Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad efgartigimodem u dzieci z uogólnioną miastenią gravis

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną uogólnioną miastenią, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie. W ramach badania testowany jest lek o nazwie efgartigimod alfa, który podawany jest dożylnie, czyli bezpośrednio do krwiobiegu. Celem badania jest ustalenie odpowiedniej dawki leku dla dzieci w różnym wieku oraz sprawdzenie, jak organizm reaguje na leczenie.

W badaniu uczestniczą dzieci w wieku od 2 do 18 lat. Lek efgartigimod alfa jest podawany w formie wlewu dożylnego, co oznacza, że jest wprowadzany do organizmu przez kroplówkę. Badanie ma na celu ocenę, jak lek wpływa na organizm dzieci, w tym na poziom przeciwciał, które mogą być związane z chorobą. Dodatkowo, monitorowane są wszelkie działania niepożądane, które mogą wystąpić podczas leczenia.

Podczas badania sprawdzane są różne parametry zdrowotne, takie jak wyniki badań krwi, ciśnienie krwi, a także ogólne samopoczucie uczestników. Badanie ma na celu nie tylko ocenę bezpieczeństwa leku, ale także jego skuteczności w poprawie jakości życia dzieci z uogólnioną miastenią. Wyniki badania pomogą w przyszłości lepiej dostosować leczenie do potrzeb młodszych pacjentów.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego przebiegu i wymaganiach. Konieczne jest podpisanie zgody na udział w badaniu przez uczestnika lub jego prawnego opiekuna.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 2 do poniżej 18 lat oraz diagnoza uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej (gMG).

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek efgartigimod alfa jest podawany dożylnie w formie infuzji. Preparat nosi nazwę Vyvgart 20 mg/mL i jest koncentratem do sporządzania roztworu do infuzji.

    Celem podania leku jest potwierdzenie optymalnej dawki dostosowanej do wieku oraz uzyskanie dowodów na odpowiedź na leczenie.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania monitorowane są stężenia efgartigimodu w surowicy oraz poziomy przeciwciał IgG i przeciwciał przeciwko receptorom acetylocholiny (AChR-Ab).

    Oceniane są również zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, badaniach fizykalnych, pomiarach parametrów życiowych oraz elektrokardiogramie (EKG).

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności i bezpieczeństwa

    Analizowane są wyniki dotyczące skuteczności i bezpieczeństwa, w tym częstość i nasilenie działań niepożądanych oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych.

    Oceniane są również zmiany w jakości życia uczestników, w tym zmiany w wynikach testów takich jak MG-ADL, QMG, EQ-5D-Y oraz Neuro-QoL.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia do 31 marca 2025 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnicy mogą zostać poproszeni o udział w dodatkowych ocenach w celu zebrania dalszych danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnik lub jego prawny opiekun musi rozumieć wymagania badania i wyrazić pisemną zgodę na udział oraz być gotowym i zdolnym do przestrzegania procedur badania.
  • Uczestnicy muszą być w wieku od 2 do poniżej 18 lat w momencie wyrażania zgody na udział.
  • Uczestnik musi mieć zdiagnozowaną uogólnioną miastenię rzekomoporaźną z potwierdzoną dokumentacją.
  • Uczestnik musi spełniać kryteria kliniczne określone przez Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) w klasach II, III i IVa.
  • Uczestnicy muszą mieć niezadowalającą odpowiedź (pod względem skuteczności i/lub bezpieczeństwa) na leki immunosupresyjne, sterydy lub inhibitory AChE i muszą być na stabilnej terapii gMG przez odpowiedni czas przed rozpoczęciem badania.
  • Uczestnik musi mieć pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał anty-AChR podczas badania przesiewowego (dla młodszych uczestników (<15 kg) można użyć wartości historycznych).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w trakcie innego badania klinicznego.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na działanie leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez lek.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efgartigimod to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest stosowany w celu oceny jego działania farmakokinetycznego, farmakodynamicznego, bezpieczeństwa oraz skuteczności u dzieci w wieku od 2 do mniej niż 18 lat z uogólnioną miastenią. Celem badania jest potwierdzenie optymalnej dawki dostosowanej do wieku oraz uzyskanie dowodów na odpowiedź na leczenie.

Co już wiadomo o tej terapii

Efgartigimod – Efgartigimod jest lekiem podawanym dożylnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia uogólnionej miastenii. Jego głównym celem terapeutycznym jest łagodzenie objawów tej choroby. Mechanizm działania efgartigimodu polega na modulacji układu odpornościowego poprzez wpływ na receptory Fc, co prowadzi do zmniejszenia poziomu autoprzeciwciał. Lek ten jest klasyfikowany jako modulator układu odpornościowego i znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu potwierdzenie optymalnej dawki dla dzieci w wieku od 2 do 18 lat.

Badane choroby

Uogólniona miastenia rzekomoporaźna – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje receptory acetylocholiny w mięśniach, co prowadzi do osłabienia mięśni. Objawy mogą obejmować zmęczenie, opadanie powiek, podwójne widzenie oraz trudności w mówieniu, żuciu i połykaniu. Choroba może dotyczyć różnych grup mięśniowych, w tym mięśni oddechowych, co może prowadzić do problemów z oddychaniem. Objawy mogą się nasilać po wysiłku fizycznym i poprawiać po odpoczynku. Przebieg choroby jest zmienny, z okresami zaostrzeń i remisji. Miastenia rzekomoporaźna jest uważana za chorobę rzadką.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2024-513854-31-00Kod protokołuARGX-113-2006Planowana liczba uczestników19 osóbSponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).