Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo akoramidisu u pacjentów ze świeżo rozpoznaną amyloidozą transtyretynową serca

Rozpoczęcie udziału w badaniu przedłużającym

Badanie rozpoczyna się po ukończeniu wcześniejszego badania AG10-501 (ACT-EARLY). Możesz przystąpić do tego badania przedłużającego, jeśli zakończyłeś poprzednie badanie w ciągu ostatnich 60 dni kalendarzowych.

Przed rozpoczęciem jakichkolwiek procedur badania zostaniesz poproszony o podpisanie świadomej zgody na udział w badaniu. Świadoma zgoda to dokument potwierdzający, że rozumiesz cel badania i zgadzasz się w nim uczestniczyć.

Jeśli jesteś kobietą w wieku rozrodczym i prowadzisz życie seksualne z mężczyznami, zobowiązujesz się do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji od pierwszego dnia badania i przez 30 dni kalendarzowych po ostatniej dawce leku badanego.

Jeśli jesteś mężczyzną, który nie przeszedł wazektomii i jesteś aktywny seksualnie z kobietą w wieku rozrodczym, zobowiązujesz się do stosowania podwójnej metody antykoncepcji podczas badania i przez 30 dni kalendarzowych po ostatniej dawce leku. Zobowiązujesz się również do nieodpłatnego oddawania nasienia przez minimum 30 dni kalendarzowych po ostatniej dawce leku.

Przyjmowanie leku badanego

Będziesz przyjmować lek o nazwie akoramidis (znany również jako AG10). Substancją czynną leku jest chlorowodorek akoramidisu.

Lek jest dostępny w postaci tabletek, które przyjmuje się doustnie (przez usta).

Badanie jest prowadzone jako otwarte, co oznacza, że zarówno ty, jak i lekarz prowadzący badanie wiecie, jaki lek otrzymujesz.

Szczegółowe informacje dotyczące dawkowania, częstotliwości i czasu trwania przyjmowania leku zostaną ustalone przez lekarza prowadzącego badanie zgodnie z protokołem badania.

Regularne wizyty kontrolne i badania

Podczas badania będziesz uczestniczyć w regularnych wizytach kontrolnych, podczas których będą przeprowadzane różne badania i oceny.

Będą wykonywane badania fizykalne, czyli standardowe badania lekarskie oceniające stan zdrowia.

Będą mierzone parametry życiowe, takie jak ciśnienie krwi, tętno i temperatura ciała.

Zostanie wykonane badanie EKG (elektrokardiogram), które ocenia aktywność elektryczną serca.

Będą pobierane próbki krwi do badań laboratoryjnych w celu monitorowania bezpieczeństwa leczenia.

Zostanie wykonane badanie echokardiograficzne, czyli badanie ultrasonograficzne serca, które ocenia strukturę i funkcję mięśnia sercowego.

Będą mierzone poziomy NT-proBNP i hsTnI we krwi. Są to markery, które pomagają ocenić funkcjonowanie serca.

Monitorowanie bezpieczeństwa i zdarzeń zdrowotnych

Przez cały czas trwania badania lekarz będzie monitorować występowanie zdarzeń niepożądanych, czyli wszelkich niepożądanych objawów lub problemów zdrowotnych, które mogą wystąpić podczas przyjmowania leku.

Szczególną uwagę zwraca się na poważne zdarzenia niepożądane, które mogą wymagać hospitalizacji lub stanowić zagrożenie dla życia.

Monitorowane będą zdarzenia takie jak hospitalizacje związane z układem sercowo-naczyniowym oraz wszelkie problemy z rytmem serca.

Lekarz będzie również obserwować, czy nie rozwiną się u ciebie objawy związane z chorobą, takie jak objawowa kardiomiopatia amyloidowa ATTR (choroba serca spowodowana odkładaniem się nieprawidłowych białek).

Będą monitorowane nowe zaburzenia rytmu serca, w tym migotanie przedsionków, problemy z przewodzeniem impulsów elektrycznych w sercu oraz konieczność wszczepienia rozrusznika serca.

Obserwowane będą również nowe schorzenia lub zabiegi chirurgiczne dotyczące zespołu cieśni nadgarstka, zerwania ścięgien, zwężenia kanału kręgowego, zmian zwyrodnieniowych stawów oraz palca trzaskającego.

Długoterminowe uczestnictwo w badaniu

Badanie jest zaprojektowane jako długoterminowe badanie przedłużające, którego celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku przez dłuższy okres.

Planowane zakończenie badania przewidziane jest na kwiecień 2032 roku, co oznacza, że możesz uczestniczyć w badaniu przez kilka lat.

Będziesz kontynuować przyjmowanie leku i uczestniczenie w wizytach kontrolnych przez cały okres trwania badania, chyba że zdecydujesz o wcześniejszym zakończeniu udziału lub lekarz uzna, że powinien zostać przerwany ze względów bezpieczeństwa.

Zakończenie udziału w badaniu

Po zakończeniu przyjmowania ostatniej dawki leku badanego będziesz musiał kontynuować stosowanie antykoncepcji przez kolejne 30 dni kalendarzowych.

Możesz zakończyć udział w badaniu w dowolnym momencie z własnej woli lub na zalecenie lekarza prowadzącego badanie.

Po zakończeniu badania lekarz przeprowadzi końcową ocenę stanu zdrowia.