Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad skutecznością i bezpieczeństwem PHA-022121 w profilaktyce napadów obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego (angioedema), który jest spowodowany niedoborem inhibitora C1. Jest to choroba, w której dochodzi do nagłych obrzęków skóry i błon śluzowych. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie PHA-022121, który ma być stosowany doustnie w celu zapobiegania atakom obrzęku naczynioruchowego. Lek ten działa jako antagonista receptora bradykininy B2, co oznacza, że blokuje działanie substancji chemicznej, która może powodować obrzęki.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności dwóch różnych dawek leku PHA-022121 w zapobieganiu atakom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym. Badanie jest podzielone na dwie części. W pierwszej części pacjenci będą losowo przydzielani do grup otrzymujących różne dawki leku lub placebo, a w drugiej części oceniane będzie długoterminowe bezpieczeństwo stosowania leku. Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje lek, a kto placebo.

Uczestnicy badania będą przyjmować lek doustnie przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy lek PHA-022121 jest skuteczny w zmniejszaniu liczby ataków obrzęku naczynioruchowego oraz czy jest bezpieczny dla pacjentów. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla osób cierpiących na tę chorobę.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej lek PHA-022121 lub placebo.

    Lek PHA-022121 jest podawany doustnie w formie miękkiej kapsułki.

  2. Krok 2

    Część 1 badania

    Czas trwania tej części wynosi 84 dni.

    Celem jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności dwóch schematów dawkowania leku PHA-022121 jako profilaktyki przeciwko atakom obrzęku naczynioruchowego.

    Pacjent przyjmuje lek zgodnie z przydzielonym schematem dawkowania.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności

    Podczas tej części badania monitorowana jest liczba ataków obrzęku naczynioruchowego potwierdzonych przez badacza.

    Analizowane są również inne wskaźniki, takie jak liczba dni z objawami obrzęku naczynioruchowego.

  4. Krok 4

    Część 2 badania

    Po zakończeniu części 1, pacjent może kontynuować udział w części 2 badania.

    Celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa leku PHA-022121 jako profilaktyki przeciwko atakom obrzęku naczynioruchowego.

    Pacjent kontynuuje przyjmowanie leku zgodnie z ustalonym schematem.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i raportowanie

    Pacjent jest zobowiązany do regularnego raportowania objawów i ataków za pomocą elektronicznego narzędzia do raportowania wyników.

    Wszystkie dane są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi mieć od 18 do 75 lat.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowany dziedziczny obrzęk naczynioruchowy (HAE) typu I lub II. To oznacza, że pacjent ma historię obrzęków skóry lub błon śluzowych bez towarzyszących pokrzywek. Dodatkowo, pacjent musi spełniać jeden z poniższych warunków:
    • Objawy obrzęku naczynioruchowego pojawiły się przed 30 rokiem życia.
    • W rodzinie występowały przypadki HAE typu I lub II.
    • Poziom białka C1q jest w normie.
    • Pacjent musi mieć udokumentowaną historię co najmniej 3 ataków HAE w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed badaniem. Jeśli nie ma dokumentacji lub miał mniej niż 3 ataki, musi doświadczyć co najmniej 2 ataków HAE podczas okresu badania (do 8 tygodni).
    • Pacjent musi mieć dostęp do standardowych metod leczenia i umieć z nich korzystać w przypadku ostrych ataków HAE.
    • Pacjent musi ważyć co najmniej 40 kg.
    • Pacjent musi być gotowy i zdolny do przestrzegania wszystkich wymagań badania, w tym do rejestrowania danych w elektronicznym narzędziu do raportowania wyników przez pacjenta.
    • Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na testy ciążowe i stosować akceptowalne metody antykoncepcji od momentu włączenia do badania do 30 dni po ostatnim podaniu leku. Akceptowalne metody to m.in. prezerwatywa, kapturki szyjkowe, diafragma, gąbki z plemnikobójczym środkiem, hormonalne metody antykoncepcji, wkładki wewnątrzmaciczne (IUD) i systemy uwalniające hormony (IUS). Kobiety, które nie mogą mieć dzieci (np. po operacji usunięcia macicy lub jajników) lub są po menopauzie, nie muszą stosować antykoncepcji. Mężczyźni nie mają wymagań dotyczących antykoncepcji.
    • Pacjent musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjenci z innymi poważnymi chorobami, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjenci, którzy nie mogą regularnie uczestniczyć w wizytach kontrolnych.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

PHA-022121 to lek badany w tej próbie klinicznej, który jest podawany doustnie. Jego celem jest zapobieganie atakom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niedoborem inhibitora C1 (typ I lub typ II). Lek ten jest oceniany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji w dwóch różnych schematach dawkowania. Dodatkowo, badana jest jego skuteczność w zapobieganiu atakom obrzęku naczynioruchowego. W drugiej części badania ocenia się bezpieczeństwo długoterminowego stosowania PHA-022121 jako profilaktycznego leczenia dziedzicznego obrzęku naczynioruchowego.

Co już wiadomo o tej terapii

PHA-022121 – Jest to lek podawany doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy II. Jego głównym celem jest zapobieganie atakom obrzęku naczynioruchowego u pacjentów z dziedzicznym obrzękiem naczynioruchowym spowodowanym niedoborem inhibitora C1 (typ I lub II). Mechanizm działania leku polega na modulacji układu dopełniacza, co pomaga w kontrolowaniu objawów choroby. PHA-022121 jest klasyfikowany jako lek profilaktyczny w terapii obrzęku naczynioruchowego.

Badane choroby

Dziedziczny obrzęk naczynioruchowy z niedoboru inhibitora C1 (typ I lub II) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która charakteryzuje się nawracającymi epizodami obrzęków w różnych częściach ciała, takich jak skóra, przewód pokarmowy czy drogi oddechowe. Obrzęki te są wynikiem niedoboru lub nieprawidłowego działania inhibitora C1, białka odpowiedzialnego za regulację układu dopełniacza w organizmie. Ataki mogą być bolesne i prowadzić do poważnych komplikacji, zwłaszcza jeśli dotyczą dróg oddechowych. Choroba zazwyczaj ujawnia się w dzieciństwie lub wczesnej dorosłości i może mieć różną częstotliwość oraz nasilenie ataków. Typ I charakteryzuje się niskim poziomem inhibitora C1, podczas gdy typ II wiąże się z jego nieprawidłowym działaniem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-505549-18-00Kod protokołuPHA022121-C301Planowana liczba uczestników34 osobySponsorPharvaris Netherlands B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).