Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa efgartigimodu alfa u dorosłych z aktywną idiopatyczną miopatią zapalną

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób dorosłych z aktywną idiopatyczną zapalną miopatią, co jest grupą chorób, które powodują zapalenie mięśni prowadzące do ich osłabienia. W ramach badania testowany jest lek o nazwie efgartigimod alfa w postaci roztworu do wstrzykiwań, który ma na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów. Lek ten jest porównywany z placebo, co oznacza, że niektórzy uczestnicy otrzymają substancję nieaktywną, aby sprawdzić, jak skuteczny jest efgartigimod alfa w porównaniu do braku aktywnego leczenia.

Celem badania jest ocena, czy leczenie efgartigimod alfa przynosi poprawę kliniczną w porównaniu z placebo, przy jednoczesnym stosowaniu standardowej terapii immunomodulacyjnej. Badanie jest prowadzone w sposób, który nie ujawnia uczestnikom, czy otrzymują lek czy placebo, co pomaga uzyskać bardziej wiarygodne wyniki. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa leku, a także jego wpływu na organizm.

Badanie jest zaplanowane na kilka lat, a uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem poprawy siły mięśniowej i ogólnego stanu zdrowia. Wyniki te pomogą określić, czy efgartigimod alfa może być skutecznym leczeniem dla osób z idiopatyczną zapalną miopatią. W trakcie badania będą również analizowane różne aspekty działania leku, takie jak jego wpływ na układ odpornościowy i sposób, w jaki jest przetwarzany przez organizm.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę na udział. Wymagana jest zdolność do wyrażenia zgody w jurysdykcji, w której odbywa się badanie.

    Uczestnik musi mieć potwierdzoną diagnozę idiopatycznej zapalnej miopatii (IIM) oraz spełniać określone kryteria medyczne, takie jak obecność aktywnej choroby.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek efgartigimod PH20 SC w formie roztworu do wstrzykiwań podskórnych. Może być również podawany placebo jako roztwór do wstrzykiwań.

    Lek podawany jest w ramach standardowej terapii immunomodulacyjnej, której celem jest ocena poprawy klinicznej w porównaniu z placebo.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania monitorowane są różne wskaźniki, takie jak całkowity wynik poprawy (TIS), czas do osiągnięcia minimalnej i umiarkowanej poprawy klinicznej oraz zmiany w ocenie siły mięśniowej i aktywności choroby.

    Oceniane są również zmiany w dawkowaniu prednizonu, który jest stosowany jako część terapii.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie ma zakończyć się do 1 sierpnia 2026 roku. Po zakończeniu badania uczestnicy mogą zostać poinformowani o wynikach i dalszych krokach.

Kto może wziąć udział w badaniu?

13 kryteriów

  • Musisz być w stanie wyrazić zgodę na udział w badaniu i podpisać formularz zgody.
  • Musisz mieć pewne lub prawdopodobne rozpoznanie idiopatycznej zapalnej miopatii (IIM), co oznacza grupę chorób mięśni, które powodują ich zapalenie.
  • Musisz mieć jedną z następujących historii medycznych:
    • Rozpoznanie dermatomyositis (DM) lub młodzieńczej dermatomyositis (JDM), z początkiem choroby przed 18 rokiem życia. Data rozpoznania JDM nie powinna być starsza niż 5 lat od daty badania przesiewowego.
    • Rozpoznanie polymyositis (PM), w tym zespół antysyntetazowy (ASyS).
    • Rozpoznanie miopatii martwiczej związanej z układem odpornościowym (IMNM).
    • Musisz mieć aktywną chorobę, co oznacza obecność co najmniej jednego z poniższych kryteriów:
      • Nieprawidłowe poziomy co najmniej jednego z następujących enzymów: kinaza kreatynowa (CK), aldolaza, dehydrogenaza mleczanowa, aminotransferaza asparaginianowa (AST), aminotransferaza alaninowa (ALT), na podstawie wyników z laboratorium centralnego.
      • Badanie elektromiograficzne (EMG) wykazujące aktywną chorobę wykonane w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
      • Aktywny wysypka skórna związana z dermatomyositis (DM).
      • Biopsja mięśnia wskazująca na aktywną idiopatyczną zapalną miopatię (IIM) (w ciągu ostatnich 3 miesięcy).
      • Rezonans magnetyczny (MRI) wykonany w ciągu ostatnich 3 miesięcy wskazujący na aktywne zapalenie.
      • Musisz mieć osłabienie mięśni.
      • Musisz otrzymywać dozwolone leczenie podstawowe dla IIM.
      • Musisz stosować środki antykoncepcyjne zgodnie z lokalnymi przepisami, jeśli są dostępne, dla osób uczestniczących w badaniach klinicznych. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z krwi podczas badania przesiewowego i negatywny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania przed otrzymaniem badanego leku.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne aktywne choroby autoimmunologiczne, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby z ciężkimi chorobami serca, płuc, wątroby lub nerek nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy w ciągu ostatnich 3 miesięcy przeszli poważną operację, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią, nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Pacjenci, którzy biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą brać udziału w tym badaniu.
  • Osoby z historią nadużywania alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 2 lat nie mogą uczestniczyć.
  • Pacjenci, którzy mają alergię na składniki leku stosowanego w badaniu, nie mogą brać udziału.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i przestrzegać instrukcji badania, nie mogą uczestniczyć.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Efgartigimod PH20 SC to lek badany w celu oceny jego skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z aktywną idiopatyczną zapalną miopatią. Jest to terapia, która ma na celu poprawę kliniczną poprzez modulację układu odpornościowego. Lek podawany jest podskórnie i jest częścią badania, które porównuje jego działanie z placebo, przy jednoczesnym stosowaniu standardowej terapii immunomodulacyjnej.

Co już wiadomo o tej terapii

Efgartigimod PH20 SC – Jest to lek podawany podskórnie, który jest obecnie badany w ramach fazy 2/3 badań klinicznych. Jego głównym celem jest leczenie aktywnej idiopatycznej zapalnej miopatii (IIM). Efgartigimod działa poprzez modulację układu odpornościowego, co może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego i poprawie funkcji mięśni. Należy do klasy leków immunomodulujących. Obecnie jest oceniany pod kątem skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji w porównaniu z placebo, w połączeniu z terapią standardową.

Badane choroby

Idiopatyczna miopatia zapalna – Jest to grupa chorób charakteryzujących się przewlekłym zapaleniem mięśni, które prowadzi do osłabienia mięśni. Choroba może dotyczyć różnych grup mięśniowych, w tym mięśni szkieletowych, co utrudnia codzienne funkcjonowanie. Objawy mogą obejmować zmęczenie, ból mięśni oraz trudności w wykonywaniu prostych czynności, takich jak wchodzenie po schodach czy podnoszenie przedmiotów. Choroba może rozwijać się stopniowo, a jej nasilenie może się różnić w zależności od osoby. Często towarzyszą jej inne objawy, takie jak wysypki skórne czy problemy z przełykaniem. W miarę postępu choroby, może dojść do trwałego uszkodzenia mięśni, co wpływa na jakość życia pacjenta.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2024-512785-33-00Kod protokołuARGX-113-2007Planowana liczba uczestników343 osobySponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).