Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutuje

Badanie wpływu emicizumabu na zdrowie stawów i aktywność fizyczną u pacjentów z ciężką lub umiarkowaną hemofilią A bez inhibitorów czynnika VIII

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy osób z ciężką lub umiarkowaną postacią hemofilii A, które nie mają inhibitorów czynnika VIII. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo, co prowadzi do częstych krwawień, zwłaszcza do stawów. W badaniu stosowany jest lek o nazwie Hemlibra, którego substancją czynną jest emicizumab. Hemlibra jest podawana w formie zastrzyków podskórnych i ma na celu zapobieganie krwawieniom u pacjentów z hemofilią A.

Celem badania jest ocena wpływu leczenia emicizumabem na zdrowie stawów, jakość życia związaną ze zdrowiem oraz aktywność fizyczną uczestników z hemofilią A. Uczestnicy będą monitorowani pod kątem stanu zdrowia stawów, liczby krwawień oraz poziomu aktywności fizycznej przez okres do 36 miesięcy. W trakcie badania będą również oceniane preferencje uczestników dotyczące stosowania emicizumabu w porównaniu z wcześniejszym leczeniem.

Badanie obejmuje także monitorowanie ewentualnych działań niepożądanych, takich jak reakcje w miejscu wstrzyknięcia, oraz występowanie przeciwciał przeciwko emicizumabowi. Uczestnicy będą regularnie oceniani pod kątem zdrowia stawów i ogólnego stanu zdrowia, co pozwoli na lepsze zrozumienie wpływu leczenia na ich codzienne życie i aktywność fizyczną.

Przebieg badania

To badanie ma 8 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Przystąpienie do badania

    Po przystąpieniu do badania, uczestnik zostaje poinformowany o jego celu, którym jest ocena wpływu leczenia emicizumabem na zdrowie stawów, jakość życia związaną ze zdrowiem oraz aktywność fizyczną u osób z hemofilią A.

    Uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak brak inhibitorów FVIII oraz odpowiednia funkcja hematologiczna, wątrobowa i nerkowa.

  2. Krok 2

    Podawanie leku

    Lek Hemlibra (150 mg/mL roztwór do wstrzykiwań) jest podawany w formie zastrzyków podskórnych.

    Częstotliwość i dawka leku są ustalane przez zespół badawczy i mogą się różnić w zależności od indywidualnych potrzeb uczestnika.

  3. Krok 3

    Monitorowanie zdrowia stawów

    Stan stawów jest oceniany za pomocą różnych metod, w tym ultrasonografii oraz skali zdrowia stawów dla hemofilii (HJHS v2.1).

    Oceny te są przeprowadzane na początku badania oraz po 36 miesiącach.

  4. Krok 4

    Ocena jakości życia

    Jakość życia związana ze zdrowiem jest oceniana za pomocą kwestionariusza CATCH, który bada różne aspekty życia z hemofilią, takie jak postrzeganie ryzyka, ograniczenia w aktywnościach rekreacyjnych oraz wpływ leczenia na jakość życia.

  5. Krok 5

    Monitorowanie aktywności fizycznej

    Poziom aktywności fizycznej jest mierzony za pomocą urządzenia do śledzenia aktywności (np. Fitbit), które rejestruje liczbę kroków, czas aktywności oraz intensywność ćwiczeń.

    Dodatkowo, uczestnicy wypełniają Międzynarodowy Kwestionariusz Aktywności Fizycznej (IPAQ-SF), aby ocenić zmiany w czasie i intensywności aktywności fizycznej.

  6. Krok 6

    Ocena krwawień

    Częstość i rodzaj krwawień są monitorowane za pomocą kwestionariusza dotyczącego krwawień i leków (BMQ).

    Badanie obejmuje ocenę krwawień stawowych, spontanicznych oraz tych wymagających leczenia.

  7. Krok 7

    Ocena preferencji leczenia

    Uczestnicy są proszeni o ocenę preferencji dotyczących leczenia emicizumabem w porównaniu z wcześniejszym schematem leczenia FVIII, za pomocą ankiety EmiPref, po 6 miesiącach.

  8. Krok 8

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Bezpieczeństwo leczenia jest monitorowane poprzez ocenę występowania działań niepożądanych, takich jak reakcje w miejscu wstrzyknięcia, zdarzenia zakrzepowo-zatorowe oraz reakcje nadwrażliwości.

    Dodatkowo, badane jest występowanie przeciwciał przeciwko emicizumabowi oraz inhibitorów FVIII.

Kto może wziąć udział w badaniu?

6 kryteriów

  • Pacjent musi mieć zdiagnozowaną ciężką wrodzoną hemofilię A (poziom FVIII <1%) lub umiarkowaną wrodzoną hemofilię A (poziom FVIII ≤ 5%), jeśli wcześniej stosowano profilaktykę.
  • Wynik testu na obecność inhibitora FVIII musi być negatywny (tj. <0,6 BU) w okresie badań przesiewowych.
  • Brak historii przeciwciał hamujących FVIII (<0,6 BU/mL przy użyciu testu Bethesda) w ciągu ostatnich 5 lat. Uczestnicy, którzy zakończyli udane indukowanie tolerancji immunologicznej (ITI) co najmniej 5 lat przed badaniem przesiewowym, są kwalifikowani, pod warunkiem, że nie ma dowodów na nawrót inhibitora (stały lub tymczasowy), co może być wskazane przez wykrycie inhibitora, czas półtrwania FVIII <6 godzin lub odzysk FVIII <66% od zakończenia ITI.
  • Uczestnicy, którzy byli na standardowej profilaktyce FVIII, co oznacza regularne podawanie FVIII w celu zapobiegania krwawieniom, przez co najmniej ostatnie 24 tygodnie, mogą być zapisani niezależnie od liczby krwawień w tym okresie.
  • Pacjent musi mieć odpowiednią funkcję hematologiczną (związaną z krwią), wątrobową (związaną z wątrobą) i nerkową (związaną z nerkami).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na abstynencję (powstrzymanie się od stosunków heteroseksualnych) lub stosowanie antykoncepcji w okresie leczenia i przez co najmniej 24 tygodnie po ostatniej dawce emicizumabu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

4 kryteria

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli nie ma zdiagnozowanej ciężkiej lub umiarkowanej hemofilii A. Hemofilia A to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo.
  • Osoby, które nie mieszczą się w określonym przedziale wiekowym, nie mogą brać udziału w badaniu. Przedział wiekowy obejmuje dzieci i młodzież.
  • Badanie jest otwarte zarówno dla kobiet, jak i mężczyzn.
  • Osoby z grupy wrażliwej, które mogą wymagać dodatkowej ochrony, mogą być wykluczone z badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Emicizumab to lek stosowany w profilaktyce krwawień u pacjentów z hemofilią A. Jego głównym celem jest poprawa zdrowia stawów oraz jakości życia związanej ze zdrowiem u osób z tą chorobą. Emicizumab działa poprzez zastępowanie funkcji brakującego czynnika krzepnięcia, co pomaga w zapobieganiu krwawieniom i poprawie ogólnego stanu zdrowia pacjentów.

Co już wiadomo o tej terapii

Emicizumab – Emicizumab jest lekiem podawanym w formie zastrzyków podskórnych, stosowanym w profilaktyce krwawień u pacjentów z ciężką lub umiarkowaną hemofilią A, którzy nie mają inhibitorów czynnika VIII. Obecnie jest szeroko badany w literaturze medycznej, a jego skuteczność i bezpieczeństwo są oceniane w różnych badaniach klinicznych. Główne wskazania terapeutyczne obejmują poprawę zdrowia stawów, jakości życia oraz aktywności fizycznej u pacjentów z hemofilią A. Mechanizm działania emicizumabu polega na łączeniu się z czynnikami IXa i X, co zastępuje funkcję brakującego czynnika VIII i wspomaga proces krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako przeciwciało monoklonalne.

Badane choroby

Hemofilia A – Jest to dziedziczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem czynnika VIII, co prowadzi do problemów z krzepnięciem krwi. Osoby z hemofilią A mogą doświadczać częstych krwawień, które mogą być spontaniczne lub wynikać z urazów. Krwawienia te często występują w stawach, co może prowadzić do ich uszkodzenia i bólu. Z czasem, powtarzające się krwawienia mogą prowadzić do przewlekłych problemów ze stawami, takich jak artropatia hemofilowa. Choroba może również wpływać na jakość życia, ograniczając aktywność fizyczną i powodując ból. Hemofilia A jest diagnozowana na podstawie badań krwi, które mierzą poziom czynnika VIII.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-505747-40-00Kod protokołuMO42623Planowana liczba uczestników136 osóbSponsorF. Hoffmann-La Roche AG

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).