Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna
Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa Ravulizumabu u dzieci i młodzieży z Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD)

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Neuromyelitis Optica Spectrum Disorder (NMOSD) is a rare condition that affects the nervous system, particularly the optic nerves and spinal cord. This study focuses on evaluating the effectiveness and safety of a medication called ravulizumab in children and adolescents with NMOSD. Ravulizumab is given as an infusion, which means it is administered directly into the bloodstream through a vein.

The purpose of the study is to assess how well ravulizumab works in reducing the frequency of relapses in young patients with NMOSD. Participants in the study will receive ravulizumab and will be monitored over time to see how the treatment affects their condition. The study will also look at the safety of the medication, checking for any side effects or changes in health indicators like weight, height, and laboratory test results.

Throughout the study, participants will have regular check-ups to track their progress and any changes in their symptoms. The study aims to provide valuable information on the use of ravulizumab in managing NMOSD in a younger population, potentially offering a new treatment option for this challenging condition.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek od 2 do 18 lat oraz pozytywny wynik na obecność przeciwciał AQP4.

    Uczestnik musi być zaszczepiony przeciwko zakażeniom meningokokowym oraz posiadać dokumentację szczepień przeciwko Hib i S. pneumoniae co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem badania.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Uczestnik otrzymuje lek ravulizumab w formie roztworu do infuzji dożylnej.

    Dawkowanie i częstotliwość podawania leku są dostosowane do potrzeb uczestnika i monitorowane przez zespół badawczy.

  3. Krok 3

    Okres leczenia podstawowego

    Podczas tego okresu oceniana jest skuteczność leku poprzez monitorowanie zmian w rocznej częstości nawrotów oraz czasu do pierwszego nawrotu.

    Dodatkowo, badane są zmiany w skali niepełnosprawności, indeksie chodzenia oraz ostrości wzroku.

  4. Krok 4

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo uczestnika jest monitorowane poprzez ocenę występowania działań niepożądanych oraz zmian w parametrach życiowych i laboratoryjnych.

    Regularne wizyty kontrolne są planowane w celu oceny wzrostu fizycznego i innych parametrów zdrowotnych.

  5. Krok 5

    Okres leczenia rozszerzonego

    Po zakończeniu okresu leczenia podstawowego, uczestnik może kontynuować leczenie w ramach okresu rozszerzonego.

    W tym czasie kontynuowane są oceny skuteczności i bezpieczeństwa leku.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest do zakończenia w marcu 2028 roku.

    Po zakończeniu badania uczestnik otrzymuje podsumowanie wyników oraz dalsze zalecenia dotyczące leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Uczestnik musi mieć co najmniej 2 lata, ale mniej niż 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu.
  • Uczestnicy muszą mieć pozytywny wynik na obecność przeciwciał anty-AQP4 i zdiagnozowane NMOSD zgodnie z międzynarodowymi kryteriami diagnostycznymi z 2015 roku.
  • Uczestnicy, którzy nie byli wcześniej leczeni inhibitorami dopełniacza, muszą mieć co najmniej jeden atak lub nawrót choroby w ciągu ostatnich 12 miesięcy przed okresem badań przesiewowych.
  • Uczestnicy, którzy przyjmują eculizumab poza wskazaniami, muszą mieć co najmniej jeden atak lub nawrót choroby w ciągu 12 miesięcy przed pierwszą dawką eculizumabu.
  • Skala Rozszerzonej Niesprawności (EDSS) musi wynosić 7 lub mniej. EDSS to skala oceniająca stopień niesprawności u pacjentów z chorobami neurologicznymi.
  • Uczestnicy z doświadczeniem w stosowaniu eculizumabu muszą być klinicznie stabilni według oceny badacza przez 30 dni i leczeni eculizumabem przez co najmniej 90 dni przed badaniem, bez pominiętych dawek w ciągu 2 miesięcy przed Dniem 1 i bez przerw w leczeniu od rozpoczęcia stosowania eculizumabu.
  • Uczestnicy, którzy przyjmują leki wspomagające (np. kortykosteroidy, azatioprynę, mykofenolan mofetylu, metotreksat, takrolimus, cyklosporynę lub cyklofosfamid) w celu zapobiegania nawrotom, muszą być na stabilnym schemacie dawkowania przez odpowiedni czas przed badaniem przesiewowym i pozostać na stabilnym schemacie dawkowania podczas okresu badań przesiewowych.
  • Aby zmniejszyć ryzyko zakażenia meningokokowego (Neisseria meningitidis), wszyscy uczestnicy muszą być zaszczepieni przeciwko zakażeniu meningokokowemu z serogrup A, C, W 135 i Y w ciągu 3 lat przed, lub co najmniej 14 dni przed Dniem 1, zgodnie z krajowymi lub lokalnymi wytycznymi. Uczestnicy, którzy nie spełniają tego wymogu, zostaną zaszczepieni przeciwko zakażeniu meningokokowemu zgodnie z krajowymi lub lokalnymi wytycznymi i otrzymają profilaktyczne antybiotyki przez co najmniej 2 tygodnie po szczepieniu, jeśli Dzień 1 przypada mniej niż 2 tygodnie po początkowym szczepieniu.
  • Uczestnicy muszą mieć udokumentowane szczepienie przeciwko Hib (Haemophilus influenzae typu b) i S. pneumoniae (pneumokoki) co najmniej 14 dni przed Dniem 1 zgodnie z krajowymi lub lokalnymi wytycznymi dla odpowiedniej grupy wiekowej.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Osoby, które mają inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Osoby, które są w ciąży lub karmią piersią.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym.
  • Osoby, które mają alergię na składniki leku używanego w badaniu.
  • Osoby, które nie mogą regularnie przychodzić na wizyty kontrolne.
  • Osoby, które miały poważne reakcje na podobne leki w przeszłości.
  • Osoby, które mają problemy z wątrobą lub nerkami.
  • Osoby, które mają problemy z układem odpornościowym, co oznacza, że ich organizm ma trudności z obroną przed infekcjami.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ravulizumab to lek stosowany w badaniu klinicznym, którego celem jest ocena jego skuteczności u dzieci i młodzieży z zaburzeniem spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia kręgowego (NMOSD) z dodatnimi przeciwciałami przeciwko akwaporynie-4. Lek ten działa poprzez blokowanie białka w układzie odpornościowym, co może pomóc w zmniejszeniu stanu zapalnego i zapobieganiu nawrotom choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Ravulizumab – Jest to lek podawany dożylnie, stosowany w leczeniu dzieci i młodzieży z zaburzeniem spektrum zapalenia nerwów wzrokowych i rdzenia (NMOSD) z obecnością przeciwciał przeciwko akwaporynie-4. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, które mają na celu ocenę jego skuteczności, farmakokinetyki, farmakodynamiki oraz bezpieczeństwa. Ravulizumab działa poprzez blokowanie białka C5, co zapobiega aktywacji układu dopełniacza, który jest częścią układu odpornościowego. Należy do klasy leków znanych jako inhibitory dopełniacza.

Badane choroby

Choroba ze spektrum zapalenia nerwu wzrokowego i rdzenia kręgowego (NMOSD) – Jest to rzadka choroba autoimmunologiczna, która atakuje głównie nerwy wzrokowe i rdzeń kręgowy. Objawia się nawracającymi epizodami zapalenia nerwów wzrokowych, co może prowadzić do utraty wzroku, oraz zapaleniem rdzenia kręgowego, co może skutkować osłabieniem mięśni, paraliżem i problemami z kontrolą pęcherza. Choroba charakteryzuje się naprzemiennymi okresami zaostrzeń i remisji. W trakcie zaostrzeń dochodzi do uszkodzenia osłonek mielinowych nerwów, co prowadzi do zaburzeń neurologicznych. NMOSD może być mylona z innymi chorobami demielinizacyjnymi, takimi jak stwardnienie rozsiane, ale różni się mechanizmem patologicznym i objawami. Choroba wymaga specjalistycznej opieki medycznej i monitorowania.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2023-508534-33-00Kod protokołuALXN1210-NMO-317Planowana liczba uczestników12 osóbSponsorAlexion Pharmaceuticals Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).