Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa INZ-701 u pacjentów z niedoborem ENPP1 i ABCC6

Zweryfikowany ośrodekBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch rzadkich chorób: Pseudoxanthoma elasticum (PXE) oraz Generalized Arterial Calcification of Infancy (GACI). Obie te choroby są związane z niedoborem enzymów, które mogą prowadzić do problemów z elastycznością skóry i naczyń krwionośnych. W badaniu oceniana jest długoterminowa bezpieczeństwo leku o nazwie INZ-701. Lek ten jest specjalnie opracowanym białkiem, które ma na celu uzupełnienie brakujących enzymów w organizmie.

Celem badania jest sprawdzenie, jak bezpieczny jest INZ-701 podczas długotrwałego stosowania u pacjentów z niedoborem ENPP1 i ABCC6. Pacjenci, którzy wcześniej uczestniczyli w badaniach z użyciem tego leku, będą kontynuować jego przyjmowanie, aby monitorować wszelkie możliwe działania niepożądane oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych. Lek podawany jest w formie zastrzyków podskórnych.

W trakcie badania będą zbierane dane dotyczące częstości i nasilenia działań niepożądanych, a także zmiany w wynikach badań krwi i moczu. Dodatkowo, badane będą poziomy leku we krwi oraz jego aktywność enzymatyczna. Badanie ma na celu zapewnienie, że INZ-701 jest bezpieczny dla pacjentów w dłuższym okresie czasu.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent otrzymuje szczegółowe informacje na temat jego przebiegu oraz podpisuje formularz świadomej zgody.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak ukończenie wcześniejszego badania klinicznego z użyciem INZ-701 oraz stosowanie skutecznej antykoncepcji, jeśli jest to wymagane.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Pacjent otrzymuje lek INZ-701, który jest liofilizowanym proszkiem do przygotowania do wstrzyknięcia podskórnego.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są ustalane przez badaczy i mogą się różnić w zależności od indywidualnych potrzeb pacjenta.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Podczas badania regularnie monitorowane są wszelkie działania niepożądane, w tym ich częstość i nasilenie.

    Przeprowadzane są badania laboratoryjne, takie jak analiza chemiczna, hematologiczna i badanie moczu, aby ocenić wpływ leku na organizm.

  4. Krok 4

    Ocena parametrów farmakokinetycznych

    Mierzone są parametry farmakokinetyczne INZ-701 w osoczu za pomocą testów immunologicznych i enzymatycznych.

    Oceniane są również stężenia pirofosforanu w osoczu na podstawie zwalidowanego testu.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie ma na celu ocenę długoterminowego bezpieczeństwa stosowania INZ-701 i planowane jest do zakończenia do 31 grudnia 2030 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może być poproszony o udział w dalszych ocenach lub badaniach kontrolnych, jeśli będzie to konieczne.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Musisz wyrazić pisemną lub elektroniczną zgodę na udział w badaniu po wyjaśnieniu jego charakteru, zgodnie z międzynarodowymi standardami.
  • Jeśli masz mniej niż 18 lat, musisz wyrazić zgodę zgodnie z lokalnymi przepisami.
  • Możesz być mężczyzną lub kobietą, ale musisz mieć więcej niż 1 rok.
  • Musisz ukończyć wymagane etapy bezpieczeństwa i skuteczności w poprzednim badaniu klinicznym INZ-701 związanym z niedoborem ENPP1 lub ABCC6, co musi być potwierdzone przez organizatora badania.
  • Kobiety, które mogą mieć dzieci i są aktywne seksualnie, muszą stosować lub zgodzić się na stosowanie jednej bardzo skutecznej metody antykoncepcji od co najmniej miesiąca przed pierwszą dawką INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce. Nie mogą również oddawać komórek jajowych w tym okresie.
  • Mężczyźni, którzy są aktywni seksualnie, muszą zgodzić się na stosowanie prezerwatyw od momentu przyjęcia pierwszej dawki INZ-701 do 30 dni po ostatniej dawce. Nie mogą również oddawać nasienia w tym okresie.
  • W opinii badacza musisz być w stanie ukończyć wszystkie aspekty badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

INZ-701 to lek badany w ramach długoterminowego badania bezpieczeństwa. Jest stosowany u pacjentów z niedoborem ENPP1 i ABCC6. Celem badania jest ocena, jak bezpieczny jest ten lek przy długotrwałym stosowaniu.

Co już wiadomo o tej terapii

INZ-701 – INZ-701 jest lekiem podawanym w formie zastrzyku, który jest obecnie badany w ramach otwartego badania klinicznego mającego na celu ocenę jego długoterminowego bezpieczeństwa. Lek ten jest w fazie badań klinicznych i nie został jeszcze w pełni zatwierdzony do powszechnego stosowania. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie rzadkich schorzeń, takich jak pseudoxanthoma elasticum (PXE), uogólniona zwapnienie tętnic u niemowląt (GACI) oraz niedobory ENPP1 i ABCC6. Mechanizm działania INZ-701 polega na wpływaniu na enzymy związane z metabolizmem pirofosforanów, co może pomóc w regulacji procesów wapnienia w organizmie. Lek ten jest klasyfikowany jako środek terapeutyczny działający na poziomie molekularnym w celu modyfikacji procesów biochemicznych związanych z wapnieniem.

Badane choroby

  • Rzekomy kosmatorak sprężysty (PXE)

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która wpływa na tkankę łączną, prowadząc do zmian w skórze, oczach i naczyniach krwionośnych. Charakteryzuje się odkładaniem się minerałów, głównie wapnia, w elastycznych włóknach tkanki łącznej. Objawy mogą obejmować żółtawe zmiany skórne, problemy z widzeniem oraz zwiększone ryzyko chorób sercowo-naczyniowych. Choroba postępuje stopniowo, a objawy mogą się nasilać z wiekiem.

  • Uogólnione zwapnienie tętnic u niemowląt

    Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje odkładanie się wapnia w ścianach tętnic u niemowląt. Prowadzi to do ich stwardnienia i zwężenia, co może wpływać na przepływ krwi. Objawy mogą pojawić się wkrótce po urodzeniu i obejmować problemy z sercem oraz wysokie ciśnienie krwi. Choroba może postępować szybko, wpływając na funkcjonowanie układu krążenia.

  • Niedobór ektonukleotydowej pirofosfatazy/fosfodiesterazy 1 (ENPP1) i niedobór białka ABCC6

    Obie te deficyty są związane z zaburzeniami metabolizmu fosforanów i wapnia, prowadząc do nieprawidłowego odkładania się minerałów w organizmie. ENPP1 Deficiency może prowadzić do zwapnień w naczyniach krwionośnych i kościach, podczas gdy ABCC6 Deficiency jest związany z pseudoxanthoma elasticum. Objawy mogą obejmować zmiany skórne, problemy z widzeniem oraz zaburzenia sercowo-naczyniowe. Choroby te mają charakter postępujący i mogą wpływać na różne układy w organizmie.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-512715-42-00Kod protokołuINZ701-304Planowana liczba uczestników200 osóbSponsorInozyme Pharma Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).