Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Badanie kliniczne nad zastosowaniem allo-APZ2-OTS w leczeniu pęcherzowego oddzielania się naskórka u pacjentów z RDEB i JEB

Rekomendowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Rekomendowane ośrodki

Ośrodki, z którymi blisko współpracujemy przy tym badaniu

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dwóch rzadkich chorób skóry: *Recesywnej Dystroficznej Epidermolysis Bullosa* (RDEB) oraz *Junctional Epidermolysis Bullosa* (JEB). Są to schorzenia, w których skóra jest bardzo delikatna i łatwo ulega uszkodzeniom. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa i skuteczności nowego leczenia z użyciem komórek zwanych *ABCB5-pozytywnymi mezenchymalnymi komórkami zrębowymi* (ABCB5+ MSCs). Te komórki są podawane dożylnie, co oznacza, że są wstrzykiwane bezpośrednio do krwiobiegu.

W badaniu porównuje się działanie tych komórek z placebo, czyli substancją, która nie ma działania leczniczego. Dodatkowo, w badaniu bierze udział grupa pacjentów, która otrzymuje leczenie bez porównania z placebo, aby dokładniej ocenić jego skuteczność i bezpieczeństwo. Badanie obejmuje osoby z RDEB i JEB, w tym dzieci poniżej 1 roku życia z RDEB. Uczestnicy będą monitorowani przez określony czas, aby sprawdzić, jak ich skóra reaguje na leczenie i czy występują jakieś działania niepożądane.

W trakcie badania oceniane będą różne aspekty, takie jak zamykanie się ran, zmniejszenie bólu i swędzenia, a także ogólna poprawa jakości życia pacjentów. Badanie ma na celu dostarczenie informacji, które mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia dla osób cierpiących na te ciężkie choroby skóry.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego celu, którym jest zbadanie bezpieczeństwa i skuteczności ABCB5+ komórek macierzystych w leczeniu epidermolysis bullosa (EB).

    Uczestnik musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu.

  2. Krok 2

    Przydział do grupy badawczej

    Uczestnik zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej ABCB5+ komórki macierzyste lub placebo.

    Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie zaślepiony, co oznacza, że ani uczestnik, ani personel medyczny nie wiedzą, która substancja jest podawana.

  3. Krok 3

    Podawanie leku

    Uczestnik otrzymuje ABCB5+ komórki macierzyste lub placebo dożylnie.

    Podawanie odbywa się zgodnie z harmonogramem ustalonym przez badaczy.

  4. Krok 4

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Regularne wizyty kontrolne są przeprowadzane w celu monitorowania stanu zdrowia uczestnika.

    Podczas wizyt kontrolnych oceniane są m.in. zamknięcie ran, zmiany w bólu i swędzeniu oraz ogólna aktywność choroby.

  5. Krok 5

    Ocena wyników

    Na koniec badania oceniane są wyniki, takie jak proporcja uczestników z całkowitym zamknięciem rany docelowej po 6 miesiącach.

    Dodatkowe analizy obejmują zmiany w obciążeniu ranami, czas do całkowitego zamknięcia rany oraz zmiany w jakości życia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent musi być mężczyzną lub kobietą od urodzenia z rozpoznaniem recesywnej dystroficznej epidermolysis bullosa (RDEB) lub złącznej epidermolysis bullosa (JEB), potwierdzonym badaniem genetycznym lub biopsją skóry z użyciem mapowania immunofluorescencyjnego. Minimalna waga ciała to co najmniej 5 kg.
  • Pacjent musi spełniać określone kryteria zdrowotne, oceniane na podstawie wyników badań laboratoryjnych:
    • Hematologia: Liczba neutrofili powyżej 1000/mm³ i liczba płytek krwi powyżej 150 000/mcL.
    • Wątroba: Poziomy AST i ALT poniżej 2 razy górnej granicy normy dla wieku.
    • Nerki: Poziom kreatyniny poniżej 2 razy górnej granicy normy dla wieku.
    • Płuca: Nasycenie tlenem powyżej 92% w powietrzu atmosferycznym, bez potrzeby dodatkowego tlenu.
    • Pacjent musi mieć ranę docelową o powierzchni od 5 do 50 cm², która istnieje krócej niż 9 miesięcy i nie wykazuje oznak ostrej infekcji.
    • Pacjent lub jego prawny przedstawiciel musi rozumieć charakter procedury i wyrazić pisemną zgodę przed przystąpieniem do jakiejkolwiek procedury badania klinicznego.
    • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z moczu podczas pierwszej wizyty. Kobiety w wieku rozrodczym, mężczyźni uczestniczący w badaniu oraz ich partnerzy muszą być gotowi stosować wysoce skuteczne metody antykoncepcji przez cały czas trwania badania klinicznego.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje leki, które mogą zakłócać działanie badanej substancji.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanej substancji.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na bezpieczeństwo badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą wpływać na bezpieczeństwo badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do zrozumienia i przestrzegania instrukcji badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacjaNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

allo-APZ2-OTS to terapia polegająca na podawaniu dożylnym komórek macierzystych, które mają na celu poprawę stanu zdrowia pacjentów z pęcherzowym oddzielaniem się naskórka. Terapia ta jest badana pod kątem jej bezpieczeństwa i skuteczności u pacjentów z recesywną dystroficzną postacią tej choroby. Celem jest sprawdzenie, czy podanie tych komórek może pomóc w leczeniu objawów i poprawie jakości życia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

allo-APZ2-OTS – Jest to lek podawany dożylnie, który jest obecnie badany w ramach klinicznych badań fazy III. Jego głównym celem jest leczenie recesywnej dystroficznej epidermolysis bullosa (RDEB) oraz junctional epidermolysis bullosa (JEB). Lek działa poprzez wykorzystanie komórek mezenchymalnych pozytywnych na ABCB5, które mogą wspierać regenerację skóry i zmniejszać objawy choroby. Należy do klasy farmakologicznej komórek mezenchymalnych, które są badane pod kątem ich zdolności do wspomagania gojenia się ran i regeneracji tkanek.

Badane choroby

Recesywna dystroficzna epidermolysis bullosa (RDEB) – Jest to rzadka choroba genetyczna, która powoduje, że skóra staje się niezwykle delikatna i podatna na uszkodzenia. Nawet najmniejsze otarcia mogą prowadzić do powstawania bolesnych pęcherzy i ran. Choroba ta wynika z mutacji w genie kodującym kolagen typu VII, co prowadzi do osłabienia połączeń między warstwami skóry. Objawy mogą pojawić się już w okresie niemowlęcym i obejmują również problemy z błonami śluzowymi. Z czasem mogą wystąpić powikłania, takie jak bliznowacenie i zrosty. Choroba ma charakter postępujący, co oznacza, że objawy mogą się nasilać z wiekiem. Epidermoliza pęcherzowa graniczna (JEB) – To kolejna forma epidermolysis bullosa, charakteryzująca się powstawaniem pęcherzy na skórze i błonach śluzowych. Jest to choroba genetyczna, spowodowana mutacjami w genach odpowiedzialnych za białka łączące naskórek z warstwą podstawną skóry. Objawy mogą obejmować pęcherze, które pojawiają się już w okresie noworodkowym, a także problemy z gojeniem się ran. W niektórych przypadkach mogą wystąpić poważne powikłania, takie jak utrata paznokci czy problemy z oddychaniem. Choroba może prowadzić do poważnych uszkodzeń skóry i innych tkanek. Postęp choroby jest różny i zależy od konkretnej mutacji genetycznej.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2022-500266-10-00Kod protokołuallo-APZ2-EB-IIIPlanowana liczba uczestników167 osóbSponsorRheacell GmbH & Co. KG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).