Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa leku ION373 podawanego dokanałowo u pacjentów z chorobą Alexandra

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby Alexandra, rzadkiego schorzenia genetycznego związanego z mutacją genu GFAP. W ramach badania testowany jest lek o nazwie ION373, który jest podawany dokanałowo (czyli bezpośrednio do płynu mózgowo-rdzeniowego). Celem badania jest sprawdzenie, czy lek może poprawić lub ustabilizować funkcje motoryczne u pacjentów z tą chorobą.

W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać ION373 lub placebo w formie zastrzyków dokanałowych. Jako kontrolę stosuje się sztuczny płyn mózgowo-rdzeniowy. Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani pacjent, ani lekarz nie wiedzą, czy podawany jest lek czy placebo.

Badanie składa się z dwóch części: pierwszej, w której pacjenci są losowo przydzielani do grupy otrzymującej lek lub placebo, oraz drugiej części, w której wszyscy uczestnicy otrzymują lek. W trakcie badania prowadzona jest regularna ocena funkcji motorycznych pacjentów, w tym zdolności chodzenia i wykonywania codziennych czynności. Zbierane są również informacje na temat ogólnego samopoczucia pacjentów i ewentualnych objawów choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po zakwalifikowaniu do badania zostaniesz przydzielony losowo do jednej z grup badawczych.

    Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani ty, ani lekarz prowadzący nie będziecie wiedzieć, czy otrzymujesz lek ION373, czy placebo.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek ION373 lub placebo będzie podawany dokanałowo (przez nakłucie lędźwiowe do płynu mózgowo-rdzeniowego).

    Badanie będzie trwało 61 tygodni.

  3. Krok 3

    Regularne badania kontrolne

    Co 12 tygodni odbędą się wizyty kontrolne, podczas których będą wykonywane badania oceniające stan zdrowia.

    Jeśli jesteś w wieku 5 lat lub więcej, będzie przeprowadzany test chodu na dystansie 10 metrów.

    U pacjentów w wieku 8 lat i starszych będzie wykonywany test sprawności manualnej (test 9 otworów).

    Będzie pobierana próbka płynu mózgowo-rdzeniowego do badań.

  4. Krok 4

    Ocena skuteczności leczenia

    Głównym celem jest ocena wpływu leku na funkcje ruchowe.

    Będzie przeprowadzana ocena najbardziej uciążliwych objawów zgłaszanych przez pacjenta.

    Zostanie wykonana ocena jakości życia za pomocą specjalnych kwestionariuszy.

    U pacjentów poniżej 18 roku życia będzie monitorowana masa ciała.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent musi wyrazić pisemną świadomą zgodę na udział w badaniu i być w stanie spełnić wszystkie wymagania badania
  • Wiek pacjenta: od urodzenia do 65 lat w momencie wyrażenia zgody
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę choroby Alexandra poprzez badania obrazowe mózgu
  • Pacjent musi mieć udokumentowaną mutację genu GFAP
  • Dla pacjentów w wieku 2-5 lat: muszą być w stanie siedzieć z minimalną pomocą przez co najmniej 10 sekund lub być w stanie chodzić (mogą używać pomocy do chodzenia jak laski czy chodziki)
  • Dla pacjentów powyżej 5 lat: muszą być w stanie chodzić
  • Pacjent musi mieć ustabilizowane leczenie, wsparcie żywieniowe oraz terapie (fizyczna, zajęciowa, logopedyczna, oddechowa) przez co najmniej 3 miesiące przed badaniem przesiewowym
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną antykoncepcję lub być po menopauzie, lub być chirurgicznie sterylne
  • Mężczyźni muszą być chirurgicznie sterylni lub stosować skuteczną antykoncepcję jeśli są aktywni seksualnie
  • Dla pacjentów poniżej 18 lat: wymagany jest opiekun w wieku powyżej 18 lat, który będzie towarzyszył pacjentowi podczas wizyt i będzie dostępny telefonicznie dla ośrodka badawczego

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu
  • Osoby z ciężką niewydolnością nerek (gdy nerki nie funkcjonują prawidłowo) nie kwalifikują się do badania
  • Pacjenci z ciężkimi zaburzeniami wątroby (gdy wątroba nie działa prawidłowo) są wykluczeni z udziału
  • Osoby uczestniczące w innych badaniach klinicznych w ciągu ostatnich 30 dni nie mogą wziąć udziału
  • Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (wysokie ciśnienie krwi, które nie reaguje na leczenie) są wykluczeni
  • Osoby z zaburzeniami krzepnięcia krwi (problemy z prawidłowym krzepnięciem krwi) nie mogą uczestniczyć
  • Pacjenci z poważnymi chorobami psychicznymi nie kwalifikują się do badania
  • Osoby uzależnione od alkoholu lub narkotyków w ciągu ostatnich 12 miesięcy nie mogą wziąć udziału
  • Pacjenci z chorobami autoimmunologicznymi (gdy układ odpornościowy atakuje własne tkanki) są wykluczeni
  • Osoby z historią ciężkich reakcji alergicznych na leki nie mogą uczestniczyć w badaniu
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

ION373 jest eksperymentalnym lekiem podawanym dokanałowo (przez wstrzyknięcie do kanału kręgowego), który jest badany w leczeniu choroby Alexandra. Lek ten ma na celu poprawę lub stabilizację funkcji motorycznych u pacjentów cierpiących na tę rzadką chorobę neurologiczną. Jest to nowa terapia, która znajduje się obecnie w fazie badań klinicznych, mających na celu sprawdzenie jej skuteczności i bezpieczeństwa. Lek został zaprojektowany specjalnie do leczenia podstawowych przyczyn choroby Alexandra, która wpływa na rozwój i funkcjonowanie układu nerwowego.

Co już wiadomo o tej terapii

ION373 – Eksperymentalny lek podawany dokanałowo (poprzez wstrzyknięcie do płynu mózgowo-rdzeniowego), który jest obecnie badany w leczeniu choroby Alexandra. Jest to innowacyjny związek należący do grupy terapeutycznych oligonukleotydów, zaprojektowany w celu poprawy lub stabilizacji funkcji motorycznych u pacjentów z chorobą Alexandra. Lek znajduje się w fazie badań klinicznych 1-3, gdzie naukowcy oceniają jego skuteczność, bezpieczeństwo oraz właściwości farmakokinetyczne i farmakodynamiczne. ION373 reprezentuje nowe podejście w leczeniu tej rzadkiej choroby neurologicznej, skupiając się na poprawie podstawowych funkcji motorycznych pacjentów.

Badane choroby

Choroba Aleksandra - Choroba Alexandra jest rzadką chorobą genetyczną, która wpływa na rozwój białej materii w mózgu. Jest spowodowana mutacją w genie GFAP, który odpowiada za tworzenie ważnego białka w komórkach glejowych. Choroba charakteryzuje się postępującym uszkodzeniem osłonek mielinowych, które otaczają włókna nerwowe w mózgu. U pacjentów występują problemy z kontrolą ruchów, trudności w koordynacji i równowadze, a także zaburzenia funkcji motorycznych. W przebiegu choroby mogą pojawić się również trudności w połykaniu, problemy z mową oraz zaburzenia funkcji autonomicznych. Choroba może wystąpić w każdym wieku, jednak najczęściej ujawnia się w okresie niemowlęcym lub wczesnym dzieciństwie.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza I/IINumer badania2024-510603-11-00Kod protokołuION373-CS1Planowana liczba uczestników57 osóbSponsorIonis Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).