Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad terapią genową dla pacjentów z niedoborem adhezji leukocytów typu I (LAD-I) z użyciem komórek macierzystych CD34+ modyfikowanych genetycznie

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej niedoborem adhezji leukocytów typu I (LAD-I). Jest to rzadkie schorzenie, które wpływa na układ odpornościowy, utrudniając organizmowi walkę z infekcjami. W ramach badania testowany jest nowy rodzaj terapii genowej o nazwie LADICell. Terapia ta polega na użyciu komórek macierzystych pacjenta, które są genetycznie zmodyfikowane, aby poprawić funkcjonowanie układu odpornościowego.

Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności tej terapii. W trakcie badania pacjenci otrzymują infuzję zmodyfikowanych komórek macierzystych, które mają pomóc w poprawie ich zdrowia. Badanie ma na celu monitorowanie pacjentów przez dłuższy czas, aby sprawdzić, jak terapia wpływa na ich zdolność do zwalczania infekcji i ogólny stan zdrowia.

Badanie jest zaplanowane na wiele lat, aby dokładnie ocenić długoterminowe efekty terapii. Pacjenci będą regularnie monitorowani, aby sprawdzić, czy terapia przynosi oczekiwane korzyści i czy nie występują żadne niepożądane skutki uboczne. W badaniu używa się również placebo, aby porównać wyniki i upewnić się, że terapia jest skuteczna.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Uczestnik musi być wcześniej zapisany do badania fazy I/II RP-L201-0318.

    Uczestnik musi otrzymać RP-L201 w ramach badania RP-L201-0318.

    Uczestnik musi być gotowy i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt oraz innych wymagań protokołu.

    Uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w bieżącym badaniu zgodnie z obowiązującymi przepisami.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek o nazwie LADICell zawiera autologiczne komórki macierzyste CD34+ zmodyfikowane genetycznie za pomocą wektora lentiwirusowego kodującego gen CD18.

    Lek podawany jest w formie infuzji dożylnej.

  3. Krok 3

    Monitorowanie długoterminowe

    Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności po infuzji RP-L201.

    Monitorowane są wszelkie znaczące infekcje wymagające hospitalizacji lub dożylnego podania antybiotyków.

    Obserwowane są nowe zmiany skórne lub jamy ustnej mogące być spowodowane chorobą LAD-I.

    Sprawdzane są wszelkie późno występujące poważne zdarzenia niepożądane związane z leczeniem RP-L201.

    Monitorowana jest częstość występowania nowotworów związanych z leczeniem RP-L201.

    Obserwowane są nowe przypadki wtórnej niewydolności przeszczepu oraz wszelkie nowe obawy dotyczące choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD).

    Badanie obejmuje również ocenę przeżycia bez przeszczepu allogenicznego oraz przeżycia bez zdarzeń niepożądanych.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Oceniana jest redukcja znaczących infekcji oraz hospitalizacji związanych z infekcjami.

    Sprawdzana jest poprawa lub ustąpienie neutrofilii i leukocytozy związanej z LAD-I.

    Oceniana jest poprawa lub ustąpienie wysypki skórnej i nieprawidłowości periodontologicznych związanych z LAD-I.

    Monitorowana jest trwałość transgenu w komórkach krwi oraz ekspresja CD18 w neutrofilach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent musi być wcześniej zapisany do badania fazy I/II o nazwie RP-L201-0318.
  • Pacjent musi otrzymać RP-L201 w badaniu macierzystym RP-L201-0318.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt w ramach badania oraz innych wymagań protokołu.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do podpisania pisemnej zgody na udział w obecnym badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą zakłócać działanie leku badanego.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

RP-L201 to terapia genowa, która polega na infuzji autologicznych komórek macierzystych krwiotwórczych. Komórki te są modyfikowane za pomocą wektora lentiwirusowego, który zawiera gen ITGB2. Celem tej terapii jest leczenie niedoboru adhezji leukocytów typu I (LAD-I), co ma na celu poprawę funkcji układu odpornościowego pacjenta. Terapia ta jest badana pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności.

Co już wiadomo o tej terapii

RP-L201 – RP-L201 to eksperymentalny lek stosowany w terapii genowej, podawany w formie infuzji autologicznych komórek macierzystych krwiotwórczych, które zostały zmodyfikowane za pomocą wektora lentiwirusowego kodującego gen ITGB2. Obecnie znajduje się w fazie I/II badań klinicznych, a jego celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności w leczeniu niedoboru adhezji leukocytów typu I (LAD-I). Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie LAD-I, rzadkiego zaburzenia immunologicznego. Mechanizm działania polega na wprowadzeniu prawidłowego genu ITGB2 do komórek pacjenta, co ma na celu przywrócenie prawidłowej funkcji białek adhezyjnych leukocytów. RP-L201 klasyfikowany jest jako terapia genowa.

Badane choroby

Wrodzony niedobór adhezji leukocytów typu I (LAD-I) – Jest to rzadka choroba genetyczna, w której białe krwinki, zwane leukocytami, mają trudności z przemieszczaniem się do miejsc infekcji w organizmie. Wynika to z defektu w białkach powierzchniowych komórek, które są niezbędne do prawidłowego przylegania leukocytów do ścian naczyń krwionośnych. W rezultacie osoby z LAD-I są bardziej podatne na nawracające infekcje bakteryjne i grzybicze, które mogą być poważne. Choroba często objawia się w dzieciństwie i może prowadzić do problemów skórnych, takich jak trudno gojące się rany i owrzodzenia. Dodatkowo, pacjenci mogą doświadczać problemów z dziąsłami i zębami, co prowadzi do wczesnej utraty zębów. LAD-I jest diagnozowane na podstawie objawów klinicznych oraz badań laboratoryjnych, które wykazują nieprawidłowości w funkcji leukocytów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2022-501086-41-00Kod protokołuRP-L201-0121-LTFUPlanowana liczba uczestników9 osóbSponsorRocket Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).