Badanie dotyczy postępującego stwardnienia rozsianego, które jest przewlekłą chorobą układu nerwowego. W badaniu sprawdzane będzie działanie leku o nazwie kodowej ACT-1004-1239 w porównaniu z placebo. Lek podawany będzie w postaci twardych kapsułek doustnie, czyli do połykania. Postępujące stwardnienie rozsiane to forma choroby, w której objawy nasilają się stopniowo w czasie, bez wyraźnych okresów zaostrzeń i poprawy.
Celem badania jest sprawdzenie, czy ACT-1004-1239 może pomóc w odbudowie osłonki mielinowej, czyli ochronnej warstwy wokół włókien nerwowych, która ulega uszkodzeniu w stwardnieniu rozsianym. Proces odbudowy tej osłonki nazywany jest remielinizacją. Badanie będzie prowadzone w jednym ośrodku medycznym, a uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej badany lek lub placebo. Ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje lek, a kto placebo, co zapewnia obiektywność wyników. Głównym sposobem oceny skuteczności leku będzie badanie rezonansu magnetycznego, które pozwoli zmierzyć zmiany w zawartości mieliny w określonej części mózgu zwanej spoidłem wielkim.
Badanie będzie trwało 48 tygodni. Podczas badania wykonywane będą różne oceny, w tym badania rezonansu magnetycznego, badanie zwane potencjałami wzrokowymi wywołanymi, które mierzy przewodzenie sygnałów nerwowych w drodze wzrokowej, oraz badania płynu mózgowo-rdzeniowego. Regularnie sprawdzane będą również oznaki życiowe, masa ciała, wyniki badań laboratoryjnych i elektrokardiogram, czyli badanie zapisu pracy serca. Lekarze będą także monitorować wszelkie działania niepożądane, w tym szczególnie zwracając uwagę na myśli i zachowania samobójcze za pomocą specjalnej skali oceny.
Włochy
