Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością gefurulimabu u dzieci z uogólnioną miastenią gravis z przeciwciałami przeciwko receptorowi acetylocholiny

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy dzieci i młodzieży w wieku od 6 do 18 lat, które cierpią na chorobę zwaną uogólnioną miastenią rzekomoporaźną. Jest to schorzenie, w którym układ odpornościowy atakuje własne mięśnie, co prowadzi do ich osłabienia. W szczególności badanie skupia się na pacjentach, u których występują przeciwciała przeciwko receptorom acetylocholiny (AChR+). Celem badania jest ocena działania leku o nazwie gefurulimab, który jest podawany w formie zastrzyków podskórnych.

W trakcie badania uczestnicy będą regularnie otrzymywać zastrzyki z gefurulimab i będą poddawani różnym badaniom, aby sprawdzić, jak lek wpływa na ich organizm. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leku, a także zrozumienie, jak jest on przetwarzany przez organizm. Uczestnicy będą monitorowani przez cały czas trwania badania, aby zapewnić ich bezpieczeństwo i ocenić, jak lek wpływa na objawy choroby.

Badanie jest otwarte, co oznacza, że wszyscy uczestnicy będą otrzymywać gefurulimab, a niektórzy mogą otrzymać również placebo. Uczestnicy będą regularnie odwiedzać ośrodek badawczy, gdzie będą przeprowadzane różne testy i badania, aby ocenić ich stan zdrowia i reakcję na leczenie. Celem jest lepsze zrozumienie, jak gefurulimab może pomóc w leczeniu uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej u dzieci i młodzieży.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje zgodę na udział.

    Opiekun prawny lub główny opiekun musi być dostępny, aby pomóc w zapewnieniu przestrzegania harmonogramu wizyt i procedur badania.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek o nazwie gefurulimab w formie roztworu do wstrzykiwań.

    Lek podawany jest poprzez wstrzyknięcie podskórne.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i wizyty kontrolne

    Uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem stężenia leku we krwi oraz jego wpływu na organizm.

    Wizyty kontrolne odbywają się od dnia 1 do tygodnia 18, podczas których sprawdzane są m.in. wyniki badań krwi i ogólny stan zdrowia.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności i bezpieczeństwa

    Podczas badania oceniana jest skuteczność leku poprzez zmiany w wynikach testów oceniających objawy choroby.

    Monitorowane są również wszelkie działania niepożądane oraz tolerancja na wstrzyknięcia podskórne.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania, uczestnik przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku gefurulimab.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć od 6 do mniej niż 18 lat w momencie podpisywania świadomej zgody lub zgody na udział w badaniu.
  • Wszyscy uczestnicy muszą być zaszczepieni przeciwko Streptococcus pneumoniae (bakteria wywołująca zapalenie płuc) i Haemophilus influenzae typu b (bakteria wywołująca zapalenie opon mózgowych) przed pierwszym dniem badania, chyba że byli wcześniej zaszczepieni zgodnie z aktualnymi krajowymi lub lokalnymi wytycznymi szczepień.
  • Aby zmniejszyć ryzyko zakażenia meningokokowego (bakteria wywołująca zapalenie opon mózgowych), wszyscy uczestnicy muszą być zaszczepieni przeciwko zakażeniom meningokokowym z grup serologicznych A, C, W, Y (i B, jeśli dostępne) w ciągu 3 lat przed rozpoczęciem badania. Jeśli szczepienie odbywa się mniej niż 2 tygodnie przed pierwszym dniem badania, uczestnicy otrzymają profilaktyczne antybiotyki przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu.
  • Opiekun prawny lub główny opiekun musi być dostępny, aby pomóc personelowi badawczemu w zapewnieniu kontynuacji badania; towarzyszyć uczestnikowi w miejscu badania w dniu każdej oceny zgodnie z planem badania; być dostępny do udzielania informacji o uczestniku podczas zaplanowanych wizyt; dokładnie i rzetelnie podawać uczestnikowi lek badawczy zgodnie z zaleceniami.
  • Opiekun prawny lub główny opiekun musi być w stanie dokładnie prowadzić dziennik zdrowia dziecka, w tym informacje o ogólnym stanie zdrowia.
  • Uczestnicy muszą mieć udokumentowaną diagnozę uogólnionej miastenii (gMG) przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem, potwierdzoną przez wyniki testów, takich jak pozytywna reakcja na test z inhibitorem acetylocholinoesterazy, nieprawidłowe przewodnictwo nerwowo-mięśniowe lub wcześniejsza poprawa objawów podczas leczenia.
  • Pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) musi być potwierdzony podczas badania przesiewowego przez laboratorium centralne.
  • Uczestnicy muszą być w klasie MGFA II do IV podczas badania przesiewowego i w pierwszym dniu badania.
  • Uczestnicy w wieku od 12 do mniej niż 18 lat muszą mieć całkowity wynik QMG (skala oceny nasilenia objawów miastenii) co najmniej 12 podczas badania przesiewowego i w pierwszym dniu badania. Uczestnicy w wieku od 6 do mniej niż 12 lat nie mają minimalnego wymaganego wyniku QMG, ale muszą mieć udokumentowaną słabość w co najmniej jednej kończynie.
  • Uczestnicy przyjmujący określone leki muszą być na stabilnej dawce przez określony czas przed badaniem. Jeśli uczestnik niedawno przerwał przyjmowanie leku, musi minąć określony czas przed rozpoczęciem badania. Terapia ratunkowa w przypadku pogorszenia objawów gMG nie jest powodem do wykluczenia, ale uczestnicy mogą być włączeni do badania po upływie co najmniej 4 tygodni od zakończenia terapii ratunkowej.
  • Masa ciała uczestnika musi wynosić co najmniej 20 kg i, zdaniem badacza, prawdopodobnie pozostanie powyżej tej minimalnej wagi przez cały czas trwania badania.
  • Uczestnicy zdolni do posiadania potomstwa muszą przestrzegać wytycznych dotyczących antykoncepcji określonych w protokole badania.
  • Badacz lub osoba wyznaczona przez badacza uzyska pisemną zgodę od opiekuna prawnego uczestnika oraz zgodę uczestnika, jeśli to możliwe, przed wykonaniem jakiejkolwiek czynności związanej z badaniem. Wszyscy opiekunowie prawni powinni być w pełni poinformowani, a uczestnicy powinni być poinformowani w możliwie największym stopniu o badaniu w języku i terminach, które są dla nich zrozumiałe.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej choroby uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej z przeciwciałami przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR).
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli nie jest w przedziale wiekowym określonym przez badanie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w grupie osób uznawanych za szczególnie wrażliwe.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Gefurulimab to lek badany w tym badaniu klinicznym, który jest testowany na dzieciach z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną, czyli chorobą, która osłabia mięśnie. Lek ten działa poprzez wpływ na układ odpornościowy, który w tej chorobie atakuje własne komórki nerwowe. Celem stosowania gefurulimabu jest poprawa siły mięśni i zmniejszenie objawów choroby. W badaniu ocenia się, jak organizm dzieci przetwarza ten lek oraz jakie są jego efekty i bezpieczeństwo stosowania.

Co już wiadomo o tej terapii

Gefurulimab – Gefurulimab jest lekiem podawanym dożylnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany bezpośrednio do krwiobiegu. Obecnie jest badany w kontekście medycyny jako potencjalne leczenie dla dzieci z uogólnioną miastenią rzekomoporaźną, które mają przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny. Głównym celem terapeutycznym jest poprawa objawów tej choroby, która wpływa na mięśnie i powoduje ich osłabienie. Na poziomie molekularnym gefurulimab działa poprzez modulację układu odpornościowego, co pomaga zmniejszyć atak przeciwciał na receptory acetylocholiny. Jest klasyfikowany jako lek immunomodulujący, co oznacza, że wpływa na działanie układu odpornościowego.

Badane choroby

Uogólniona miastenia rzekomoporaźna z autoprzeciwciałami przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje receptory acetylocholiny w mięśniach. Powoduje to osłabienie mięśni, które może się nasilać podczas aktywności fizycznej i poprawiać po odpoczynku. Choroba często zaczyna się od osłabienia mięśni oczu, co prowadzi do opadania powiek i podwójnego widzenia. W miarę postępu choroby mogą być zaangażowane inne grupy mięśniowe, w tym mięśnie twarzy, gardła i kończyn. Objawy mogą się zmieniać w ciągu dnia, a ich nasilenie może być różne u różnych osób. Choroba jest przewlekła, ale jej przebieg może być zmienny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-515157-17-00Kod protokołuALXN1720-MG-302Planowana liczba uczestników15 osóbSponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).