Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności axitinibu i etopozydu u dzieci i młodzieży z nawrotowym medulloblastomą i wyściółczakiem

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci i młodych dorosłych z nawracającym lub opornym na leczenie rdzeniakiem zarodkowym oraz wyściółczakiem. Są to rodzaje nowotworów mózgu, które mogą być trudne do leczenia. Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczne i bezpieczne jest połączenie dwóch leków: axitinibu (znanego pod nazwą handlową Inlyta) oraz etoposidu. Axitinib to lek, który działa poprzez blokowanie pewnych białek w komórkach nowotworowych, co może spowolnić ich wzrost. Etoposid to lek stosowany w chemioterapii, który pomaga niszczyć komórki nowotworowe.

Badanie składa się z dwóch etapów. W pierwszym etapie celem jest ustalenie, jaka dawka axitinibu jest bezpieczna, gdy jest podawana razem z ustaloną dawką etoposidu. W drugim etapie badanie ma na celu ocenę, jak dobrze to połączenie leków działa w zatrzymywaniu postępu choroby. Uczestnicy badania będą przyjmować leki doustnie, a ich stan zdrowia będzie regularnie monitorowany przez lekarzy. Badanie ma na celu zrozumienie, czy to połączenie leków może pomóc w leczeniu tych trudnych do leczenia nowotworów mózgu.

W trakcie badania uczestnicy będą poddawani regularnym badaniom, aby ocenić, jak ich organizm reaguje na leczenie. Badanie ma na celu nie tylko ocenę skuteczności leków, ale także monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych. Uczestnicy będą również poddawani badaniom obrazowym, aby sprawdzić, jak nowotwór reaguje na leczenie. Badanie ma potrwać do końca 2030 roku, a rekrutacja uczestników planowana jest na koniec 2024 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna leczenie zgodnie z ustalonym harmonogramem.

    Pacjent musi być w stanie przyjmować leki doustnie i spełniać określone kryteria zdrowotne, takie jak odpowiednia funkcja narządów i brak alergii na składniki leczenia.

  2. Krok 2

    Pierwszy etap badania

    Celem pierwszego etapu jest określenie maksymalnej tolerowanej dawki (MTD) leku axitinib w połączeniu z ustaloną dawką doustnego etoposide.

    Pacjent przyjmuje axitinib w postaci tabletek powlekanych o dawkach 1 mg lub 3 mg oraz etoposide w postaci kapsułek lub roztworu do infuzji.

    Leki są przyjmowane doustnie zgodnie z zaleceniami lekarza.

  3. Krok 3

    Ocena toksyczności

    Podczas pierwszych 28 dni leczenia oceniana jest toksyczność dawki, aby upewnić się, że jest ona bezpieczna dla pacjenta.

    Wszelkie działania niepożądane są rejestrowane i oceniane zgodnie z kryteriami NCI CTCAE V5.

  4. Krok 4

    Drugi etap badania

    Drugi etap ma na celu ocenę skuteczności axitinib w połączeniu z etoposide w dawce ustalonej podczas pierwszego etapu.

    Skuteczność jest mierzona poprzez czas przeżycia bez progresji choroby (PFS).

  5. Krok 5

    Monitorowanie odpowiedzi na leczenie

    Odpowiedź na leczenie jest monitorowana za pomocą kryteriów RAPNO, które oceniają zmiany w guzie.

    Ocena obejmuje również ogólne przeżycie pacjenta oraz intensywność dawki przyjmowanych leków.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie trwa do momentu zakończenia leczenia lub do wystąpienia progresji choroby.

    Wszystkie działania niepożądane są rejestrowane do 28 dni po zakończeniu leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

19 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę ependymoma lub medulloblastoma. To są rodzaje nowotworów mózgu.
  • Pacjent musi być w stanie przyjmować leki doustnie.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję narządów:
    • Krew: Liczba neutrofili (rodzaj białych krwinek) musi wynosić co najmniej 1000/mm³, liczba płytek krwi co najmniej 100 000/mm³, a poziom hemoglobiny co najmniej 8,0 g/dL (można podać transfuzję krwi).
    • Serce: Skrócenie frakcji (SF) powyżej 29% i frakcja wyrzutowa lewej komory (LVEF) co najmniej 50% (dotyczy pacjentów, którzy otrzymali terapię kardiotoksyczną).
    • Nerki i wątroba: Poziom kreatyniny w surowicy poniżej 1,5 razy górnej granicy normy dla wieku, poziom bilirubiny całkowitej poniżej 1,5 razy górnej granicy normy, a poziom enzymów wątrobowych (ALT/AST) poniżej 2,5 razy górnej granicy normy.
    • Pacjent musi być w stanie przestrzegać harmonogramu wizyt kontrolnych i radzić sobie z ewentualnymi skutkami ubocznymi leczenia.
    • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego na 7 dni przed rozpoczęciem leczenia.
    • Pacjenci aktywni seksualnie muszą zgodzić się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji podczas przyjmowania leku i przez 6 miesięcy po jego zakończeniu.
    • Pacjent musi być w stanie wygodnie połykać kapsułki.
    • Wymagana jest pisemna zgoda rodziców/opiekunów prawnych oraz pacjenta na udział w badaniu, zgodnie z lokalnymi przepisami.
    • Pacjent musi być objęty ubezpieczeniem społecznym lub być jego beneficjentem zgodnie z lokalnymi wymaganiami.
    • Musi być wykonana klasyfikacja metyloma lub dostępny materiał do analizy metyloma. To jest rodzaj badania genetycznego.
    • Pacjent musi mieć potwierdzoną chorobę postępującą lub oporną na standardowe leczenie, lub dla której nie istnieje skuteczne standardowe leczenie.
    • Pacjent musi mieć od 4 do 25 lat.
    • Pacjent musi ważyć więcej niż 20 kg.
    • Pacjent musi mieć zmiany chorobowe, które można ocenić według kryteriów RAPNO. To są specjalne kryteria oceny nowotworów mózgu.
    • Stan zdrowia pacjenta musi być na poziomie co najmniej 70% według skali Karnofsky'ego (dla pacjentów powyżej 12 lat) lub skali Lansky'ego (dla pacjentów do 12 lat). Pacjenci, którzy nie mogą chodzić z powodu paraliżu, ale mogą poruszać się na wózku, są uznawani za mobilnych.
    • Oczekiwana długość życia pacjenta musi wynosić co najmniej 3 miesiące.
    • Pacjent nie może mieć znanej alergii na żaden ze składników eksperymentalnego leczenia.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma mniej niż 3 lata lub więcej niż 18 lat.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie ma zdiagnozowanego ependymoma lub medulloblastoma. Są to rodzaje nowotworów mózgu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przyjmować leków doustnie.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze udział w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na którykolwiek z leków używanych w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Axitinib

    to lek stosowany w leczeniu niektórych rodzajów nowotworów. W tym badaniu klinicznym jest używany w celu określenia jego maksymalnej tolerowanej dawki, gdy jest podawany w połączeniu z innym lekiem. Axitinib działa poprzez hamowanie wzrostu naczyń krwionośnych, które dostarczają tlen i składniki odżywcze do komórek nowotworowych, co może pomóc w spowolnieniu lub zatrzymaniu wzrostu guza.

  • Etopozyd

    to lek przeciwnowotworowy, który jest stosowany w leczeniu różnych rodzajów nowotworów. W tym badaniu jest podawany w stałej dawce w formie doustnej. Etopozyd działa poprzez zakłócanie podziału komórek nowotworowych, co może prowadzić do ich śmierci. W połączeniu z axitinibem, etopozyd jest badany pod kątem jego skuteczności w leczeniu dzieci i młodych dorosłych z opornymi lub nawracającymi nowotworami mózgu, takimi jak medulloblastoma i ependymoma.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Aksytynib

    Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu niektórych nowotworów, takich jak medulloblastoma i ependymoma, szczególnie u dzieci i młodych dorosłych z nawrotami lub opornością na leczenie. Obecnie jest badany w ramach badań klinicznych, aby określić jego skuteczność i optymalną dawkę w połączeniu z etopozydem. Aksytynib działa poprzez hamowanie receptorów kinazy tyrozynowej, co prowadzi do zmniejszenia wzrostu naczyń krwionośnych w guzie, ograniczając jego zaopatrzenie w krew i składniki odżywcze. Należy do klasy leków znanych jako inhibitory kinazy tyrozynowej.

  • Etopozyd

    Jest to lek podawany doustnie, stosowany w leczeniu nowotworów, takich jak medulloblastoma i ependymoma, szczególnie u dzieci i młodych dorosłych z nawrotami lub opornością na leczenie. W badaniach klinicznych jest stosowany w stałej dawce w połączeniu z aksytynibem, aby ocenić jego skuteczność w przedłużaniu czasu przeżycia bez progresji choroby. Etopozyd działa poprzez zakłócanie funkcji DNA w komórkach nowotworowych, co prowadzi do ich śmierci. Jest klasyfikowany jako lek cytotoksyczny, który hamuje podział komórek.

Badane choroby

  • Wyściółczak

    Jest to nowotwór mózgu, który rozwija się z komórek wyściółki komór mózgowych lub kanału centralnego rdzenia kręgowego. Może występować zarówno u dzieci, jak i dorosłych, ale najczęściej diagnozowany jest u dzieci. Ependymoma może powodować objawy takie jak bóle głowy, nudności, wymioty oraz problemy z równowagą i koordynacją. W miarę wzrostu guza, może on wywierać nacisk na sąsiednie struktury mózgu, co prowadzi do nasilenia objawów. W niektórych przypadkach może dojść do rozprzestrzenienia się komórek nowotworowych wzdłuż płynu mózgowo-rdzeniowego.

  • Rdzeniak

    Jest to złośliwy nowotwór mózgu, który najczęściej występuje u dzieci, szczególnie w tylnej części mózgu zwanej móżdżkiem. Medulloblastoma może prowadzić do objawów takich jak bóle głowy, wymioty, problemy z równowagą oraz trudności w chodzeniu. Guz ten ma tendencję do szybkiego wzrostu i może rozprzestrzeniać się do innych części mózgu oraz rdzenia kręgowego poprzez płyn mózgowo-rdzeniowy. W miarę postępu choroby, objawy mogą się nasilać, wpływając na codzienne funkcjonowanie pacjenta. Medulloblastoma jest jednym z najczęstszych nowotworów mózgu u dzieci, co czyni go istotnym obszarem badań medycznych.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza INumer badania2023-509585-38-00Kod protokołuMEPENDAXPlanowana liczba uczestników40 osóbSponsorCentre Hospitalier Regional De Marseille

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).