Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania trientyny dichlorowodorku u pacjentów z chorobą Wilsona

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Choroba Wilsona jest rzadkim schorzeniem genetycznym, w którym miedź gromadzi się w organizmie, szczególnie w wątrobie i mózgu. W ramach badania klinicznego stosowany jest lek Cufence (zawierający substancję czynną trientynę dichlorowodorek), który pomaga usuwać nadmiar miedzi z organizmu. Lek ten jest podawany w formie twardych kapsułek, które przyjmuje się doustnie.

Celem badania jest sprawdzenie, w jaki sposób organizm przetwarza lek Cufence oraz jak wpływa on na poziom miedzi w organizmie. Badanie ma również ocenić bezpieczeństwo stosowania leku i jego skuteczność w leczeniu choroby Wilsona. W trakcie badania pacjenci będą przyjmować lek przez okres do 24 miesięcy.

W czasie trwania badania będą wykonywane regularne badania krwi i moczu, które pozwolą określić stężenie leku i miedzi w organizmie. Lekarze będą również obserwować stan zdrowia pacjentów, sprawdzając funkcjonowanie wątroby oraz oceniając objawy neurologiczne i psychiatryczne. Maksymalna dzienna dawka leku wynosi 1600 mg.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania otrzymasz lek Cufence w formie twardych kapsułek do przyjmowania doustnego.

    Lek zawiera substancję czynną trientynę dichlorowodorek, stosowaną w leczeniu choroby Wilsona.

    Badanie będzie trwało od września 2021 do września 2025 roku.

  2. Krok 2

    Badania i pomiary

    W trakcie badania będą wykonywane następujące pomiary:

    - poziom trientyny we krwi

    - poziom miedzi w dobowej zbiórce moczu

    - poziom miedzi i ceruloplazminy we krwi

    - badania czynności wątroby

    - ocena stanu neurologicznego przy użyciu skali UWDRS

    - ocena stanu psychicznego za pomocą specjalnych kwestionariuszy

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania będą rejestrowane wszelkie działania niepożądane.

    Przeprowadzane będą regularne badania stanu zdrowia.

    W przypadku kobiet w wieku rozrodczym wymagane jest stosowanie skutecznej metody antykoncepcji przez cały okres badania.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia

    Skuteczność leczenia będzie oceniana na podstawie:

    - zmian w poziomie miedzi w organizmie

    - zmian w objawach neurologicznych

    - zmian w funkcjonowaniu wątroby

    - ogólnego stanu zdrowia

Kto może wziąć udział w badaniu?

11 kryteriów

  • Pacjent (lub jego przedstawiciel) musi wyrazić pisemną, świadomą zgodę przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badawczych.
  • Pacjent może być kobietą lub mężczyzną w wieku co najmniej 5 lat w momencie wyrażenia zgody.
  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną chorobę Wilsona, potwierdzoną przez lekarza na podstawie wyniku w skali Leipzig wynoszącego 4 lub więcej punktów.
  • Dorośli pacjenci (w wieku 18 lat i więcej) muszą być wcześniej leczeni D-penicylaminą z powodu choroby Wilsona.
  • Pacjenci poniżej 18 roku życia muszą być wcześniej leczeni D-penicylaminą lub preparatami cynku z powodu choroby Wilsona.
  • W przypadku kobiet w wieku rozrodczym wymagane są:
    • Negatywny test ciążowy podczas wizyty przesiewowej i początkowej
    • Stosowanie skutecznej metody antykoncepcji (o wskaźniku niepowodzeń poniżej 1%), takiej jak:
      • Partner po wazektomii (wykonanej co najmniej 6 miesięcy wcześniej)
      • Antykoncepcja hormonalna (doustna, plastry, zastrzyki lub dopochwowa) stosowana od co najmniej 3 miesięcy
      • Implanty antykoncepcyjne lub wkładki domaciczne stosowane od co najmniej 6 miesięcy
      • Abstynencja seksualna
      • W opinii badacza, pacjent musi być zdolny do spełnienia wymogów badania i uczestniczenia w wizytach kontrolnych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią
  • Osoby z poważnymi zaburzeniami czynności nerek (oznacza to, że nerki nie funkcjonują prawidłowo)
  • Pacjenci z poważnymi zaburzeniami czynności wątroby (oznacza to znaczące problemy z pracą wątroby)
  • Osoby uczestniczące obecnie w innych badaniach klinicznych
  • Pacjenci z nadwrażliwością (uczuleniem) na substancję czynną lub którykolwiek składnik leku
  • Osoby z poważnymi chorobami psychicznymi, które mogłyby wpłynąć na zdolność do przestrzegania protokołu badania
  • Pacjenci, którzy przeszli transplantację wątroby (przeszczep wątroby)
  • Osoby z niekontrolowanymi infekcjami
  • Pacjenci niezdolni do regularnego uczestnictwa w wizytach kontrolnych
  • Osoby z poważnymi chorobami współistniejącymi, które mogłyby zakłócić wyniki badania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Cufence (Trientyna Dwuchlorowodorowa) to lek stosowany w leczeniu choroby Wilsona. Jest to substancja, która wiąże miedź w organizmie i pomaga w jej wydalaniu. Lek działa poprzez tworzenie związków z miedzią, które następnie są usuwane z organizmu wraz z moczem. Jest to szczególnie ważne u pacjentów z chorobą Wilsona, u których występuje nadmierne gromadzenie się miedzi w organizmie, zwłaszcza w wątrobie i mózgu. Lek pomaga kontrolować poziom miedzi we krwi i moczu, co jest kluczowe w leczeniu tej choroby genetycznej.

Co już wiadomo o tej terapii

Cufence (Trientyna Dwuchlorowodorowa) - Jest to lek stosowany doustnie w leczeniu choroby Wilsona, rzadkiego schorzenia genetycznego związanego z zaburzeniami metabolizmu miedzi w organizmie. Substancja działa jako środek chelatujący, który wiąże się z jonami miedzi w organizmie i ułatwia ich wydalanie z moczem, zmniejszając tym samym szkodliwe nagromadzenie tego pierwiastka w tkankach. Lek należy do grupy związków chelatujących metale i jest stosowany głównie u pacjentów, którzy nie tolerują terapii pierwszego rzutu (D-penicylaminy) lub u których występują przeciwwskazania do jej stosowania. Skuteczność leku jest monitorowana poprzez pomiar wydalania miedzi z moczem oraz stężenia miedzi niezwiązanej z ceruloplazminą we krwi.

Badane choroby

Choroba Wilsona - Choroba Wilsona jest genetycznym zaburzeniem metabolizmu miedzi w organizmie. Jest to schorzenie dziedziczone autosomalnie recesywnie, w którym organizm nie jest w stanie prawidłowo wydalać nadmiaru miedzi. W rezultacie miedź gromadzi się w różnych narządach, głównie w wątrobie i mózgu. Proces ten rozpoczyna się już w wieku dziecięcym, choć objawy mogą pojawić się później. Nadmiar miedzi prowadzi do uszkodzenia tkanek i zaburzenia funkcji narządów. Charakterystycznym objawem jest brązowo-złoty pierścień Kaysera-Fleischera wokół rogówki oka, który powstaje w wyniku odkładania się miedzi.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-516431-27-00Kod protokołuTR-004Planowana liczba uczestników51 osóbSponsorUnivar Solutions B.V.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).