Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w toku

Badanie wpływu ambroksolu i klenbuterolu na chorobę Parkinsona u pacjentów z mutacją GBA1

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z chorobą Parkinsona, które mają mutację w genie GBA1. Choroba Parkinsona to schorzenie, które wpływa na ruchy ciała, powodując drżenie, sztywność i trudności z poruszaniem się. Celem badania jest sprawdzenie, czy lek ambroksol może mieć wpływ na przebieg tej choroby u pacjentów z mutacją GBA1. Ambroksol to substancja, która jest zwykle stosowana w leczeniu kaszlu, ale w tym badaniu jest testowana pod kątem jej potencjalnych korzyści w chorobie Parkinsona.

W trakcie badania uczestnicy będą przyjmować ambroksol lub placebo doustnie przez okres do 48 tygodni. Placebo to substancja, która wygląda jak lek, ale nie zawiera aktywnych składników. Badanie ma na celu ocenę, czy ambroksol może zmienić przebieg choroby Parkinsona, a także sprawdzenie jego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów. Uczestnicy będą regularnie monitorowani, aby ocenić wpływ leku na ich stan zdrowia.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje poinformowany o jego przebiegu i celach. Badanie dotyczy choroby Parkinsona i ma na celu zbadanie właściwości leku ambroksol u pacjentów z mutacją GBA1.

    Pacjent musi spełniać określone kryteria, takie jak diagnoza choroby Parkinsona zgodnie z kryteriami MDS, mutacja GBA1, czas trwania choroby krótszy niż 10 lat oraz zdolność do samodzielnego przyjmowania leku doustnie.

  2. Krok 2

    Przyjmowanie leku

    Pacjent przyjmuje lek ambroksol doustnie. Dawkowanie i częstotliwość przyjmowania leku są określone w protokole badania, jednak szczegóły te nie zostały podane w dostępnych danych.

    Czas trwania przyjmowania leku wynosi 60 tygodni.

  3. Krok 3

    Ocena skuteczności i bezpieczeństwa

    Podczas badania ocenia się skuteczność leku poprzez porównanie wyników skali MDS-UPDRS część III w stanie OFF, czyli bez działania leków, po 60 tygodniach.

    Dodatkowo, badanie obejmuje ocenę bezpieczeństwa i tolerancji leku poprzez monitorowanie zdarzeń niepożądanych oraz wykonanie badań takich jak F-DOPA PET, MRI, ocena poznawcza MoCA, skala objawów niemotorycznych NMSS, kwestionariusz jakości życia PDQ-39 oraz pomiar aktywności GCase.

  4. Krok 4

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie do 1 lipca 2025 roku.

    Po zakończeniu badania pacjent może zostać poproszony o udział w dodatkowych ocenach lub badaniach kontrolnych, jeśli są one przewidziane w protokole badania.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną chorobę Parkinsona zgodnie z kryteriami Towarzystwa Zaburzeń Ruchowych (MDS).
  • Pacjent musi mieć mutację GBA1, co oznacza specyficzną zmianę w genie związanym z chorobą Parkinsona.
  • Czas trwania choroby Parkinsona musi być krótszy niż 10 lat w momencie włączenia do badania.
  • Pacjent musi być w stanie napisać pisemną zgodę, rozumieć protokół badania i wykonywać związane z nim działania.
  • Pacjent musi być chętny i zdolny do samodzielnego przyjmowania doustnego leku ambroksol lub placebo.
  • Badanie jest otwarte dla osób obu płci.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjenci, którzy nie mają zdiagnozowanej choroby Parkinsona.
  • Pacjenci, którzy nie mają mutacji w genie GBA1. Mutacja to zmiana w materiale genetycznym, która może wpływać na zdrowie.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym. Wiek może być ważnym czynnikiem w badaniach klinicznych.
  • Osoby, które należą do grupy szczególnie wrażliwej, co oznacza, że mogą być bardziej narażone na ryzyko związane z udziałem w badaniu.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w toku
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Ambroxol to lek, który jest badany w tym badaniu klinicznym. Jego celem jest sprawdzenie, czy może on wpływać na przebieg choroby Parkinsona u pacjentów z mutacją GBA1. Ambroxol jest znany głównie jako lek stosowany w leczeniu chorób układu oddechowego, ale w tym badaniu sprawdza się jego potencjalne działanie modyfikujące przebieg choroby Parkinsona.

Co już wiadomo o tej terapii

Ambroxol – Ambroxol jest lekiem podawanym doustnie, najczęściej w postaci tabletek lub syropu. Obecnie jest badany w kontekście choroby Parkinsona, szczególnie u pacjentów z mutacją GBA1, w ramach badań klinicznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują jego potencjalne właściwości modyfikujące przebieg choroby Parkinsona. Na poziomie molekularnym ambroxol działa poprzez zwiększenie aktywności enzymu glukocerebrozydazy, co może pomóc w redukcji nagromadzenia szkodliwych substancji w komórkach nerwowych. Farmakologicznie klasyfikowany jest jako mukolityk, ale jego działanie w kontekście choroby Parkinsona jest przedmiotem intensywnych badań.

Badane choroby

Choroba Parkinsona – Jest to postępujące schorzenie neurologiczne, które wpływa na ruchy ciała. Charakteryzuje się drżeniem, sztywnością mięśni oraz spowolnieniem ruchów. Objawy mogą obejmować również problemy z równowagą i koordynacją. Choroba rozwija się stopniowo, a jej objawy mogą się nasilać z czasem. W miarę postępu choroby mogą pojawić się trudności z mówieniem i pisaniem. Choroba Parkinsona jest związana z utratą komórek nerwowych w mózgu, które produkują dopaminę.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IINumer badania2024-514976-41-00Kod protokołuNL77347.042.22Planowana liczba uczestników80 osóbSponsorUniversitair Medisch Centrum Groningen

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).