Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością efawirenzu u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C z zaburzeniami poznawczymi

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby Niemanna-Picka typu C, która jest rzadką chorobą genetyczną wpływającą na zdolności poznawcze. W badaniu oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie efawirenz. Efawirenz jest podawany doustnie i jest stosowany w połączeniu z dotychczasowym leczeniem pacjentów z tą chorobą. Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny i skuteczny jest efawirenz w długoterminowym stosowaniu u dorosłych i młodzieży z późnym początkiem choroby Niemanna-Picka typu C, którzy mają problemy z pamięcią i myśleniem.

W trakcie badania pacjenci będą przyjmować efawirenz przez okres do 52 tygodni. Badanie ma na celu ocenę liczby zdarzeń niepożądanych, które mogą wystąpić podczas stosowania leku, oraz zmian w funkcjonowaniu wątroby. Dodatkowo, badanie będzie monitorować zmiany w zdolnościach poznawczych pacjentów, takich jak pamięć werbalna i funkcje wykonawcze, po roku stosowania efawirenzu. Pacjenci będą również poddawani różnym testom, aby ocenić wpływ leku na ich zdrowie i funkcjonowanie mózgu.

Efawirenz jest lekiem stosowanym w leczeniu wirusów, a w tym badaniu jest testowany pod kątem jego potencjalnych korzyści dla pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany. W badaniu niektórym pacjentom może być podawany placebo, co jest standardową praktyką w badaniach klinicznych, aby lepiej ocenić działanie testowanego leku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi mieć ukończone 18 lat i być uczestnikiem wcześniejszego badania dotyczącego choroby Niemanna-Picka typu C.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent przyjmuje lek efawirenz doustnie w dawce 25 mg na dobę.

    Lek jest podawany jako uzupełnienie standardowego leczenia.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania monitorowane są zdarzenia niepożądane, w tym ich powaga, nasilenie oraz związek z przyjmowaniem efawirenzu.

    Regularnie sprawdzane są wyniki badań funkcji wątroby.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Po 52 tygodniach od rozpoczęcia leczenia oceniana jest zmiana w funkcjonowaniu poznawczym pacjenta.

    Wykorzystywane są różne testy, takie jak CDR-SoB, FCSRT, a-BT, oraz inne testy oceniające pamięć werbalną i funkcje wykonawcze.

  5. Krok 5

    Dodatkowe badania

    Przeprowadzane są dodatkowe badania, takie jak MRI mózgu, PET-Scan, ultrasonografia jamy brzusznej oraz badania poziomu różnych substancji we krwi i płynie mózgowo-rdzeniowym.

    Badania te mają na celu ocenę zmian w strukturach mózgu oraz poziomu metabolitów.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 30 stycznia 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent otrzymuje podsumowanie wyników oraz dalsze zalecenia dotyczące leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci muszą mieć więcej niż 18 lat.
  • Pacjenci muszą być uczestnikami wcześniejszego badania dotyczącego choroby Niemanna-Picka (EudraCT: 2019-004498-18).
  • Pacjenci muszą podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby Niemanna-Picka typu C.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zaburzeń poznawczych. Zaburzenia poznawcze to problemy z myśleniem, pamięcią lub koncentracją.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie jest w wieku dorosłym lub nie ma późno występującej postaci młodzieńczej choroby Niemanna-Picka typu C.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie przyjmuje standardowego leczenia dla choroby Niemanna-Picka typu C.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efawirenz to lek podawany doustnie, który jest badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i długoterminowej skuteczności u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C, u których występują zaburzenia poznawcze. Lek ten jest stosowany jako dodatek do standardowego leczenia, aby sprawdzić, czy może pomóc w poprawie stanu zdrowia pacjentów z tą rzadką chorobą genetyczną.

Co już wiadomo o tej terapii

Efawirenz – Efawirenz jest lekiem podawanym doustnie, stosowanym w badaniach klinicznych w celu oceny jego bezpieczeństwa i długoterminowej skuteczności u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka typu C z zaburzeniami poznawczymi. Obecnie jest badany jako dodatkowa terapia do standardowego leczenia tej rzadkiej choroby. Główne wskazania terapeutyczne obejmują dorosłych i młodzież z późnym początkiem choroby Niemanna-Picka typu C. Mechanizm działania efawirenzu polega na hamowaniu enzymów wirusowych, co może wpływać na procesy komórkowe związane z chorobą. Klasyfikowany jest jako lek przeciwwirusowy, choć w tym kontekście badany jest pod kątem innych właściwości terapeutycznych.

Badane choroby

Choroba Niemanna-Picka typu C – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do metabolizowania cholesterolu i innych lipidów w komórkach. W wyniku tego dochodzi do ich gromadzenia się w różnych narządach, w tym w mózgu, wątrobie i śledzionie. Choroba ta może prowadzić do problemów neurologicznych, takich jak zaburzenia równowagi, trudności w nauce, a także problemy z pamięcią i koncentracją. Objawy mogą pojawić się w różnym wieku, od dzieciństwa do dorosłości, i mają tendencję do stopniowego pogarszania się. Choroba ta jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-505832-36-01Kod protokołuHUB-NEU-2023-01Planowana liczba uczestników16 osóbSponsorBellvitge University Hospital

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).