Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie nad zapobieganiem amyloidozie transtyretynowej u młodych nosicieli wariantu TTR z użyciem acoramidisu

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie kliniczne dotyczy choroby zwanej amyloidozą transtyretynową (ATTR), która jest rzadkim schorzeniem genetycznym. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie acoramidis (AG10), który jest podawany w formie tabletek. Celem badania jest sprawdzenie, czy acoramidis może zapobiec rozwojowi ATTR u osób, które są nosicielami patogennego wariantu genu TTR, ale nie mają jeszcze objawów choroby.

W badaniu wezmą udział osoby, które są nosicielami patogennego wariantu genu TTR, ale nie mają jeszcze objawów choroby. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej acoramidis lub do grupy otrzymującej placebo. Badanie jest zaplanowane jako długoterminowe, a jego zakończenie przewidziane jest na rok 2031. Uczestnicy będą regularnie monitorowani, aby sprawdzić, czy u którejkolwiek z osób rozwinie się ATTR.

Badanie ma na celu ocenę, jak skuteczny jest acoramidis w zapobieganiu rozwojowi ATTR, w tym jego dwóch głównych form: kardiomiopatii amyloidowej (ATTR-CM) i neuropatii amyloidowej (ATTR-PN). Uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, aby monitorować ich stan zdrowia i ewentualne pojawienie się objawów choroby. Wyniki badania pomogą zrozumieć, czy acoramidis może być skutecznym środkiem zapobiegawczym dla osób zagrożonych rozwojem ATTR.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostanie losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca acoramidis lub grupa otrzymująca placebo. Placebo to tabletka, która wygląda jak lek, ale nie zawiera substancji czynnej.

    Uczestnik nie będzie wiedział, do której grupy został przydzielony, co jest częścią metody badawczej zwanej podwójnie ślepą próbą.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Uczestnik będzie przyjmować tabletki doustnie. Jeśli zostanie przydzielony do grupy otrzymującej acoramidis, będzie przyjmować ten lek w formie tabletek.

    Dawkowanie, częstotliwość i czas trwania przyjmowania leku zostaną dokładnie wyjaśnione przez personel medyczny na początku badania.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia

    Podczas trwania badania uczestnik będzie regularnie monitorowany pod kątem rozwoju transtyretynowej amyloidozy (ATTR).

    Monitorowanie obejmuje badania fizyczne, badania krwi oraz inne testy diagnostyczne, które pomogą ocenić stan zdrowia uczestnika.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Głównym celem badania jest określenie, czy acoramidis jest skuteczny w zapobieganiu rozwojowi ATTR u uczestników, którzy są nosicielami patogennego wariantu genu TTR, ale nie mają objawów choroby na początku badania.

    Wyniki będą oceniane na podstawie czasu do rozwoju ATTR oraz innych wskaźników zdrowotnych.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania uczestnik zostanie poinformowany o wynikach oraz o tym, czy przyjmował acoramidis czy placebo.

    Uczestnik może być poproszony o udział w dodatkowych badaniach kontrolnych, aby ocenić długoterminowe efekty leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Uczestnik musi być chętny i zdolny do podpisania świadomej zgody na procedury badania. Świadoma zgoda musi być uzyskana przed rozpoczęciem procedur badania.
  • Uczestnik musi mieć od 18 do 75 lat w momencie podpisywania świadomej zgody. Minimalny wiek będzie zgodny z lokalnymi wymaganiami prawnymi.
  • Uczestnik musi mieć potwierdzony genotyp (hetero- lub homozygotyczność) wariantu genu TTR, który jest znany jako patogenny, potwierdzony przez laboratorium centralne przed losowaniem. Uczestnicy z rzadkimi patogennymi wariantami TTR, które nie wykazują wychwytu radioznacznika w sercu, mogą być włączeni do badania, pod warunkiem, że można ocenić ich pod kątem głównego punktu końcowego ATTR-CM.
  • Wiek uczestnika nie może być większy niż 10 lat młodszy niż PADO (wiek, w którym choroba zazwyczaj się ujawnia) określony na podstawie analizy rodowodu lub tabeli aktuarialnej wariantu TTR. Uczestnik może być starszy niż PADO. Na przykład, jeśli PADO dla danego uczestnika wynosi 50 lat, to uczestnik musi mieć co najmniej 40 lat i nie więcej niż 75 lat.
  • Uczestnik musi zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej antykoncepcji:
    • Kobiety: Wszystkie kobiety, które mogą zajść w ciążę i uprawiają seks heteroseksualny, muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji przed wykonaniem obrazowania serca z użyciem radioznacznika w okresie przesiewowym i kontynuować przez 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego. Kobiety stosujące doustne środki antykoncepcyjne muszą zgodzić się na stosowanie dodatkowej metody kontroli urodzeń. Podwójna metoda barierowa jest również akceptowalna.
    • Mężczyźni: Mężczyzna, który nie przeszedł wazektomii i jest aktywny seksualnie z kobietą mogącą zajść w ciążę, musi zgodzić się na stosowanie podwójnej metody barierowej antykoncepcji podczas badania i kontynuować przez 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego. Mężczyźni muszą zgodzić się na powstrzymanie się od oddawania nasienia przez co najmniej 30 dni po ostatniej dawce leku badawczego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma objawy choroby związanej z Transtyretynową Amyloidozą (ATTR) na początku badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest nosicielem patogennego wariantu genu TTR, co oznacza, że nie ma genetycznego ryzyka rozwoju ATTR.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w przedziale wiekowym określonym przez badanie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli należy do grupy osób szczególnie wrażliwych, które nie są objęte badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Acoramidis to lek badany w ramach tego badania klinicznego, który ma na celu zapobieganie amyloidozie transtyretynowej (ATTR) u młodych osób. Amyloidoza transtyretynowa to choroba, która może prowadzić do problemów z sercem lub nerwami. Acoramidis działa poprzez stabilizację białka transtyretyny, co może pomóc w zapobieganiu tworzeniu się szkodliwych złogów amyloidu w organizmie. W badaniu tym lek jest testowany na osobach, które są nosicielami wariantu genetycznego związanego z tą chorobą, ale nie mają jeszcze objawów. Celem jest sprawdzenie, czy acoramidis może skutecznie zapobiegać rozwojowi choroby u tych osób.

Co już wiadomo o tej terapii

Acoramidis – Acoramidis jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych jako potencjalne leczenie dla osób z amyloidozą transtyretynową (ATTR). Lek ten jest w fazie 3 badań klinicznych, co oznacza, że jest w zaawansowanym etapie testów, ale jeszcze nie został zatwierdzony do powszechnego użytku. Głównym celem terapeutycznym acoramidisu jest zapobieganie rozwojowi ATTR u osób, które są nosicielami patogennego wariantu TTR, ale nie wykazują jeszcze objawów choroby. Na poziomie molekularnym acoramidis działa poprzez stabilizację białka transtyretyny, co zapobiega jego nieprawidłowemu odkładaniu się w organizmie. Farmakologicznie acoramidis jest klasyfikowany jako stabilizator transtyretyny.

Badane choroby

Transtyretynowa amyloidoza – Jest to choroba, w której nieprawidłowe białko zwane transtyretyną gromadzi się w różnych tkankach organizmu, tworząc złogi amyloidowe. Proces ten może prowadzić do uszkodzenia narządów, takich jak serce i nerwy. W przypadku zajęcia serca, może dojść do kardiomiopatii, co oznacza, że serce staje się sztywne i mniej efektywne w pompowaniu krwi. Jeśli choroba dotyczy układu nerwowego, może prowadzić do neuropatii, co objawia się m.in. osłabieniem mięśni i zaburzeniami czucia. Choroba postępuje stopniowo, a objawy mogą się nasilać z czasem. Wczesne etapy mogą być bezobjawowe, co utrudnia wczesne wykrycie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-513547-82-00Kod protokołuAG10-501Planowana liczba uczestników637 osóbSponsorEidos Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).