Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające bezpieczeństwo i tolerancję olipudazy alfa u pacjentów z chorobą Niemanna-Picka, którzy ukończyli wcześniejsze badania

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby Niemanna-Picka, która jest rzadkim schorzeniem genetycznym prowadzącym do gromadzenia się tłuszczów w różnych narządach ciała. W tym badaniu stosowany jest lek olipudase alfa, znany również pod nazwą kodową GZ-402665, który jest podawany w postaci proszku do sporządzania koncentratu do przygotowania roztworu do wlewu dożylnego. Lek ten jest rekombinowaną ludzką kwaśną sfingomielinazą, czyli białkiem, które pomaga rozkładać gromadzące się tłuszcze w organizmie osób z tym schorzeniem.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku olipudase alfa u osób z niedoborem kwaśnej sfingomielinazy, które wcześniej ukończyły udział w innych badaniach klinicznych oznaczonych jako DFI12712 lub LTS13632 we Francji. Badanie będzie trwało do momentu, gdy lek uzyska refundację we Francji lub przez maksymalnie pięć lat, w zależności od tego, które z tych wydarzeń nastąpi wcześniej. Maksymalna dawka leku to trzy miligramy na kilogram masy ciała, a całkowita maksymalna dawka w okresie leczenia wynosi trzysta sześćdziesiąt miligramów na kilogram.

W trakcie badania uczestnicy będą otrzymywać lek olipudase alfa drogą dożylną, czyli przez wlew do żyły, a lekarze będą monitorować występowanie działań niepożądanych i poważnych działań niepożądanych. Badanie ma charakter długoterminowej obserwacji i jest przeznaczone dla dzieci i dorosłych, którzy wcześniej uczestniczyli w określonych badaniach klinicznych tego leku. Okres leczenia może trwać do sześćdziesięciu miesięcy, podczas którego prowadzona będzie ocena bezpieczeństwa stosowania leku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po zakończeniu udziału w badaniu DFI12712 lub LTS13632 we Francji, możesz kontynuować leczenie w ramach niniejszego badania długoterminowego.

    Przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem musisz podpisać formularz świadomej zgody.

    Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym, zostaniesz poproszona o wykonanie testu ciążowego z moczu. Wynik tego testu musi być ujemny, aby móc uczestniczyć w badaniu.

  2. Krok 2

    Stosowanie leku badanego

    Będziesz otrzymywać lek o nazwie olipudase alfa (nazwa handlowa Xenpozyme).

    Lek jest podawany w postaci wlewu dożylnego, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do żyły przez igłę.

    Lek jest przygotowywany z proszku, który zostaje rozpuszczony w płynie przed podaniem.

    Dawkowanie, częstotliwość i czas trwania podawania leku będą kontynuowane zgodnie z tym, jak otrzymywałeś lek w poprzednim badaniu DFI12712 lub LTS13632.

  3. Krok 3

    Kontynuacja leczenia

    Leczenie lekiem olipudase alfa będzie kontynuowane do momentu, gdy lek zostanie objęty refundacją we Francji (czyli gdy będzie dostępny w ramach standardowego leczenia) lub przez maksymalnie 5 lat, w zależności od tego, co nastąpi wcześniej.

  4. Krok 4

    Stosowanie antykoncepcji

    Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym lub mężczyzną aktywnym seksualnie, musisz stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały okres leczenia.

    Antykoncepcję należy stosować przez co najmniej 28 dni po otrzymaniu ostatniej dawki leku badanego.

    Możesz również stosować całkowitą abstynencję seksualną, jeśli jest to zgodne z twoim preferowanym stylem życia.

  5. Krok 5

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas całego badania będzie oceniane bezpieczeństwo i tolerancja leku.

    Będą rejestrowane wszelkie działania niepożądane, czyli niepożądane objawy lub problemy zdrowotne, które mogą wystąpić podczas leczenia.

    Szczególną uwagę poświęca się poważnym działaniom niepożądanym, czyli takim, które wymagają hospitalizacji lub są szczególnie istotne dla zdrowia.

  6. Krok 6

    Przestrzeganie protokołu badania

    Przez cały czas trwania badania musisz przestrzegać zasad określonych w protokole klinicznym, czyli dokumencie opisującym przebieg badania.

    Obejmuje to regularne wizyty, wykonywanie zaleconych badań oraz zgłaszanie wszelkich zmian w stanie zdrowia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent musi ukończyć wcześniejsze badanie kliniczne o nazwie DFI12712 (ASCEND) lub LTS13632 we Francji
  • Pacjent musi podpisać świadomą zgodę (dokument potwierdzający, że rozumie cel i przebieg badania) przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur związanych z badaniem
  • Pacjent musi być gotowy do przestrzegania protokołu klinicznego (zasad i harmonogramu badania)
  • Pacjentka w wieku rozrodczym (która może zajść w ciążę) musi mieć ujemny wynik testu ciążowego (badanie moczu na obecność hormonu ciążowego) podczas kwalifikacji do badania
  • Pacjentki w wieku rozrodczym, które są aktywne seksualnie, oraz pacjenci płci męskiej muszą stosować prawdziwą abstynencję (całkowite powstrzymanie się od kontaktów seksualnych) zgodnie ze swoim stylem życia lub używać dwóch skutecznych metod antykoncepcji (zapobiegania ciąży) przez cały czas trwania leczenia i przez co najmniej 28 dni po otrzymaniu ostatniej dawki leku badanego

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

1 kryterium

  • Brak informacji o kryteriach wykluczających (powodach, dla których pacjent nie może wziąć udziału w badaniu) w dostępnych danych dotyczących tego badania klinicznego.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Olipudase alfa to lek stosowany w leczeniu chorych z ASMD (kwasowa sfingomielinaza - choroba niedoboru). Jest to enzym, który pomaga zastąpić lub uzupełnić brakujący lub nieprawidłowo działający enzym w organizmie pacjenta. Lek ten jest podawany w celu poprawy objawów choroby i jest badany pod kątem jego bezpieczeństwa oraz tego, jak dobrze jest tolerowany przez pacjentów w długoterminowym stosowaniu.

Co już wiadomo o tej terapii

Olipudase alfa – Lek podawany w formie infuzji dożylnej, przeznaczony do leczenia choroby Niemanna-Picka typu A i B, która jest rzadką chorobą genetyczną prowadzącą do gromadzenia się tłuszczów w komórkach organizmu. Substancja ta działa jako sztuczna wersja enzymu, którego brakuje pacjentom z tą chorobą – rozkłada nagromadzone tłuszcze na poziomie komórkowym, umożliwiając ich prawidłowe przetwarzanie przez organizm. Jest to lek z grupy terapii zastępczych enzymatycznych, obecnie badany w długoterminowych badaniach klinicznych w celu oceny jego bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów, którzy wcześniej uczestniczyli w innych badaniach tego leku. Badania te mają na celu zebranie dodatkowych danych o bezpieczeństwie stosowania leku przez dłuższy okres czasu.

Badane choroby

Choroba Niemanna-Picka – Choroba Niemanna-Picka to rzadkie schorzenie genetyczne, które wpływa na sposób, w jaki organizm przetwarza tłuszcze w komórkach. W przebiegu choroby dochodzi do gromadzenia się tłuszczów w różnych narządach, takich jak wątroba, śledziona, płuca i mózg. Choroba jest dziedziczona i pojawia się, gdy dziecko otrzyma wadliwy gen od obojga rodziców. Objawy mogą obejmować powiększenie wątroby i śledziony, problemy z oddychaniem oraz trudności w rozwoju. W zależności od typu choroby, objawy mogą pojawić się w różnym wieku, od niemowlęctwa do dorosłości. Postęp choroby różni się u poszczególnych pacjentów i zależy od jej typu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-515304-39-00Kod protokołuPTA17397Planowana liczba uczestników3 osobySponsorSanofi Winthrop Industrie

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).