Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa tildacerfontu u dorosłych z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z klasycznym wrodzonym przerostem nadnerczy (CAH), co jest chorobą genetyczną wpływającą na produkcję hormonów w nadnerczach. W badaniu oceniana jest skuteczność i bezpieczeństwo leku o nazwie tildacerfont (znanego również jako SPR001), który jest nową substancją chemiczną. Tildacerfont jest podawany w formie tabletek i ma na celu zmniejszenie poziomu hormonu o nazwie androstenedion w organizmie.

W badaniu uczestnicy zostaną losowo przydzieleni do grupy otrzymującej tildacerfont lub placebo, co oznacza, że nie będą wiedzieli, który z tych preparatów przyjmują. Badanie potrwa do 70 tygodni, a jego głównym celem jest ocena wpływu Tildacerfontu na poziom androstenedionu po 12 tygodniach leczenia. Uczestnicy będą regularnie monitorowani, aby sprawdzić, jak ich organizm reaguje na leczenie.

W trakcie badania uczestnicy będą kontynuować swoje dotychczasowe leczenie hydrokortyzonem, który jest standardowym lekiem stosowanym w tej chorobie. Hydrokortyzon to rodzaj leku, który pomaga kontrolować poziom hormonów w organizmie. Badanie ma na celu sprawdzenie, czy dodanie Tildacerfontu do standardowego leczenia może przynieść dodatkowe korzyści w kontrolowaniu objawów choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak wiek powyżej 18 lat oraz potwierdzona diagnoza klasycznej wrodzonej przerostu nadnerczy.

    Uczestnik musi być na stabilnej dawce glikokortykosteroidów przez co najmniej miesiąc przed rozpoczęciem badania.

  2. Krok 2

    Okres leczenia - część 1

    W tej części badania uczestnik przyjmuje tildacerfont w formie tabletek doustnych.

    Celem tej fazy jest ocena wpływu tildacerfontu na redukcję poziomu androstenedionu przez 12 tygodni.

  3. Krok 3

    Okres leczenia - część 2

    Po zakończeniu pierwszej części, uczestnik kontynuuje przyjmowanie tildacerfontu przez kolejne tygodnie, zgodnie z protokołem badania.

    Monitorowane są zmiany w poziomach hormonów oraz ewentualne efekty uboczne.

  4. Krok 4

    Okres leczenia - część 3

    W tej fazie badania uczestnik kontynuuje przyjmowanie tildacerfontu do 70 tygodni.

    Celem jest dalsza ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu leczenia, uczestnik przechodzi końcową ocenę, która obejmuje badania laboratoryjne i ocenę kliniczną.

    Analizowane są wyniki dotyczące zmian w poziomach hormonów oraz ogólnego stanu zdrowia uczestnika.

Kto może wziąć udział w badaniu?

7 kryteriów

  • Kobiety i mężczyźni w wieku 18 lat lub starsi.
  • Osoby z rozpoznaniem klasycznej wrodzonej przerostu nadnerczy z powodu niedoboru enzymu 21-hydroksylazy, potwierdzonego badaniem genetycznym lub podwyższonym poziomem 17-hydroksyprogesteronu, obecnie leczone hydrokortyzonem, hydrokortyzonem w postaci octanu, prednizonem, prednizolonem, metyloprednizolonem (lub kombinacją tych leków).
  • Osoby przyjmujące stabilną, wyższą niż normalna dawkę glikokortykosteroidów przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem.
  • Osoby z poziomem androstendionu powyżej górnej granicy normy zarówno podczas badania wstępnego, jak i w 4. tygodniu, jeśli dzienna dawka glikokortykosteroidów jest mniejsza niż 30 mg, lub z poziomem androstendionu powyżej 2,5 razy górnej granicy normy w tych samych punktach czasowych.
  • Osoby z formą solno-marnotrawczą wrodzonej przerostu nadnerczy, przyjmujące stabilną dawkę mineralokortykosteroidów przez co najmniej 1 miesiąc przed badaniem.
  • Osoby zgadzające się przestrzegać wytycznych dotyczących antykoncepcji. Mężczyźni muszą również zgodzić się na powstrzymanie się od oddawania nasienia przez cały okres leczenia i przez 90 dni po ostatniej dawce leku badawczego.
  • Osoby, które są w stanie zrozumieć wszystkie procedury badania i związane z nimi ryzyko oraz wyrażają pisemną zgodę na udział, potwierdzając chęć przestrzegania wszystkich aspektów protokołu badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

6 kryteriów

  • Osoby, które nie mają klasycznej wrodzonej przerostu nadnerczy, nie mogą uczestniczyć w badaniu. To jest stan, w którym nadnercza, czyli gruczoły nad nerkami, nie działają prawidłowo.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału. Badanie jest przeznaczone dla dzieci i młodzieży.
  • Osoby, które nie są w stanie zrozumieć i przestrzegać instrukcji związanych z badaniem, nie mogą uczestniczyć.
  • Osoby, które mają inne poważne problemy zdrowotne, które mogą wpłynąć na wyniki badania, nie mogą brać udziału.
  • Kobiety w ciąży lub karmiące piersią nie mogą uczestniczyć w badaniu.
  • Osoby, które biorą udział w innym badaniu klinicznym, nie mogą uczestniczyć w tym badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tildacerfont to lek badany w celu oceny jego skuteczności w zmniejszaniu poziomu androstendionu u pacjentów z wrodzonym przerostem nadnerczy. W badaniu oceniano, jak lek wpływa na organizm w ciągu 12 tygodni.

Co już wiadomo o tej terapii

Tildacerfont – Tildacerfont jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych. Jest badany pod kątem leczenia klasycznej wrodzonej przerostu nadnerczy, co jest rzadkim schorzeniem hormonalnym. Działa poprzez zmniejszenie poziomu androstendionu, co pomaga w regulacji produkcji hormonów nadnerczy. Tildacerfont należy do klasy leków modulujących receptory hormonalne.

Badane choroby

Wrodzony przerost nadnerczy klasyczny – Jest to genetyczne zaburzenie, które wpływa na produkcję hormonów w nadnerczach. Charakteryzuje się niedoborem enzymu 21-hydroksylazy, co prowadzi do nadmiernej produkcji androgenów. Objawy mogą obejmować nieprawidłowy rozwój narządów płciowych, problemy z równowagą elektrolitową oraz przedwczesne dojrzewanie. Choroba może prowadzić do poważnych zaburzeń hormonalnych, które wpływają na wzrost i rozwój. W miarę postępu choroby mogą wystąpić problemy z ciśnieniem krwi i poziomem cukru. Wymaga stałego monitorowania i zarządzania poziomem hormonów.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2023-503770-21-00Kod protokołuSPR001-203Planowana liczba uczestników75 osóbSponsorSpruce Biosciences Inc.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).