Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rocket Pharmaceuticals Inc.
Sponsor

Rocket Pharmaceuticals Inc.

Stany Zjednoczone 9 Cedarbrook Drive, 08512-3618, Stany Zjednoczone

O specjalizacjach

Rocket Pharmaceuticals Inc. prowadzi badania kliniczne między innymi w schorzeniach takich jak: Wrodzona niedokrwistość aplastyczna, Niedokrwistość z niedoboru kinazy pirogronianowej, Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II, Niedobór leukocytarnych cząstek adhezyjnych.

Rekrutacja w toku

Trwające badania

Badania kliniczne tego sponsora – na początku te, do których trwa rekrutacja.

Schorzenie
Kraj
Miasto
Rodzaj badania
Status rekrutacji
Szybkie filtry

6 badań klinicznych

Wrodzona niedokrwistość aplastyczna

Rekrutacja w toku

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością infuzji autologicznych komórek CD34+ z wektorem lentiwirusowym u pacjentów z anemią Fanconiego typu A

Badany lekBez placebo
Kraje:HiszpaniaHiszpania
  • Uczestnicy:0–17 lat
  • Substancje:Autologous Cd34+Enriched Cells From Patients With Fanconi Anemia Subtype A Transduced Ex Vivo With Lentiviral Vector Carrying The Fanconi Anemia Complementation Group A Gene
  • Sponsor:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Choroba spichrzeniowa glikogenu typu II

Rekrutacja w toku

Badanie terapii genowej AAV9.LAMP2B u mężczyzn z chorobą Danona

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:NiemcyNiemcy
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
  • Substancje:Eculizumab
  • Sponsor:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Wrodzona niedokrwistość aplastyczna

Rekrutacja w toku

Badanie nad terapią genową RP-L102 dla pacjentów z anemią Fanconiego typu A

Badany lekBez placebo
Kraje:HiszpaniaHiszpania
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Autologous Cd34+Enriched Cells From Patients With Fanconi Anemia Subtype A Transduced Ex Vivo With Lentiviral Vector Carrying The Fanconi Anemia Complementation Group A Gene
  • Sponsor:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Niedokrwistość z niedoboru kinazy pirogronianowej

Nie rekrutuje

Badanie terapii genowej w niedoborze kinazy pirogronianowej (PKD) z użyciem autologicznych komórek CD34+ u dorosłych i dzieci z PKD

Zarejestrowany lekBez placebo
Kraje:HiszpaniaHiszpania
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Busulfan
  • Sponsor:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Niedokrwistość z niedoboru kinazy pirogronianowej

Nie rekrutuje

Badanie nad terapią genową w niedoborze kinazy pirogronianowej z użyciem autologicznych komórek CD34+ dla dorosłych i dzieci z PKD

Badany lekBez placebo
Kraje:HiszpaniaHiszpania
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Autologous Cd34+ Hematopoietic Stem Cells Transduced Ex Vivo With A Lentiviral Vector Encoding The Codon-Optimized Version Of Pklr Gene
  • Sponsor:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Niedobór leukocytarnych cząstek adhezyjnych+1

Nie rekrutuje

Badanie nad terapią genową dla pacjentów z niedoborem adhezji leukocytów typu I (LAD-I) z użyciem komórek macierzystych CD34+ modyfikowanych genetycznie

Badany lekBez placebo
Kraje:HiszpaniaHiszpania
  • Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata
  • Substancje:Autologous Cd34+ Haematopoietic Stem Cells Genetically Modified With Lentiviral Vector Encoding The Cd18 Gene
  • Sponsor:Rocket Pharmaceuticals Inc.

Prowadzisz badanie kliniczne?

Dzięki naszej platformie Twoje badania będą lepiej widoczne, a pacjenci łatwiej znajdą Twój ośrodek.

Dołącz teraz →
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).