Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa efgartigimodu alfa podawanego podskórnie u dorosłych z chorobą Gravesa niekontrolowaną lekami przeciwtarczycowymi

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy Graves' Disease, czyli autoimmunologicznego schorzenia tarczycy, które powoduje jej nadmierną aktywność i podwyższony poziom hormonów. W ramach badania oceniano nowy lek pod nazwą kodową efgartigimod PH20 SC PFS, podawany w formie wstrzyknięcia podskórnego, w porównaniu z placebo. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek ten jest skuteczny i bezpieczny u dorosłych pacjentów, u których dotychczasowe ATDs (leki przeciw nadczynności tarczycy) nie zapewniły wystarczającej kontroli choroby.

Uczestnicy zostali losowo przydzieleni do jednej z dwóch grup i zarówno oni, jak i personel badawczy nie wiedzieli, kto otrzymuje lek, a kto placebo. Po podaniu leku lub placebo badani byli regularnie obserwowani przez kilka miesięcy, a ich poziomy hormonów tarczycy (fT3, fT4 i TSH) były sprawdzane, aby określić, czy osiągną stan zwany „euthyreoidą”, czyli normalną czynność tarczycy, bez konieczności dalszego stosowania ATDs. W trakcie obserwacji monitorowano także obecność przeciwciał stymulujących tarczycę (TRAb) oraz ewentualne działania niepożądane, aby ocenić ogólne bezpieczeństwo i tolerancję leku.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przyjęcie do badania i losowanie

    Po podpisaniu zgody zostaje pan/pani przydzielony/a losowo do jednej z dwóch grup: grupa otrzymująca efgartigimod PH20 lub grupa otrzymująca placebo. podział odbywa się w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że zarówno pan/pani, jak i personel badania nie wiedzą, którą substancję otrzymuje pan/pani.

  2. Krok 2

    Ocena wyjściowa

    Przed rozpoczęciem podawania leku wykonuje się szereg badań laboratoryjnych, w tym pomiar poziomów hormonów tarczycy (fT3, fT4, TSH) oraz przeciwciał (TRAb). zbierane są również informacje o aktualnym stosowaniu leków przeciw nadczynności tarczycy (antythyroid drugs, ATD).

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie podawania leku

    Od pierwszego dnia leczenia otrzymuje pan/pani podskórnie (SC) wstępnie napełnioną strzykawkę z efgartigimod PH20 lub z placebo. dokładna dawka, częstotliwość i czas trwania podawania są określone w protokole badania i będą realizowane zgodnie z ustaleniami klinicystów.

  4. Krok 4

    Regularne wizyty kontrolne

    Co kilka tygodni odbywają się wizyty kontrolne, podczas których ponownie mierzy się poziomy hormonów tarczycy, ocenia się stan kliniczny oraz zapisuje ewentualne działania niepożądane. W niektórych wizytach wykonywane są dodatkowe badania, takie jak elektrokardiogram (EKG) czy badania laboratoryjne ogólne.

  5. Krok 5

    Ocena po 24 tygodniach

    Po 24 tygodniach leczenia przeprowadza się główną ocenę skuteczności. Sprawdzane jest, czy pan/pani jest w stanie eutyreozy (wartości fT3, fT4 i TSH w normie) bez stosowania leków przeciw nadczynności tarczycy. Dodatkowo ocenia się, czy poziom leków przeciw nadczynności tarczycy, jeśli są przyjmowane, nie przekracza 5 mg/dzień metyazolu (MMI) lub 7,5 mg/dzień karbimazu (CBZ).

  6. Krok 6

    Dalsze obserwacje

    Po ocenie 24‑tygodniowej kontynuuje się obserwację uczestników w celu oceny utrzymania eutyreozy przez kolejne 6, 12 i 18 miesięcy oraz monitorowania ewentualnych działań niepożądanych i zmian w poziomach przeciwciał.

  7. Krok 7

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu określonego czasu obserwacji wszystkie wyniki są zbierane i analizowane pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa leku. Uczestnik zostaje poinformowany o wynikach badania zgodnie z obowiązującymi przepisami.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Ma ukończone 18 lat i jest w wieku, w którym prawo pozwala na wyrażenie zgody na udział w badaniu.
  • Posiada potwierdzoną diagnozę choroby Gravesa (GD) oraz wynik przeciwciał TRAb (przeciwciała przeciw receptorowi tyreotropiny) nie niższy niż górny limit prawidłowy (ULN) w badaniu przesiewowym.
  • Ma aktywną nadczynność tarczycy spowodowaną GD, co wykazuje bardzo niski poziom TSH (hormonu stymulującego tarczycę) poniżej 0,1 mIU/L w badaniu przesiewowym.
  • Od co najmniej 3 miesięcy przyjmuje lek MMI (metimazol) lub CBZ (karbimazol) – leki, które zmniejszają produkcję hormonów tarczycy.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Nie można brać udziału, jeśli wcześniej wystąpiło nadczynność tarczycy (przewlekłe zwiększenie produkcji hormonów tarczycy) spowodowana inną przyczyną niż Choroba Gravesa, na przykład przez toksyczny gruczolak lub toksyczny wole wieloguzkowy.
  • Nie można brać udziału, jeśli pacjent miał już zabieg z użyciem radioaktywnego jodu lub usunięcie całej tarczycy (tzw. całkowita tyreoidektomia).
  • Nie można brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 6 tygodni przyjmowano leki lub suplementy zawierające hormony tarczycy (takie jak lewotyroksyna, liotyronina, suszone preparaty tarczycowe lub suplementy wspomagające tarczycę).
  • Nie można brać udziału, jeśli występują powikłania nadczynności tarczycy lub inne schorzenia, które zwiększają ryzyko, na przykład niekontrolowane zaburzenia rytmu serca (takie jak migotanie przedsionków lub przedsionkowa trzepotka).
  • Nie można brać udziału, jeśli występuje choroba oczu Gravesa (znana także jako zespół tarczycowy oczu) wymagająca leczenia ogólnoustrojowego (np. kortykosteroidy), wstrzyknięć w okolice oczu, operacji lub radioterapii, lub planowane są takie zabiegi w trakcie badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Vyvgart – jest to lek podawany podskórnie w postaci roztworu do wstrzyknięcia. Zawiera substancję czynną efgartigimod alfa, która działa na układ odpornościowy, pomagając zmniejszyć nieprawidłową aktywność przeciwciał. W badaniu lek ten jest testowany jako dodatkowa terapia u dorosłych pacjentów z chorobą Gravesa, u których standardowe leki przeciwtarczycowe nie zapewniają wystarczającej kontroli choroby. Celem stosowania leku w badaniu jest sprawdzenie, czy może on poprawić wyniki leczenia i zmniejszyć objawy choroby w porównaniu z placebo.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Vyvgart 1 000 mg solution for injection in pre-filled syringe

    Preparat podaje się podskórnie w postaci roztworu w wstępnie napełnanej strzykawce. Efgartigimod alfa jest aktualnie zatwierdzony do leczenia miastenii gravis i badany w chorobie Gravesa, gdzie ma pomóc w redukcji szkodliwych przeciwciał. Działa poprzez blokowanie receptora FcRn, co przyspiesza usuwanie tych przeciwciał z krwi. Należy do grupy leków immunomodulujących, określanych jako antagoniści FcRn.

  • Placebo to match efgartigimod PH20 SC PFS

    Placebo ma taką samą postać i wygląd jak aktywny lek, ale nie zawiera substancji czynnej. Podaje się go podskórnie w taki sam sposób jak efgartigimod, aby zapewnić uczciwe porównanie w badaniu. Nie wywiera żadnego efektu leczniczego i służy jedynie jako kontrola. Jest używany wyłącznie w badaniach klinicznych.

Badane choroby

Choroba Gravesa - Choroba Gravesa jest autoimmunologiczną chorobą tarczycy, w której układ odpornościowy wytwarza przeciwciała pobudzające receptor tyreotropowy (TRAb). Przeciwciała te prowadzą do nadmiernej produkcji hormonów tarczycowych – tyroksyny (T4) i trójjodotyroniny (T3). W wyniku tego pacjenci zazwyczaj doświadczają objawów nadczynności tarczycy, takich jak przyspieszone bicie serca, utrata masy ciała i drżenie rąk. Z czasem choroba może przechodzić w fazę trwałego uszkodzenia tarczycy, co może skutkować późniejszym niedoczynnością.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2025-523333-26-00Kod protokołuARGX-113-25-GRD-3001Planowana liczba uczestników230 osóbSponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).