Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie nad terapią komórkową z użyciem wektora G1XCGD u pacjentów z przewlekłą chorobą ziarniniakową sprzężoną z chromosomem X

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy X-sprzężonej przewlekłej choroby ziarniniakowej, która jest rzadką chorobą genetyczną wpływającą na układ odpornościowy. Osoby z tą chorobą mają trudności z zwalczaniem niektórych infekcji bakteryjnych i grzybiczych. W badaniu zostanie zastosowany nowy rodzaj terapii genowej, która wykorzystuje autologiczne komórki CD34+ zmodyfikowane za pomocą wektora G1XCGD. Te komórki są pobierane od pacjenta, a następnie modyfikowane w laboratorium, aby zawierały gen CYBB, który jest niezbędny do prawidłowego funkcjonowania układu odpornościowego.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności tej terapii genowej. Badanie będzie trwało 12 miesięcy, a jego uczestnicy będą monitorowani pod kątem poprawy funkcji układu odpornościowego oraz stabilności efektów leczenia. Uczestnicy otrzymają zmodyfikowane komórki w formie roztworu do wstrzykiwań podawanego dożylnie. W trakcie badania będą przeprowadzane regularne kontrole, aby ocenić, jak dobrze terapia działa i czy nie występują żadne niepożądane efekty.

Badanie jest otwarte i nie losowe, co oznacza, że wszyscy uczestnicy otrzymają tę samą terapię, a niektórzy mogą być monitorowani bardziej szczegółowo w zależności od ich stanu zdrowia. Ważne jest, aby uczestnicy byli dokładnie obserwowani, aby upewnić się, że terapia jest bezpieczna i skuteczna w długim okresie czasu.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Pacjent zostaje przyjęty do badania klinicznego po spełnieniu kryteriów włączenia, które obejmują m.in. potwierdzoną diagnozę molekularną choroby przewlekłej ziarniniakowej sprzężonej z chromosomem X oraz brak dostępnego dawcy HLA po 3-miesięcznym poszukiwaniu.

    Wymagana jest pisemna zgoda pacjenta lub opiekuna prawnego.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia

    Pacjent przechodzi procedury przygotowawcze, które mogą obejmować mobilizację komórek macierzystych z krwi obwodowej lub pobranie szpiku kostnego, w zależności od wieku pacjenta.

    Celem jest uzyskanie komórek CD34+, które zostaną poddane dalszej obróbce.

  3. Krok 3

    Transdukcja komórek

    Komórki CD34+ pacjenta są transdukowane wektorem lentiviralnym G1XCGD, który zawiera ludzki gen CYBB.

    Proces ten ma na celu wprowadzenie zdrowego genu do komórek pacjenta.

  4. Krok 4

    Podanie leku

    Transdukowane komórki CD34+ są podawane pacjentowi w formie roztworu do wstrzykiwań drogą dożylną.

    Podanie leku ma na celu przywrócenie funkcji komórek układu odpornościowego.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Pacjent jest monitorowany pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności leczenia przez okres 12 miesięcy.

    Ocena obejmuje badania biochemiczne i funkcjonalne, w tym test DHR, który mierzy funkcjonowanie granulocytów.

  6. Krok 6

    Ocena końcowa

    Po 12 miesiącach przeprowadzana jest ocena końcowa, która obejmuje analizę bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

    Badane są m.in. normalizacja stanu odżywienia, wzrostu i rozwoju pacjenta oraz funkcjonalność układu odpornościowego.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi być mężczyzną z chorobą X-CGD (przewlekła choroba ziarniniakowa związana z chromosomem X).
  • Pacjent musi mieć więcej niż 23 miesiące. Młodsi pacjenci (więcej niż 1 miesiąc i do 23 miesięcy) mogą być włączeni do badania, jeśli lekarz uzna to za odpowiednie.
  • Diagnoza molekularna musi być potwierdzona przez sekwencjonowanie DNA oraz poparta dowodami laboratoryjnymi na brak lub redukcję o ponad 70% aktywności biochemicznej enzymu NAHPD-oksydazy.
  • Pacjent musi mieć co najmniej jedną trwającą, oporną lub wysokiego ryzyka nawrotu ciężką infekcję i/lub powikłania zapalne wymagające hospitalizacji pomimo konwencjonalnej terapii.
  • Nie może być dostępnego dawcy zgodnego w zakresie HLA po 3 miesiącach poszukiwań, chyba że ryzyko oczekiwania na potencjalne dopasowanie lub przeprowadzenie przeszczepu allogenicznego jest uznane za nieakceptowalne.
  • Pacjent nie może być zakażony wirusem HIV, wirusem zapalenia wątroby typu B (HBs Ag dodatni) ani wirusem zapalenia wątroby typu C (przeciwciała anty-HCV dodatnie).
  • Wymagana jest pisemna zgoda pacjenta dorosłego.
  • Wymagana jest pisemna zgoda rodziców/opiekunów oraz, jeśli to odpowiednie, zgoda dziecka.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

3 kryteria

  • Pacjent nie może być kobietą. Tylko mężczyźni mogą brać udział w badaniu.
  • Pacjent musi być w określonym przedziale wiekowym. Wiek pacjenta musi mieścić się w przedziale od 2 do 3 lat.
  • Pacjent nie może należeć do grupy osób szczególnie narażonych. Oznacza to, że pacjent nie może być w sytuacji, która mogłaby zwiększyć ryzyko związane z udziałem w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Autologiczne komórki CD34+ - W tej terapii wykorzystuje się komórki macierzyste pacjenta, które są pobierane z jego organizmu. Komórki te są następnie modyfikowane genetycznie za pomocą wektora lentiwirusowego G1XCGD, aby poprawić ich funkcję. Celem jest przywrócenie prawidłowego działania układu odpornościowego u pacjentów z przewlekłą chorobą ziarniniakową związaną z chromosomem X. Po modyfikacji komórki są ponownie wprowadzane do organizmu pacjenta, gdzie mają za zadanie wspierać i poprawiać funkcjonowanie układu odpornościowego.

Co już wiadomo o tej terapii

G1XCGD – Jest to lek podawany w formie autologicznych komórek CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym, stosowany w leczeniu przewlekłej choroby ziarniniakowej związanej z chromosomem X. Obecnie znajduje się w fazie I/II badań klinicznych, co oznacza, że jest w trakcie oceny pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności. Głównym wskazaniem terapeutycznym jest leczenie pacjentów z tą rzadką chorobą genetyczną. Mechanizm działania polega na wprowadzeniu zdrowego genu do komórek pacjenta, co ma na celu przywrócenie prawidłowej funkcji układu odpornościowego. Klasyfikacja farmakologiczna obejmuje terapie genowe.

Badane choroby

Przewlekła choroba ziarniniakowa związana z chromosomem X – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na układ odpornościowy. Charakteryzuje się niezdolnością białych krwinek do skutecznego zwalczania niektórych rodzajów bakterii i grzybów. Choroba ta jest dziedziczona w sposób sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Objawy mogą obejmować nawracające infekcje, przewlekłe stany zapalne oraz tworzenie się ziarniniaków, czyli skupisk komórek odpornościowych. Postęp choroby może prowadzić do poważnych infekcji i uszkodzeń tkanek. W miarę upływu czasu, pacjenci mogą doświadczać problemów z odżywianiem, wzrostem i rozwojem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-512790-27-00Kod protokołuG1XCGD.02Planowana liczba uczestników5 osóbSponsorGenethon

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).