W skrócie
Ten artykuł opisuje badania kliniczne dotyczące hydrocortisone sodium phosphate. Sprawdzają one bezpieczeństwo i skuteczność leczenia w różnych grupach pacjentów, w tym u dzieci, młodych dorosłych oraz osób z chorobami oczu i innymi schorzeniami. Skupiamy się na tym, co badania mierzą i kto może w nich uczestniczyć.
Najważniejsze informacje
- Badania kliniczne z hydrocortisone sodium phosphate dotyczą kilku różnych grup pacjentów, głównie osób z ostrą białaczką limfoblastyczną oraz chorobami oczu. W danych są próby fazy 3 i fazy 4, a także badanie z niską interwencją. W części badań lek jest elementem większego schematu leczenia, a w innych porównuje się go z leczeniem porównawczym lub placebo. Najczęściej oceniane wyniki to skuteczność leczenia, przeżycie bez zdarzeń, przeżycie bez choroby, objawy oczne i bezpieczeństwo. Badania obejmują dzieci, młodych dorosłych oraz osoby z określonymi chorobami skóry i oczu.
Przegląd badań klinicznych
W dostępnych danych hydrocortisone sodium phosphate pojawia się w badaniach klinicznych prowadzonych u różnych grup pacjentów. W części prób jest oceniany jako jeden z leków w większym schemacie leczenia, a w innych porównuje się leczenie zawierające hydrokortyzon z innym leczeniem lub z terapią porównawczą.
Badania obejmują głównie osoby z ostrą białaczką limfoblastyczną, pacjentów z chorobami oczu oraz osoby z chorobami skóry, takimi jak epidermolysis bullosa. W danych widać też różne etapy badań: fazę 3, fazę 4 oraz badanie określone jako low intervention.
Badania w chorobach krwi
Jedno z największych badań dotyczy dzieci, młodzieży i młodych dorosłych w wieku od 0 do 45 lat z ostrą białaczką limfoblastyczną. To badanie jest w fazie 4 i obejmuje bardzo dużą liczbę uczestników, bo aż 8503 osoby.
W tym protokole hydrocortisone sodium phosphate jest podawany dokanałowo, czyli do przestrzeni otaczającej rdzeń kręgowy, razem z innymi lekami stosowanymi w leczeniu białaczki. Badanie ma poprawić przeżycie i jakość życia osób leczonych z powodu tej choroby.
Główny wynik dla całego protokołu to przeżycie bez zdarzeń (EFS), czyli czas bez określonych niekorzystnych zdarzeń związanych z chorobą lub leczeniem. Dla części randomizowanych interwencji, czyli takich gdzie przydział do leczenia odbywa się losowo, głównym wynikiem jest przeżycie bez choroby (DFS).
W podgrupie pacjentów z zespołem Downa i wykrywalną minimalną chorobą resztkową na końcu indukcji badacze oceniają, ilu pacjentów uzyska niewykrywalną MRD po jednym cyklu blinatumomabu. To pokazuje, że badanie nie sprawdza tylko jednego leku, ale cały sposób leczenia i jego wpływ na wynik terapii.
Badania w chorobach oczu
W jednym badaniu porównuje się miejscowe leczenie hydrokortyzonem z deksametazonem u pacjentów z protezami ocznymi i zapalną wydzieliną spojówki. Badanie ma charakter interwencyjny, obejmuje 30 uczestników i jest opisane jako low intervention.
Głównym wynikiem jest Secretion Self-Rating Scale, czyli skala, w której pacjent sam ocenia nasilenie wydzieliny. Skala ma 40 punktów i składa się z czterech kryteriów, z których każde oceniane jest osobno.
Inne badanie dotyczy osób z suchym okiem i umiarkowaną dysfunkcją gruczołów Meiboma. W tym badaniu uczestnicy otrzymują leczenie higieną powiek, sztuczne łzy i wyrób medyczny, a część z nich dodatkowo hydrokortyzon.
W tym badaniu oceniana jest zmiana objawów od dnia 0 do dnia 14, a także zmiany poziomu cytokin zapalnych w łzach. Badacze sprawdzają również bezpieczeństwo, mierząc częstość wzrostu ciśnienia wewnątrzgałkowego (IOP) między dniem 0, 14, 28 i 84.
Badania w chorobach skóry
Hydrocortisone Sodium Phosphate pojawia się także w badaniu fazy 3 dotyczącym osób z recesywną dystroficzną epidermolysis bullosa oraz junctional epidermolysis bullosa. To choroby skóry, w których skóra jest bardzo krucha i łatwo tworzą się rany.
Badanie ma ocenić bezpieczeństwo i skuteczność allo-APZ2-OTS podawanego dożylnie u osób z RDEB w porównaniu z placebo. Dodatkowo przewidziano otwartą grupę bazową, w której badana jest także skuteczność i bezpieczeństwo u osób z JEB oraz u pacjentów z RDEB młodszych niż 1 rok.
Główny wynik to odsetek osób z RDEB w wieku co najmniej 1 roku, u których rana docelowa całkowicie się zamknie w 6. miesiącu i zostanie potwierdzona po 2 tygodniach. To ważny punkt końcowy, bo pokazuje, czy leczenie pomaga w trwałym gojeniu rany.
Jakie wyniki są mierzone
W badaniach klinicznych najważniejsze są punkty końcowe, czyli konkretne wyniki, które badacze chcą zmierzyć. W tych badaniach obejmują one skuteczność leczenia, bezpieczeństwo oraz poprawę objawów.
- Skuteczność leczenia oznacza, czy terapia pomaga w gojeniu rany, zmniejszeniu objawów lub poprawie wyników leczenia białaczki.
- Bezpieczeństwo oznacza sprawdzanie, czy leczenie nie powoduje ważnych problemów zdrowotnych, takich jak wzrost ciśnienia w oku.
- Objawy zgłaszane przez pacjenta są mierzone w skali lub za pomocą oceny zmian od wartości wyjściowej.
- Markery zapalne, takie jak cytokiny w łzach, pomagają ocenić stan zapalny w oku.
Kto może brać udział
Do badań mogą kwalifikować się różne grupy pacjentów, zależnie od choroby i wieku.
- Dzieci, młodzież i młodzi dorośli z ostrą białaczką limfoblastyczną w wieku od 0 do 45 lat.
- Osoby z protezami ocznymi i zapalną wydzieliną spojówki.
- Osoby z suchym okiem i umiarkowaną dysfunkcją gruczołów Meiboma.
- Pacjenci z RDEB i JEB, w tym dzieci młodsze niż 1 rok w jednej z części badania.
Źródło 1
NCT04307576, A Treatment Study Protocol for Participants 0-45 Years With Acute Lymphoblastic Leukaemia.
Źródło 2
NCT05464381, Phase III clinical trial of ABCB5+ MSCs for the treatment of EB.
Źródło 3
NCT05668455, Comparison of topical hydrocortisone versus dexamethasone treatment for inflammatory secretions of the conjunctiva in patients with ocular prostheses.
Źródło 4
2024-518093-13-00, Evaluation of the efficacy and safety of topical treatment on clinical signs and symptoms of dry eye disease associated with moderate meibomian gland dysfunction.