Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie skuteczności i bezpieczeństwa wziewnego molgramostymu u dzieci z autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych (aPAP) w wieku 6-18 lat

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktBadany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Samoistna pęcherzykowa proteinoza płuc to rzadka choroba, w której w pęcherzykach płucnych gromadzi się nadmierna ilość białka zwanego surfaktantem. Surfaktant to substancja, która normalnie pomaga płucom w prawidłowym funkcjonowaniu podczas oddychania. U osób z tą chorobą układ odpornościowy wytwarza przeciwciała, które blokują działanie naturalnego białka odpowiedzialnego za usuwanie nadmiaru surfaktantu z płuc. W rezultacie surfaktant się gromadzi, co może utrudniać oddychanie i zmniejszać ilość tlenu dostającego się do krwi.

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy wziewny molgramostym może być skutecznym leczeniem dla dzieci i młodzieży w wieku od 6 do 18 lat z samoistną pęcherzykową proteinozą płuc. Molgramostym to lek, który może pomóc organizmowi w usuwaniu nadmiaru surfaktantu z płuc poprzez stymulowanie komórek odpowiedzialnych za ten proces. Lek jest podawany w postaci inhalacji, co oznacza, że pacjenci wdychają go bezpośrednio do płuc za pomocą specjalnego urządzenia.

Badanie trwa około roku i obejmuje regularne wizyty w ośrodku medycznym. Podczas tych wizyt lekarze będą monitorować, jak dobrze płuca pacjenta funkcjonują, wykonując różne testy oddechowe, w tym test dyfuzji płucnej, który mierzy, jak dobrze gazy przechodzą z płuc do krwi. Będą także sprawdzać poziom tlenu we krwi oraz zdolność pacjenta do chodzenia przez określony czas. Dodatkowo lekarze będą obserwować, czy lek powoduje jakiekolwiek działania niepożądane i czy wpływa na jakość życia pacjenta.

Przebieg badania

To badanie ma 7 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Badanie wstępne i rozpoczęcie leczenia

    Po przystąpieniu do badania zostanie wykonane badanie wstępne (badanie podstawowe), które ustali punkt odniesienia dla porównania późniejszych wyników.

    Rozpocznie się inhalacyjne podawanie molgramostimu (nazwa handlowa: Molgradex), który jest roztworem do inhalacji.

    Ten lek ma na celu pomóc organizmowi w oczyszczeniu płuc z nadmiaru białka, które gromadzi się w pęcherzykach płucnych (małych woreczkach powietrznych w płucach) u osób z chorobą aPAP.

  2. Krok 2

    Kontrola po 4 tygodniach

    Po 4 tygodniach leczenia zostanie pobrana próbka krwi do sprawdzenia poziomu przeciwciał anty-GM-CSF.

    Te przeciwciała to białka w organizmie, które mogą wpływać na skuteczność leczenia choroby aPAP.

  3. Krok 3

    Kontrola po 12 tygodniach

    Po 12 tygodniach leczenia zostanie ponownie pobrana próbka krwi do sprawdzenia poziomu przeciwciał anty-GM-CSF.

  4. Krok 4

    Ocena po 24 tygodniach

    Po 24 tygodniach (około 6 miesięcy) leczenia zostanie przeprowadzona szczegółowa ocena stanu zdrowia.

    Zostanie wykonane badanie DLCO - test sprawdzający, jak dobrze płuca przenoszą tlen do krwi. Wynik będzie skorygowany o poziom hemoglobiny (białka w czerwonych krwinkach).

    Zostanie zmierzony poziom nasycenia krwi tlenem (SpO2) podczas odpoczynku.

    Zostanie wykonany test 6-minutowego chodu, podczas którego zmierzy się, jak daleko można przejść w ciągu 6 minut.

    Wypełni się kwestionariusz jakości życia PedsQL - zestaw pytań o codzienne funkcjonowanie i samopoczucie.

    Zostaną wykonane testy czynności płuc, w tym pomiar FEV1 (ilość powietrza wydychanego w pierwszej sekundzie) i FVC (całkowita ilość powietrza, jaką można wydychać).

    Zostanie pobrana próbka krwi do sprawdzenia poziomu przeciwciał anty-GM-CSF.

  5. Krok 5

    Ocena po 48 tygodniach

    Po 48 tygodniach (około 12 miesięcy) leczenia zostanie przeprowadzona ponowna szczegółowa ocena stanu zdrowia.

    Zostaną powtórzone wszystkie badania z 24. tygodnia:

    - Badanie DLCO skorygowane o poziom hemoglobiny

    - Pomiar nasycenia krwi tlenem podczas odpoczynku

    - Test 6-minutowego chodu

    - Kwestionariusz jakości życia PedsQL

    - Testy czynności płuc (FEV1 i FVC)

    - Badanie krwi na poziom przeciwciał anty-GM-CSF

  6. Krok 6

    Kontrola końcowa po 52 tygodniach

    Po 52 tygodniach (około 13 miesięcy) od rozpoczęcia badania zostanie pobrana ostatnia próbka krwi do sprawdzenia poziomu przeciwciał anty-GM-CSF.

    To będzie końcowa kontrola w ramach badania.

  7. Krok 7

    Monitorowanie bezpieczeństwa przez cały okres badania

    W trakcie całego badania będą monitorowane wszelkie działania niepożądane - czyli objawy czy problemy zdrowotne, które mogą wystąpić podczas leczenia.

    Szczególnie będą obserwowane reakcje nadwrażliwości (alergiczne) i ból w klatce piersiowej.

    Będą regularnie wykonywane badania laboratoryjne krwi oraz testy czynności płuc w celu sprawdzenia bezpieczeństwa leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 6 lat, ale mniej niż 18 lat w momencie podpisywania zgody na udział w badaniu
  • Pacjent musi mieć w przeszłości zdiagnozowaną autoimmunologiczną pęcherzykową proteinozę płuc (choroba płuc, w której gromadzi się białko w pęcherzykach płucnych) potwierdzoną jednym z następujących badań:
    • Biopsja płuca - pobranie małego fragmentu tkanki płucnej do badania
    • Cytologia popłuczyn oskrzelowo-pęcherzykowych - badanie komórek pobranych podczas płukania płuc
    • Tomografia komputerowa klatki piersiowej wysokiej rozdzielczości - szczegółowe zdjęcie płuc
    • Pacjent musi mieć dodatni wynik testu przeciwciał anty-GM-CSF w surowicy krwi, który potwierdza autoimmunologiczny charakter choroby (organizm atakuje własne komórki)
    • Pacjent musi mieć zdolność dyfuzyjną płuc dla tlenku węgla skorygowaną o hemoglobinę równą lub mniejszą niż 70% wartości prawidłowej - jest to badanie sprawdzające, jak dobrze płuca przenoszą gazy z powietrza do krwi

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

15 kryteriów

  • Pacjent ma mniej niż 6 lat lub 18 lat i więcej
  • Pacjent nie ma autoimmunologicznej proteinozy pęcherzyków płucnych - jest to choroba, przy której w płucach gromadzi się substancja utrudniająca oddychanie
  • Pacjent ma inny rodzaj proteinozy pęcherzyków płucnych niż autoimmunologiczny
  • Pacjent ma ciężkie choroby serca, które mogłyby być niebezpieczne podczas badania
  • Pacjent ma ciężkie choroby wątroby
  • Pacjent ma ciężkie choroby nerek
  • Pacjent ma aktywną infekcję lub zakażenie
  • Pacjent ma nowotwór złośliwy
  • Pacjent jest w ciąży lub karmi piersią
  • Pacjent uczestniczy w innym badaniu klinicznym
  • Pacjent ma uczulenie na molgramostim - jest to lek, który będzie testowany w badaniu
  • Pacjent ma uczulenie na którykolwiek składnik badanego leku
  • Pacjent nie może lub nie chce przestrzegać zasad badania
  • Pacjent ma problemy psychiczne, które uniemożliwiają udział w badaniu
  • Pacjent przyjmuje leki, które mogą wpływać na wyniki badania
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Molgramostim to lek podawany przez inhalację (wdychanie), który ma pomóc organizmowi w walce z rzadką chorobą płuc zwaną autoimmunologiczną proteinozą pęcherzyków płucnych. Ten lek działa poprzez stymulowanie komórek odpornościowych w płucach, aby lepiej usuwały nadmiar białka, które gromadzi się w pęcherzykach płucnych i utrudnia oddychanie. Molgramostim pomaga przywrócić prawidłowe funkcjonowanie płuc poprzez aktywację naturalnych mechanizmów oczyszczających organizmu.

Co już wiadomo o tej terapii

Molgramostim – Jest to lek podawany w formie inhalacji (wdychania) przez specjalny nebulizator, który pacjent używa w domu zgodnie z zaleceniami lekarza. Molgramostim to syntetyczna wersja naturalnego białka zwanego czynnikiem stymulującym kolonie granulocytów i makrofagów (GM-CSF), które pomaga układowi odpornościowemu prawidłowo funkcjonować i czyści płuca z nadmiaru białek. Lek ten jest obecnie badany w badaniach klinicznych jako potencjalne leczenie autoimmunologicznej proteinozy pęcherzykowej płuc, szczególnie u dzieci i młodzieży, gdzie układ odpornościowy nieprawidłowo atakuje własne komórki odpowiedzialne za utrzymanie czystości pęcherzyków płucnych. Molgramostim działa poprzez przywracanie prawidłowej funkcji makrofagom pęcherzykowym, które są specjalnymi komórkami odpowiedzialnymi za usuwanie nadmiaru surfaktantu (substancji pomagającej w oddychaniu) z płuc.

Badane choroby

Autoimmunologiczna proteinoza pęcherzyków płucnych – Jest to rzadka choroba płuc, w której dochodzi do nadmiernego gromadzenia się substancji zwanych surfaktantami w pęcherzykach płucnych. Choroba powstaje, gdy układ immunologiczny organizmu wytwarza przeciwciała, które blokują działanie białka zwanego GM-CSF, odpowiedzialnego za prawidłowe oczyszczanie płuc. W rezultacie surfaktant, który normalnie pomaga w oddychaniu, zaczyna się odkładać w pęcherzykach płucnych zamiast być usuwany. To prowadzi do stopniowego pogarszania się wymiany gazowej w płucach. Pacjenci mogą odczuwać duszność, zmęczenie i trudności w wykonywaniu codziennych czynności. Choroba może postępować powoli przez miesiące lub lata, powodując coraz większe problemy z oddychaniem.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IIINumer badania2024-512039-66-00Kod protokołuSAV006-04Planowana liczba uczestników5 osóbSponsorSavara ApS

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).