Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności Clemizolu Hydrochloridu jako terapii wspomagającej u dzieci i dorosłych z zespołem Dravet

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy zespołu Dravet, rzadkiej formy padaczki, która zaczyna się we wczesnym dzieciństwie. Osoby z tą chorobą doświadczają częstych i ciężkich napadów padaczkowych, które mogą być trudne do kontrolowania za pomocą standardowych leków przeciwpadaczkowych. Celem badania jest ocena skuteczności leku EPX-100, znanego również jako clemizole hydrochloride, w porównaniu z placebo. EPX-100 jest podawany w formie roztworu doustnego i ma na celu zmniejszenie częstotliwości napadów padaczkowych u dzieci i dorosłych z zespołem Dravet.

Badanie jest zaplanowane na 20 tygodni i obejmuje zarówno dzieci, jak i dorosłych. Uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej EPX-100 lub placebo, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje który preparat. Taki sposób prowadzenia badania nazywa się "podwójnie ślepą próbą". W trakcie badania uczestnicy będą regularnie monitorowani, aby ocenić zmiany w częstotliwości napadów padaczkowych oraz ewentualne działania niepożądane leku.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca EPX-100 (clemizole hydrochloride) lub grupa otrzymująca placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  2. Krok 2

    Faza obserwacyjna

    Przed rozpoczęciem leczenia, uczestnik przechodzi przez 4-tygodniowy okres obserwacyjny, podczas którego monitorowane są napady padaczkowe.

    W tym czasie uczestnik prowadzi dziennik napadów, aby ustalić częstotliwość napadów przed rozpoczęciem leczenia.

  3. Krok 3

    Faza titracji

    Po zakończeniu fazy obserwacyjnej, uczestnik rozpoczyna fazę titracji, która trwa kilka tygodni.

    W tym okresie dawka EPX-100 lub placebo jest stopniowo zwiększana, aby osiągnąć docelową dawkę terapeutyczną.

  4. Krok 4

    Faza utrzymania

    Po zakończeniu fazy titracji, uczestnik przechodzi do fazy utrzymania, która trwa do końca 20-tygodniowego badania.

    W tej fazie uczestnik kontynuuje przyjmowanie ustalonej dawki EPX-100 lub placebo.

  5. Krok 5

    Monitorowanie i ocena

    Podczas całego badania uczestnik jest regularnie monitorowany pod kątem skuteczności leczenia oraz ewentualnych działań niepożądanych.

    Celem badania jest ocena zmiany częstotliwości napadów padaczkowych w porównaniu do okresu przed rozpoczęciem leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Uczestnicy muszą mieć co najmniej 2 lata.
  • Muszą mieć kliniczną diagnozę zespołu Draveta, co oznacza, że ich napady nie są całkowicie kontrolowane przez leki przeciwpadaczkowe. Diagnoza obejmuje:
    • Początek napadów przed 18. miesiącem życia.
    • Prawidłowy rozwój w momencie wystąpienia napadów.
    • Historia napadów, które są uogólnione, jednostronne kloniczne lub hemikloniczne.
    • Badanie MRI mózgu bez malformacji korowej.
    • Udokumentowana mutacja genetyczna w genie SCN1A.
    • Uczestnictwo musi być zatwierdzone przez głównego badacza po przeglądzie historii medycznej i dzienników napadów.
    • Uczestnicy muszą mieć określoną liczbę napadów konwulsyjnych w okresie 4-tygodniowym przed rozpoczęciem badania.
    • Muszą być na stabilnym schemacie leków przeciwpadaczkowych przez co najmniej 30 dni przed pierwszą wizytą i ogólnie w dobrym stanie zdrowia.
    • Rodzic lub prawny opiekun musi być w stanie i chętny do prowadzenia dokładnego dziennika napadów.
    • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować akceptowalną metodę antykoncepcji i mieć negatywny wynik testu ciążowego podczas wizyty kontrolnej. Akceptowalne metody obejmują urządzenia wewnątrzmaciczne, sterylizację chirurgiczną lub odpowiednie metody barierowe. Abstynencja jest akceptowalna, jeśli uczestniczka nie jest aktywna seksualnie.
    • Rodzic lub prawny opiekun musi być dostępny i chętny do wyrażenia pisemnej zgody po zapoznaniu się z charakterem i ryzykiem badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanego zespołu Draveta.
  • Osoby poniżej 2 lat lub powyżej 18 lat nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjentki w ciąży lub karmiące piersią nie mogą brać udziału w badaniu.
  • Osoby, które nie mogą przyjmować dodatkowych leków, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci z innymi poważnymi schorzeniami, które mogą wpływać na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które nie są w stanie przestrzegać zaleceń badania, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

EPX-100 to lek badany w ramach terapii wspomagającej u dzieci i dorosłych z zespołem Dravet. Celem badania jest ocena skuteczności tego leku w zmniejszaniu częstotliwości napadów drgawkowych. EPX-100 jest stosowany w połączeniu z innymi lekami, aby sprawdzić, czy może pomóc w lepszym kontrolowaniu napadów u pacjentów z tym schorzeniem.

Co już wiadomo o tej terapii

Clemizole Hydrochloride – Clemizole Hydrochloride jest lekiem podawanym doustnie, który jest obecnie badany w ramach klinicznych jako terapia wspomagająca dla dzieci i dorosłych z zespołem Draveta. Zespół Draveta to rzadkie schorzenie neurologiczne charakteryzujące się częstymi napadami padaczkowymi. Clemizole działa poprzez modulację receptorów histaminowych, co może wpływać na zmniejszenie częstotliwości napadów. Jest klasyfikowany jako lek przeciwhistaminowy, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są obecnie oceniane w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Zespół Draveta – Jest to rzadka forma padaczki, która zwykle zaczyna się w pierwszym roku życia dziecka. Charakteryzuje się częstymi, przedłużającymi się napadami drgawkowymi, które mogą być wywołane gorączką. W miarę postępu choroby napady mogą stać się bardziej zróżnicowane, obejmując różne rodzaje drgawek. Zespół Draveta często wiąże się z opóźnieniem rozwoju, problemami z równowagą i koordynacją oraz trudnościami w nauce. Choroba ta może również wpływać na zachowanie, prowadząc do nadpobudliwości i problemów z uwagą. Zespół Draveta jest wynikiem mutacji genetycznych, które wpływają na funkcjonowanie kanałów sodowych w mózgu.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-518628-57-00Kod protokołuEPX-100-001Planowana liczba uczestników150 osóbSponsorEpygenix Therapeutics Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).