Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem gefurulimabu u dorosłych z uogólnioną miastenią gravis.

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych z chorobą zwaną uogólnioną miastenią, która powoduje osłabienie mięśni. Uczestnicy badania mają przeciwciała przeciwko receptorowi acetylocholiny, co jest charakterystyczne dla tej choroby. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie gefurulimab, znanego również jako ALXN1720, w porównaniu z placebo. Gefurulimab jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej gefurulimab lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób, który uniemożliwia zarówno uczestnikom, jak i badaczom wiedzę, kto otrzymuje lek, a kto placebo. Przez cały czas trwania badania, które potrwa do 2027 roku, będą monitorowane zmiany w codziennym funkcjonowaniu uczestników, mierzone za pomocą specjalnych testów oceniających nasilenie objawów miastenii.

Badanie ma na celu sprawdzenie, czy gefurulimab może poprawić jakość życia osób z uogólnioną miastenią, zmniejszając objawy choroby. Wyniki będą oceniane na podstawie zmian w wynikach testów, które mierzą aktywność codzienną i siłę mięśniową uczestników. Badanie jest prowadzone w wielu ośrodkach, co pozwala na zebranie szerokiego zakresu danych dotyczących skuteczności i bezpieczeństwa leku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy oceny bezpieczeństwa i skuteczności leku ALXN1720 u dorosłych z uogólnioną miastenią.

    Pacjent musi mieć ukończone 18 lat, zdiagnozowaną miastenię z uogólnionym osłabieniem mięśni oraz pozytywny wynik testu serologicznego na obecność przeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR).

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje lek gefurulimab lub placebo w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Celem jest porównanie skuteczności leku z placebo.

    Podawanie leku odbywa się zgodnie z ustalonym harmonogramem, który jest częścią badania.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności

    Skuteczność leku jest oceniana na podstawie zmiany w skali MG-ADL (Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living) po 26 tygodniach.

    Dodatkowe oceny obejmują zmiany w skali QMG (Quantitative Myasthenia Gravis) oraz MGC (Myasthenia Gravis Composite) w różnych punktach czasowych.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo pacjenta jest monitorowane przez cały czas trwania badania. Obejmuje to regularne wizyty kontrolne i badania diagnostyczne.

    Wszelkie działania niepożądane są rejestrowane i analizowane w celu zapewnienia bezpieczeństwa uczestników.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w lipcu 2027 roku. Po zakończeniu badania pacjent zostaje poinformowany o jego wynikach oraz dalszych krokach, jeśli są wymagane.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Musisz mieć co najmniej 18 lat w momencie podpisywania świadomej zgody.
  • Musisz mieć zdiagnozowaną miastenię z uogólnionym osłabieniem mięśni, spełniającą kryteria kliniczne określone przez Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) w klasie II, III lub IV. Miastenia to choroba, która powoduje osłabienie mięśni.
  • Musisz mieć pozytywny wynik testu serologicznego na obecność autoprzeciwciał przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR). Autoprzeciwciała to białka, które organizm wytwarza, a które mogą atakować własne komórki.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze inne leki, które mogą zakłócać działanie leku testowanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być niebezpieczne podczas badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do zrozumienia i przestrzegania instrukcji badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ALXN1720 to lek badany w leczeniu uogólnionej miastenii. Jego celem jest ocena skuteczności w porównaniu z placebo, poprzez obserwację zmian w wynikach MG-ADL, które mierzą nasilenie objawów miastenii. Lek ten jest testowany w ramach badania klinicznego fazy 3, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie badań, mających na celu potwierdzenie jego bezpieczeństwa i skuteczności.

Co już wiadomo o tej terapii

ALXN1720 – ALXN1720 jest lekiem podawanym w formie zastrzyku, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest leczenie uogólnionej miastenii rzekomoporaźnej z przeciwciałami przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR). Działa poprzez modulację układu odpornościowego, co pomaga zmniejszyć objawy choroby. ALXN1720 należy do klasy leków immunomodulujących.

Badane choroby

Uogólniona miastenia z autoantyciałami przeciwko receptorowi acetylocholiny (AChR) – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje receptory acetylocholiny w mięśniach, co prowadzi do osłabienia mięśni. Objawy mogą obejmować zmęczenie, opadanie powiek, podwójne widzenie oraz trudności w mówieniu i połykaniu. Choroba może postępować, powodując nasilenie objawów i wpływając na większe grupy mięśniowe. Zmiany w nasileniu objawów mogą występować w ciągu dnia, często pogarszając się po wysiłku fizycznym. Miastenia może dotyczyć osób w różnym wieku, ale często diagnozowana jest u młodych dorosłych i osób starszych. Choroba jest uważana za rzadką, co oznacza, że dotyka niewielki procent populacji.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-508284-77-00Kod protokołuALXN1720-MG-301Planowana liczba uczestników243 osobySponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).