Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie NTLA-3001 u dorosłych z rozedmą płuc związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny

Badany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą płuc związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Jest to stan, w którym organizm nie produkuje wystarczającej ilości białka chroniącego płuca przed uszkodzeniem. W badaniu testowany jest nowy lek o nazwie NTLA-3001, który ma na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów z tą chorobą. Lek ten jest podawany w formie infuzji dożylnej, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu.

Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku NTLA-3001 po jednorazowym podaniu u dorosłych pacjentów z chorobą płuc związaną z AATD. W trakcie badania uczestnicy będą monitorowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych oraz zmian w poziomie białka alfa-1 antytrypsyny we krwi. Badanie ma charakter otwarty, co oznacza, że zarówno pacjenci, jak i lekarze wiedzą, jaki lek jest podawany.

W badaniu wykorzystuje się dwie formy leku: SERPINA1(human)-AAV8-1 DP oraz LNP1265 DP. Pierwsza z nich zawiera gen terapeutyczny, który ma pomóc w produkcji brakującego białka, a druga zawiera mRNA, które wspomaga ten proces. Badanie ma na celu zrozumienie, jak te formy leku wpływają na organizm i czy mogą być skuteczne w leczeniu choroby płuc związanej z AATD.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania

    Po spełnieniu kryteriów włączenia, uczestnik zostaje przyjęty do badania klinicznego. Wymagane jest podpisanie świadomej zgody na udział w badaniu.

    Uczestnik musi zgodzić się na ograniczenia dotyczące spożycia alkoholu oraz palenia tytoniu i używania nikotyny.

  2. Krok 2

    Przygotowanie do leczenia

    Przed rozpoczęciem leczenia, uczestnik musi przerwać terapię augmentacyjną AAT na co najmniej 4 tygodnie przed podaniem leku i nie rozpoczynać jej przez co najmniej 12 tygodni po podaniu.

    Przeprowadzane są badania laboratoryjne w celu potwierdzenia spełnienia kryteriów uczestnictwa.

  3. Krok 3

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje jednorazowe leczenie za pomocą NTLA-3001 w formie dyspersji do infuzji dożylnej.

    Podawane są dwa produkty: SERPINA1(human)-AAV8-1 DP oraz LNP1265 DP.

  4. Krok 4

    Monitorowanie po leczeniu

    Po podaniu leku, uczestnik jest monitorowany pod kątem wystąpienia działań niepożądanych związanych z leczeniem.

    Przeprowadzane są badania w celu oceny poziomu białka alfa-1 antytrypsyny (AAT) oraz innych parametrów farmakokinetycznych i farmakodynamicznych.

  5. Krok 5

    Długoterminowe obserwacje

    Uczestnik jest obserwowany przez dłuższy czas w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

    Badania obejmują ocenę odpowiedzi immunologicznej oraz ewentualne zmiany w stanie zdrowia płuc.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Uczestnicy muszą być w wieku od 18 do 75 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnicy muszą wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu przed wykonaniem jakichkolwiek ocen związanych z protokołem badania.
  • Uczestnicy muszą zgodzić się na ograniczenia dotyczące spożycia alkoholu.
  • Uczestnicy muszą mieć negatywny wynik testu na kotyninę (substancja powstająca po spożyciu nikotyny) i zgodzić się na ograniczenia dotyczące palenia i używania nikotyny.
  • Uczestnicy muszą mieć zdiagnozowaną chorobę płuc związaną z AATD (niedoborem alfa-1 antytrypsyny) spełniającą określone kryteria.
  • Według oceny badacza, uczestnik albo wykorzystał wszystkie dostępne standardowe metody leczenia, albo z nich zrezygnował. Jeśli uczestnik jest na terapii uzupełniającej AAT, badacz musi uznać, że klinicznie dopuszczalne jest wstrzymanie tej terapii na co najmniej 4 tygodnie przed podaniem leku i nie rozpoczynanie jej przez co najmniej 12 tygodni po podaniu leku.
  • Uczestnicy nie mogą mieć wcześniejszej diagnozy enteropatii z utratą białka, nefropatii ani historii hipoalbuminemii (niskiego poziomu albumin we krwi).
  • Poziom przeciwciał AAV musi być poniżej określonego poziomu w badaniu laboratoryjnym.
  • Uczestnicy muszą spełniać określone kryteria laboratoryjne.
  • Wyniki badań aPTT, INR, fibrynogenu i D-dimeru muszą być w normie lub klinicznie nieistotne według oceny badacza.
  • Mężczyźni muszą zgodzić się na wymagania dotyczące antykoncepcji i ograniczenia dotyczące oddawania nasienia.
  • Kobiety nie mogą być w ciąży ani karmić piersią i muszą zgodzić się na wymagania dotyczące antykoncepcji oraz ograniczenia dotyczące oddawania komórek jajowych.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Osoby, które nie mają rozedmy płuc, nie mogą brać udziału w badaniu. Rozedma płuc to choroba, w której pęcherzyki płucne, czyli małe woreczki w płucach, są uszkodzone.
  • Osoby, które nie mają choroby płuc związanej z AATD, nie mogą brać udziału w badaniu. AATD to skrót od niedoboru alfa-1 antytrypsyny, co oznacza, że organizm nie produkuje wystarczającej ilości białka chroniącego płuca.
  • Osoby, które nie są w wieku dorosłym, nie mogą brać udziału w badaniu. Wiek dorosły oznacza osoby powyżej 18 roku życia.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i wyrazić zgody na udział w badaniu, nie mogą brać udziału w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

NTLA-3001 to eksperymentalny lek badany w celu oceny jego bezpieczeństwa i tolerancji u dorosłych pacjentów z chorobą płuc związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Lek ten jest testowany w ramach badania klinicznego, aby sprawdzić, jak organizm pacjentów reaguje na jednorazowe podanie tego leku. Celem jest zrozumienie, czy NTLA-3001 jest bezpieczny i jakie efekty wywołuje w organizmie.

Co już wiadomo o tej terapii

NTLA-3001 – Jest to lek podawany w formie iniekcji, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 1/2. Jego głównym celem jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji u dorosłych pacjentów z chorobą płuc związaną z niedoborem alfa-1 antytrypsyny. Lek ten jest badany pod kątem leczenia rozedmy płuc, która jest jednym z objawów AATD. Mechanizm działania NTLA-3001 polega na modyfikacji genetycznej, która ma na celu poprawę funkcji płuc poprzez korektę defektu genetycznego. Klasyfikowany jest jako lek eksperymentalny w dziedzinie terapii genowej.

Badane choroby

Rozedma płuc – Jest to choroba płuc, w której dochodzi do uszkodzenia pęcherzyków płucnych, co prowadzi do utraty elastyczności tkanki płucnej. W wyniku tego procesu pęcherzyki płucne ulegają powiększeniu i zanikają, co zmniejsza powierzchnię wymiany gazowej. Choroba postępuje stopniowo, powodując trudności w oddychaniu i uczucie duszności. Często towarzyszy jej przewlekły kaszel oraz zwiększona produkcja śluzu. Rozedma płuc jest często związana z przewlekłą obturacyjną chorobą płuc (POChP) i może być wynikiem długotrwałego narażenia na dym tytoniowy lub inne szkodliwe substancje. Choroba ta może być również związana z niedoborem alfa-1-antytrypsyny, co prowadzi do uszkodzenia tkanki płucnej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2023-508138-33-00Kod protokołuITL-3001-CL-101Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorIntellia Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).