Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa NEMOLIZUMAB u pacjentów w wieku ≥12 lat z dystroficzną epidermolysis bullosa

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby skóry zwanej dystrophic epidermolysis bullosa, w której skóra bardzo łatwo pęka i pojawiają się bolesne pęcherze. Badany lek to Nemolizumab, podawany w formie wstrzyknięcia podskórnego (czyli pod skórę). Celem badania jest ocena, czy lek zmniejsza swędzenie (świąd) u pacjentów w wieku 12 lat i starszych po czterech tygodniach leczenia.

W badaniu uczestniczy grupy pacjentów, którzy otrzymują lek przez cztery tygodnie, a następnie są obserwowani do 24 tygodnia. Ocena skuteczności obejmuje kilka prostych narzędzi: skala PP-NRS mierzy natężenie swędzenia od 0 (brak świądu) do 10 (najgorszy możliwy świąd), skala PNRS ocenia ból w podobny sposób, a DLQI to krótkie pytanie‑ankieta o wpływ choroby na codzienne życie. Satysfakcję pacjentów mierzy się skalą Likert od 1 (bardzo niezadowolony) do 5 (bardzo zadowolony). Podczas całego okresu monitorowane są także ewentualne działania niepożądane, takie jak reakcje alergiczne, ból głowy czy objawy astmy, aby zapewnić bezpieczeństwo stosowania leku.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Wizyta początkowa i pierwsza dawka

    Po dołączeniu do badania pacjent przychodzi na pierwszą wizytę, podczas której przeprowadzane są badania wyjściowe: ocena swędzenia przy użyciu skali PP‑NRS, ocena bólu przy użyciu skali PNRS, wypełnienie kwestionariusza DLQI, pomiar maksymalnego otwarcia jamy ustnej, zakresu ruchu stawu łokciowego i kolanowego po prawej stronie, rozciąganie palców oraz ocena dysfagii przy użyciu skali Dysphagia Numerical Rating Scale. Wykonywane jest także zdjęcie najbardziej zajętej nogi.

    Następnie podawana jest pierwsza dawka leku Nemolizumab w wysokości 60 mg podskórnie, przy użyciu wstępnie napełnionego piórka do wstrzykiwań.

  2. Krok 2

    Kontynuacja leczenia i monitorowanie bezpieczeństwa

    Pacjent otrzymuje kolejne dawki Nemolizumab w dawce 60 mg podskórnie w kolejnych wizytach zgodnie z harmonogramem badania.

    Podczas całego okresu leczenia regularnie zgłasza wszelkie niepożądane objawy, takie jak pokrzywka, obrzęk twarzy, ból głowy, astma, reakcje skórne czy inne dolegliwości, aby zespół badawczy mógł ocenić ich nasilenie i związek z lekiem.

  3. Krok 3

    Ocena po 4 tygodniach

    Po czterech tygodniach od rozpoczęcia leczenia pacjent ponownie poddaje się tym samym badaniom co przy wizycie początkowej: ocena PP‑NRS, PNRS, DLQI, pomiary funkcji jamy ustnej i stawów oraz zdjęcie nogi.

    Dodatkowo wypełnia pięciopunktową skalę Likert (od 1 – bardzo niezadowolony, do 5 – bardzo zadowolony) oceniającą ogólne zadowolenie z leczenia.

  4. Krok 4

    Kontynuacja do 24 tygodnia i ocena końcowa

    Pacjent kontynuuje przyjmowanie Nemolizumab 60 mg podskórnie przez kolejne 20 tygodni, aż do łącznego czasu trwania 24 tygodni.

    Na koniec 24‑tego tygodnia przeprowadzane są ponowne pomiary: skala PP‑NRS, PNRS, DLQI, ocena funkcji jamy ustnej, zakresu ruchu stawów, dysfagia, zdjęcie najczęściej zajętej części skóry oraz skala satysfakcji Likert.

    Wszystkie zgłoszone zdarzenia niepożądane są analizowane pod kątem nasilenia i związku z lekiem, aby ocenić bezpieczeństwo stosowania Nemolizumab.

Kto może wziąć udział w badaniu?

10 kryteriów

  • Wiek: 12 lat lub więcej.
  • Ubezpieczenie zdrowotne: Musisz być objęty ubezpieczeniem społecznym.
  • Posiadasz dystroficzną epidermolysis bullosa – rzadką chorobę skóry, w formie recesywnej lub dominującej, potwierdzoną badaniem immunomappingu skóry (sprawdzenie białek w skórze) lub analizą molekularną (badanie genetyczne).
  • Twoje początkowe pruritus (czyli odczucie swędzenia) wynosi co najmniej 4 na 10 w skali.
  • Zgadzasz się nie używać żadnych maści ani kremów oprócz tych zatwierdzonych przez badaczy; dopuszczalny jest żel VYJUVEK, jeśli już go stosowałeś, z wyjątkiem lewej nogi.
  • Stosujesz skuteczną metodę antykoncepcyjną.
  • Nie jesteś w ciąży, nie karmisz piersią i nie planujesz ciąży w czasie trwania badania.
  • Jesteś w dobrym ogólnym stanie zdrowia i nie masz innych chorób lub problemów, które mogłyby utrudnić udział w badaniu lub zwiększyć ryzyko.
  • Jesteś gotowy i potrafisz stosować się do wszystkich instrukcji badania oraz uczestniczyć we wszystkich wizytach.
  • Potrafisz zrozumieć i chcesz podpisać formularz świadomej zgody (lub zgody nieletniego).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

7 kryteriów

  • Osoby, które przyjmowały DUPILUMAB lub inhibitory JAK (leki wpływające na układ odpornościowy) i nie odczekają co najmniej 2 miesięcy od ich odstawienia – potrzebny jest tzw. wash‑out (okres przerwy), aby lek nie wpływał na wyniki badania.
  • Osoby z astmą, której objawy nie są dobrze kontrolowane i stabilne – niestabilna astma może zwiększyć ryzyko powikłań.
  • Osoby z innymi poważnymi chorobami lub historią medyczną, które mogą wpływać na przebieg badania lub bezpieczeństwo uczestnika.
  • Osoby, które mają w tym samym gospodarstwie domowym członka najbliższej rodziny (np. małżonek, dziecko, rodzic) już zapisane do tego badania.
  • Osoby, które w ciągu 30 dni przed pierwszą wizytą przyjmowały jakiekolwiek leki ogólnoustrojowe (systemowe), które według lekarza mogłyby zwiększyć ryzyko lub zakłócić ocenę wyników badania.
  • Osoby uznane za wrażliwe zgodnie z przepisami prawa (np. osoby niepełnoletnie, niezdolne do samodzielnego wyrażenia zgody, itp.).
  • Osoby, które w przeszłości miały reakcję alergiczną (nadwrażliwość) na którykolwiek składnik leku Nemolizumab.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Nemluvio to lek podawany podskórnie w formie roztworu do wstrzykiwań. Zawiera aktywną substancję o nazwie nemolizumab, która jest przeciwciałem monoklonalnym. W badaniu lek ten jest testowany pod kątem zmniejszenia swędzenia u pacjentów w wieku 12 lat i starszych, którzy cierpią na dystroficzną epidermolysis bullosa. Badanie ma sprawdzić, jak skuteczny i bezpieczny jest ten lek po czterech tygodniach stosowania.

Co już wiadomo o tej terapii

Nemolizumab - Preparat w postaci roztworu do wstrzykiwań podskórnych, podawany przy pomocy wstępnie napełnionego pióra. Nemolizumab jest wciąż lekiem badawczym – zatwierdzony w niektórych krajach do leczenia świądu przy atopowym zapaleniu skóry, a w innych pozostaje w fazie badań klinicznych. Działa jako przeciwciało monoklonalne, które wiąże się z receptorem interleukiny‑31, blokując sygnały wywołujące swędzenie. Należy do grupy immunomodulatorów, czyli leków modyfikujących odpowiedź układu odpornościowego.

Badane choroby

epidermolysis bullosa dystroficzna - choroba genetyczna, w której skóra jest niezwykle krucha i łatwo ulega pękaniu po niewielkim urazie. Powstają pęcherze i owrzodzenia, które z czasem pozostawiają blizny i prowadzą do zwłóknień. Zmiany najczęściej występują na dłoniach, stopach oraz błonach śluzowych jamy ustnej. Postępujące blizny mogą ograniczać ruchomość stawów i utrudniać otwieranie ust. Choroba ma różne postacie kliniczne, od łagodnych do ciężkich, w zależności od mutacji genetycznych. Objawy mogą nasilać się z wiekiem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2026-526417-28-00Kod protokołu26-PP-01Planowana liczba uczestników15 osóbSponsorCentre Hospitalier Universitaire De Nice

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).