Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa INZ-701 u dzieci z niedoborem ENPP1

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z rzadką chorobą zwaną niedoborem ENPP1. Choroba ta wpływa na kości i może prowadzić do ich nieprawidłowego rozwoju. W badaniu testowany jest lek o nazwie INZ-701, który jest specjalnym rodzajem białka. Celem badania jest sprawdzenie, czy INZ-701 może zwiększyć poziom substancji zwanej PPi we krwi oraz poprawić stan kości u dzieci z tą chorobą.

W badaniu dzieci będą otrzymywać INZ-701 w formie zastrzyków podskórnych. Część dzieci może otrzymywać placebo, co oznacza, że nie dostaną aktywnego leku. Badanie potrwa do 52 tygodni, a w tym czasie będą regularnie sprawdzane poziomy PPi we krwi oraz wykonywane będą zdjęcia rentgenowskie, aby ocenić zmiany w kościach.

Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności INZ-701. Dzieci będą monitorowane przez cały czas trwania badania, aby upewnić się, że lek jest bezpieczny i przynosi oczekiwane korzyści.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz celów.

    Uczestnik musi wyrazić świadomą zgodę na udział w badaniu, co oznacza, że wszystkie aspekty badania zostały mu wyjaśnione.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek INZ-701 jest podawany w formie proszku do przygotowania do wstrzyknięcia podskórnego.

    Celem podawania leku jest zwiększenie poziomu PPi oraz poprawa zmian kostnych.

  3. Krok 3

    Monitorowanie i ocena

    Podczas badania, które trwa do 52 tygodni, regularnie monitorowane są zmiany w stężeniu PPi w osoczu oraz zmiany w globalnym wyniku RGI-C.

    Dodatkowo oceniane są zmiany w całkowitym wyniku RSS oraz w Z-score wzrostu (długość ciała/waga).

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu badania, które planowane jest na 31 października 2025 roku, wszystkie zebrane dane są analizowane w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku INZ-701.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Opiekun musi wyrazić pisemną lub elektroniczną zgodę po wyjaśnieniu charakteru badania, zanim rozpoczną się jakiekolwiek procedury związane z badaniem.
  • Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie, muszą zgodzić się na używanie prezerwatyw od momentu przyjęcia pierwszej dawki INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.
  • Kobiety w wieku rozrodczym oraz partnerki płodnych mężczyzn muszą stosować lub zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji od co najmniej 1 miesiąca przed pierwszą dawką INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce INZ-701.
  • W opinii badacza, uczestnik musi być w stanie ukończyć wszystkie aspekty badania.
  • Uczestnik badania musi wyrazić zgodę zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Musi być potwierdzona diagnoza genetyczna niedoboru ENPP1 z mutacjami biallelicznymi (czyli homozygotycznymi lub złożonymi heterozygotycznymi) wykonana przez certyfikowane laboratorium.
  • Uczestnicy muszą mieć od 1 roku do mniej niż 13 lat w dniu rozpoczęcia badania.
  • Płytki wzrostowe w dalszej części kości udowej i bliższej części kości piszczelowej w obu nogach muszą być otwarte.
  • Stężenie PPi w osoczu musi wynosić mniej niż 1400 nM podczas badania przesiewowego.
  • Poziom 25-hydroksywitaminy D musi wynosić co najmniej 12 ng/mL podczas badania przesiewowego.
  • Musi być radiologiczny dowód na nieprawidłowości szkieletowe z wynikiem RSS co najmniej 2.
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i nie mogą karmić piersią.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

5 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie testowanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma alergię na składniki testowanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli nie jest w stanie przestrzegać zaleceń związanych z badaniem.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

INZ-701 to lek badany w ramach badania klinicznego, którego celem jest ocena jego skuteczności i bezpieczeństwa u dzieci z niedoborem ENPP1. Lek ten ma na celu zwiększenie poziomu pirofosforanu (PPi) w organizmie. Dodatkowo, badanie ma na celu sprawdzenie, czy INZ-701 poprawia nieprawidłowości szkieletowe, co jest oceniane za pomocą radiograficznej globalnej oceny zmian (RGI-C).

Co już wiadomo o tej terapii

INZ-701 – Jest to lek podawany w formie zastrzyku, który jest obecnie badany w ramach badań klinicznych fazy 3. Jego głównym celem jest leczenie niedoboru enzymu ENPP1, co jest rzadkim schorzeniem genetycznym. INZ-701 działa poprzez zwiększenie poziomu pirofosforanu nieorganicznego (PPi) w organizmie, co może pomóc w poprawie nieprawidłowości szkieletowych. Należy do klasy leków wpływających na metabolizm fosforanów.

Badane choroby

Niedobór Ectonukleotydowej Pirofosfatazy/Fosfodiesterazy 1 (ENPP1) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na metabolizm pirofosforanu nieorganicznego (PPi) w organizmie. Niedobór ENPP1 prowadzi do nieprawidłowego odkładania się wapnia w tkankach miękkich i kościach, co może powodować różne problemy kostne i naczyniowe. Choroba może objawiać się w dzieciństwie lub w dorosłości, a jej przebieg jest zróżnicowany. U dzieci może prowadzić do deformacji kości, problemów z wzrostem i innymi zaburzeniami szkieletowymi. W miarę postępu choroby mogą pojawić się dodatkowe komplikacje związane z układem sercowo-naczyniowym. Choroba jest dziedziczona w sposób autosomalny recesywny.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2023-507382-26-00Kod protokołuINZ701-106Planowana liczba uczestników34 osobySponsorInozyme Pharma Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).