Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad terapią komórkową GD2-CART01 u dzieci z neuroblastomą wysokiego ryzyka lub nawrotową oraz innymi guzami GD2+

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy dzieci z nowotworami, takimi jak neuroblastoma wysokiego ryzyka lub nawrotowa/oporna na leczenie, oraz innymi guzami, które mają na swojej powierzchni białko zwane GD2. W badaniu testowane są nowe metody leczenia, które mogą pomóc w walce z tymi trudnymi do leczenia nowotworami. Jednym z głównych leków stosowanych w badaniu są komórki T, które zostały zmodyfikowane genetycznie, aby rozpoznawać i atakować komórki nowotworowe. Te zmodyfikowane komórki T nazywane są iC9-GD2-CAR T. Dodatkowo, w badaniu stosowane są inne leki, takie jak cyklofosfamid i fludarabina, które pomagają przygotować organizm do przyjęcia zmodyfikowanych komórek T. W razie potrzeby, stosowany jest również lek o nazwie rimiducid, który może pomóc w kontrolowaniu działania zmodyfikowanych komórek T.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i skuteczności nowego leczenia u dzieci z trudnymi do leczenia nowotworami. Badanie składa się z dwóch faz. W pierwszej fazie oceniane jest bezpieczeństwo stosowania zmodyfikowanych komórek T, a w drugiej fazie badana jest ich skuteczność. Uczestnicy badania będą otrzymywać leki dożylnie, co oznacza, że będą one podawane bezpośrednio do krwiobiegu. Badanie ma na celu znalezienie optymalnej dawki leku, która będzie najskuteczniejsza i najbezpieczniejsza dla pacjentów.

Podczas badania uczestnicy będą poddawani regularnym kontrolom, aby monitorować ich stan zdrowia i reakcję na leczenie. Badanie ma na celu nie tylko ocenę skuteczności nowego leczenia, ale także zrozumienie, jak długo zmodyfikowane komórki T pozostają aktywne w organizmie i jak dobrze penetrują guzy nowotworowe. Wyniki tego badania mogą przyczynić się do opracowania nowych metod leczenia dla dzieci z trudnymi do leczenia nowotworami.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po zakwalifikowaniu do badania, pacjent zostaje przyjęty do ośrodka badawczego. Przeprowadzane są wstępne badania, aby potwierdzić stan zdrowia i spełnienie kryteriów uczestnictwa.

  2. Krok 2

    Podanie leków przygotowawczych

    Pacjent otrzymuje leki przygotowawcze, które mają na celu przygotowanie organizmu do głównego etapu badania. Leki te to cyklofosfamid i fludarabina, podawane dożylnie.

    Dawkowanie i czas trwania podawania leków są dostosowane indywidualnie, zgodnie z protokołem badania.

  3. Krok 3

    Podanie komórek T

    Po zakończeniu fazy przygotowawczej, pacjentowi podawane są autologiczne komórki T zmodyfikowane genetycznie, aby rozpoznawały i atakowały komórki nowotworowe.

    Podanie komórek odbywa się dożylnie i jest monitorowane przez zespół medyczny.

  4. Krok 4

    Monitorowanie i ocena

    Po podaniu komórek T, pacjent jest poddawany regularnym badaniom kontrolnym, aby ocenić reakcję organizmu na leczenie oraz monitorować ewentualne działania niepożądane.

    Badania obejmują analizy krwi, badania obrazowe oraz inne testy diagnostyczne, które pomagają w ocenie skuteczności terapii.

  5. Krok 5

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu wszystkich etapów badania, pacjent przechodzi końcową ocenę stanu zdrowia.

    Wyniki badania są analizowane, a pacjent otrzymuje informacje na temat dalszych kroków związanych z leczeniem i opieką medyczną.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną chorobę Neuroblastoma (NBL), która była leczona terapią pierwszego rzutu i uznana za nieuleczalną. Może to być spowodowane nawrotem choroby po pierwszym leczeniu lub utrzymującą się/progresującą chorobą po rozpoczęciu leczenia.
  • Pacjent może mieć zdiagnozowane inne guzy GD2+ niż Neuroblastoma, które są uznane za nieuleczalne tradycyjnymi metodami leczenia.
  • Pacjent musi mieć mierzalną lub ocenialną chorobę w momencie zapisu na leczenie, co można potwierdzić badaniami takimi jak biopsja szpiku kostnego, USG, tomografia komputerowa (CT) lub rezonans magnetyczny (MRI).
  • Pacjent musi odzyskać zdrowie po toksycznych skutkach wcześniejszych chemioterapii. Ciężkie działania niepożądane muszą ustąpić do łagodniejszego poziomu. Jeśli niektóre skutki stały się przewlekłe, pacjent musi być klinicznie stabilny według opinii lekarza prowadzącego.
  • Wiek pacjenta musi mieścić się w przedziale od 12 miesięcy do 35 lat.
  • Musi być wyrażona dobrowolna zgoda na udział w badaniu. W przypadku osób poniżej 18 roku życia zgodę musi wyrazić opiekun prawny. Dzieci w wieku 12 lat i starsze będą uczestniczyć w rozmowie dostosowanej do ich wieku i wyrażą ustną zgodę, jeśli to stosowne.
  • Stan kliniczny pacjenta musi być odpowiedni: dla pacjentów powyżej 16 lat wskaźnik Karnofsky'ego musi wynosić co najmniej 60%, a dla pacjentów do 16 lat wskaźnik Lansky'ego musi wynosić co najmniej 60%.
  • Pacjenci, którzy mogą mieć dzieci, muszą zgodzić się na stosowanie środków antykoncepcyjnych od momentu zapisu do badania i przez cztery miesiące po zakończeniu leczenia przygotowawczego.
  • Kobiety, które mogą zajść w ciążę, muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego ze względu na potencjalnie niebezpieczne skutki dla płodu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli bierze inne leki, które mogą zakłócać działanie leku badawczego.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli miał przeszczep narządu.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma aktywną infekcję, która wymaga leczenia.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez leczenie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

iC9-GD2-CAR T cells to nowoczesna terapia komórkowa, która polega na wykorzystaniu zmodyfikowanych komórek odpornościowych pacjenta do walki z nowotworem. W tej terapii, limfocyty T pacjenta są genetycznie modyfikowane, aby wyrażały specjalny receptor, który rozpoznaje i atakuje komórki nowotworowe oznaczone markerem GD2. Marker GD2 jest często obecny na powierzchni komórek niektórych nowotworów, takich jak neuroblastoma. Terapia ta ma na celu zwiększenie zdolności układu odpornościowego do zwalczania nowotworu, co może prowadzić do zmniejszenia masy guza lub nawet jego całkowitego zniszczenia. W badaniu klinicznym ocenia się bezpieczeństwo i skuteczność tej terapii u dzieci z nawrotowym lub opornym na leczenie neuroblastomą oraz innymi nowotworami z markerem GD2.

Co już wiadomo o tej terapii

iC9-GD2-CAR T cells – Lek ten jest podawany w formie infuzji, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu pacjenta. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego bezpieczeństwa i skuteczności u dzieci z wysokim ryzykiem nawrotu lub opornym na leczenie neuroblastomą oraz innymi guzami GD2+. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie pacjentów z tymi trudnymi do leczenia nowotworami. Mechanizm działania leku polega na wykorzystaniu zmodyfikowanych komórek T, które są zaprogramowane do rozpoznawania i niszczenia komórek nowotworowych. Farmakologicznie, lek ten należy do kategorii terapii komórkowych, które wykorzystują układ odpornościowy pacjenta do walki z rakiem.

Badane choroby

Nerwiak zarodkowy (neuroblastoma) – Neuroblastoma to nowotwór złośliwy, który wywodzi się z niedojrzałych komórek nerwowych, najczęściej występujący u dzieci. Rozwija się głównie w nadnerczach, ale może również pojawić się w innych częściach ciała, takich jak szyja, klatka piersiowa czy miednica. Choroba może przebiegać bezobjawowo lub powodować objawy takie jak ból, gorączka, utrata masy ciała czy zmiany w zachowaniu. W miarę postępu choroby, neuroblastoma może rozprzestrzeniać się na inne narządy, w tym kości, wątrobę i skórę. W zaawansowanych stadiach może prowadzić do powiększenia węzłów chłonnych i innych objawów związanych z przerzutami. Choroba jest często diagnozowana w późnym stadium, co utrudnia jej leczenie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-520436-15-00Kod protokołuGD2CAR01Planowana liczba uczestników54 osobySponsorOspedale Pediatrico Bambino Gesu

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).