Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością infuzji autologicznych komórek CD34+ z wektorem lentiwirusowym u pacjentów z anemią Fanconiego typu A

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy anemii Fanconiego, a dokładniej jej podtypu A. Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do produkcji zdrowych komórek krwi. W ramach tego badania stosowana jest terapia genowa, która polega na podaniu pacjentom ich własnych komórek krwiotwórczych, które zostały wcześniej zmodyfikowane w laboratorium. Komórki te są wzbogacone o gen FANCA za pomocą wektora lentiwirusowego, co ma na celu poprawę ich funkcji.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności tej terapii w długim okresie. Uczestnicy badania otrzymują infuzję zmodyfikowanych komórek, a następnie są monitorowani pod kątem stabilności krwi oraz ewentualnych zmian w szpiku kostnym i krwi. Badanie ma również na celu ocenę, czy terapia genowa wpływa na zmniejszenie ryzyka rozwoju nowotworów krwi i innych narządów.

Przebieg badania obejmuje regularne wizyty kontrolne, podczas których pobierane są próbki krwi i szpiku kostnego do analizy. Badanie ma na celu zrozumienie, jak długo zmodyfikowane komórki utrzymują się w organizmie i jak wpływają na zdrowie pacjentów. Terapia ta, znana pod nazwą Fancalen, jest podawana w formie infuzji dożylnej.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Pacjent, który wcześniej uczestniczył w fazie 1/2 badania FANCOLEN-I, zostaje włączony do długoterminowego badania obserwacyjnego.

    Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu oraz być gotowym do przestrzegania harmonogramu wizyt i innych wymagań protokołu.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Pacjent otrzymuje infuzję leku Fancalen, który zawiera autologiczne komórki CD34+ wzbogacone i skorygowane genetycznie.

    Lek podawany jest dożylnie w formie infuzji.

  3. Krok 3

    Ocena bezpieczeństwa

    Przeprowadzane są oceny bezpieczeństwa, które obejmują analizę miejsc integracji w komórkach krwi obwodowej oraz ocenę zdarzeń niepożądanych, w tym hospitalizacji i podawania leków w przypadku niewydolności szpiku kostnego.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności

    Oceniana jest skuteczność terapii poprzez badanie krwi obwodowej oraz ocena fenotypowej korekcji za pomocą testu kruchości chromosomów w limfocytach T.

  5. Krok 5

    Długoterminowa obserwacja

    Badanie obejmuje długoterminową obserwację pacjenta, która trwa do 2034 roku.

    Celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności terapii genowej oraz monitorowanie stabilności hematologicznej i normalizacji wyników krwi.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi być wcześniej zapisany do badania klinicznego fazy 1/2 o nazwie FANCOLEN-I.
  • Pacjent musiał otrzymać infuzję własnych komórek krwiotwórczych, które zostały genetycznie poprawione, w badaniu klinicznym fazy 1/2 FANCOLEN-I.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do przestrzegania harmonogramu wizyt i innych wymagań badania.
  • Pacjent musi wyrazić pisemną zgodę na udział w obecnym badaniu, zgodnie z obowiązującymi przepisami. Jeśli dotyczy, pacjent musi również wyrazić zgodę w formie odpowiedniej dla jego wieku.
  • Pacjenci, którzy przeszli przeszczepienie allogenicznych komórek macierzystych (z powodu niewydolności szpiku kostnego lub białaczki/zaburzeń mielodysplastycznych), również będą objęci tym protokołem.
  • Oceny dla VCN (liczby kopii wirusa) u pacjentów po przeszczepieniu komórek macierzystych nie będą przeprowadzane, jeśli trzy wcześniejsze oceny nie wykazały obecności prowirusów (genów terapeutycznych) w żadnej z badanych populacji komórek.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanej terapii.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię reakcji alergicznych na składniki używane w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie zrozumieć i podpisać świadomej zgody na udział w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z układem odpornościowym, które mogą wpływać na bezpieczeństwo badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma choroby psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania protokołu badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Autologiczne komórki CD34+: W tej terapii pacjentom podaje się ich własne komórki CD34+, które zostały zmodyfikowane za pomocą wektora lentiwirusowego. Wektor ten przenosi gen FANCA, który jest kluczowy dla leczenia anemii Fanconiego typu A. Celem jest poprawa funkcji komórek krwi poprzez korekcję genetyczną, co może prowadzić do stabilizacji hematologicznej i normalizacji liczby krwinek.

Co już wiadomo o tej terapii

FANCA Lentiviral Vector – Jest to terapia genowa podawana w formie infuzji autologicznych komórek CD34+ transdukowanych wektorem lentiwirusowym niosącym gen FANCA. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych I/II, a jej celem jest leczenie anemii Fanconiego typu A. Mechanizm działania polega na wprowadzeniu prawidłowego genu FANCA do komórek krwiotwórczych, co ma na celu poprawę stabilności hematologicznej i normalizację liczby krwinek. Klasyfikowana jest jako lek sierocy, co oznacza, że jest przeznaczona do leczenia rzadkich chorób.

Badane choroby

Anemia Fanconiego (podtyp A) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na zdolność organizmu do produkcji wystarczającej ilości zdrowych komórek krwi. Choroba ta charakteryzuje się wrodzoną wadą szpiku kostnego, co prowadzi do niedoboru wszystkich typów komórek krwi, w tym czerwonych krwinek, białych krwinek i płytek krwi. Osoby z tą chorobą mogą doświadczać zmęczenia, osłabienia, łatwego siniaczenia się oraz zwiększonego ryzyka infekcji. W miarę postępu choroby, może dojść do rozwoju nowotworów krwi, takich jak białaczka. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny, co oznacza, że oboje rodzice muszą być nosicielami wadliwego genu, aby dziecko mogło zachorować. Fanconi anemia jest często diagnozowana w dzieciństwie, ale objawy mogą pojawić się w różnym wieku.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza INumer badania2024-511523-33-00Kod protokołuRP-L102-0116-LTFUPlanowana liczba uczestników9 osóbSponsorRocket Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).