Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacja

Mavacamten zmniejsza ciśnienie wypełnienia lewej komory u pacjentów z przerostową kardiomiopatią

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

W badaniu obserwuje się osoby z Hypertrophic cardiomyopathy, czyli schorzeniem, w którym mięsień serca jest nieprawidłowo pogrubiony i może utrudniać prawidłowe pompowanie krwi. Pacjentom podaje się lek w postaci tabletki, zawierający substancję czynną mavacamten, który działa jako inhibitor miozyny – czyli hamuje niektóre procesy w mięśniach serca, co może pomóc w zmniejszeniu nadmiernego skurczu serca.

Celem badania jest ocena, czy przyjmowanie tego leku wpływa na obniżenie pulmonary capillary wedge pressure podczas wysiłku fizycznego, co może wskazywać na lepsze funkcjonowanie serca u osób z tym schorzeniem.

Uczestnicy przyjmują lek przez określony czas i regularnie wykonują testy wysiłkowe na bieżni lub rowerze, podczas których mierzone są różne parametry, takie jak ciśnienie w płucach oraz wydolność serca. Badanie obejmuje wizyty kontrolne, w trakcie których lekarze sprawdzają, jak organizm reaguje na lek i czy nie występują niepożądane objawy.

Przebieg badania

To badanie ma 6 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Dołączenie do badania

    Po podpisaniu zgody zostaje Pan/Pani oficjalnie włączony/a do badania.

    W tym momencie otrzymuje informacje o planowanych wizytach i procedurach, które będą przeprowadzane podczas trwania badania.

  2. Krok 2

    Badanie wyjściowe

    Podczas pierwszej wizyty wykonywane są podstawowe pomiary, w tym ciśnienie kapilarowe w żyłach płucnych (PCWP) w spoczynku oraz podczas wysiłku przy obciążeniu 25 W.

    Rejestrowane są także inne parametry, takie jak tętno, ciśnienie krwi, pojemność płuc oraz wyniki laboratoryjne (np. NT‑proBNP).

    Wszystkie pomiary służą określeniu stanu wyjściowego przed rozpoczęciem leczenia.

  3. Krok 3

    Rozpoczęcie przyjmowania leku

    Po badaniu wyjściowym rozpoczyna się przyjmowanie leku mavacamten.

    Lek podawany jest doustnie w dawce 15 mg raz dziennie.

    Mavacamten jest inhibitorem miozyny, czyli substancją wpływającą na pracę mięśnia sercowego.

  4. Krok 4

    Codzienne przyjmowanie leku

    Dawkę 15 mg należy przyjmować codziennie o tej samej porze, najlepiej po posiłku, aby zapewnić stałe stężenie leku w organizmie.

    W trakcie trwania badania nie należy zmieniać dawki ani przerywać przyjmowania leku bez konsultacji z lekarzem prowadzącym.

  5. Krok 5

    Kontrole kontrolne

    W określonych terminach (zgodnie z harmonogramem badania) odbywają się wizyty kontrolne.

    Podczas każdej wizyty powtarzane są pomiary ciśnienia kapilarowego w żyłach płucnych w spoczynku oraz przy obciążeniu 25 W, a także ocena tętna, ciśnienia krwi i innych parametrów wymienionych w sekcji celów badania.

    Wyniki tych pomiarów pozwalają ocenić wpływ leku na funkcję serca podczas wysiłku.

  6. Krok 6

    Zakończenie badania

    Po zakończeniu okresu badania (maksymalnie do 29 lutego 2028) przeprowadzana jest ostatnia wizyta.

    Podczas tej wizyty wykonywane są te same pomiary co na początku badania, aby porównać zmiany w ciśnieniu kapilarowym w żyłach płucnych i innych wskaźnikach.

    Po zakończeniu oceny lek może zostać odstawiony zgodnie z zaleceniami lekarza.

Kto może wziąć udział w badaniu?

3 kryteria

  • Wiek co najmniej 18 lat w momencie badania wstępnego.
  • Potwierdzona fenotypowa (widoczna) postać przerostowej kardiomiopatii (HCM) z maksymalną grubością ściany serca wynoszącą ≥ 15 mm – czyli przynajmniej 1,5 cm, co oznacza wyraźny przerost mięśnia sercowego.
  • Klasa funkcjonalna NYHA większa niż 1 – oznacza, że pacjent odczuwa pewne ograniczenia w codziennych czynnościach z powodu objawów serca (np. duszność przy lekkim wysiłku).

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

12 kryteriów

  • Posiadanie fenokopii – czyli schorzeń, które wyglądają jak kardiomiopatia przerostowa, ale mają inną przyczynę, np. różne zespoły chorobowe lub zaburzenia metaboliczne.
  • Zmiana leków wpływających na zdolność wysiłkową lub krążenie (np. diuretyki, beta‑blokery lub blokiery kanału wapniowego) w ciągu ostatniego miesiąca lub planowana zmiana w najbliższym czasie.
  • Przeszła lub planowana w ciągu ostatnich 3 miesięcy terapia redukcji przegrody (zabieg zmniejszający grubość ściany serca).
  • Dowolna choroba lub sytuacja (np. problemy psychiczne), które według lekarza mogą zagrażać bezpieczeństwu, utrudniać przestrzeganie zasad badania lub zakłócać wyniki.
  • Wskaźnik LVEF (lewy skurczowy frakcja wyrzutowa) mniejszy niż 50 % – oznacza, że serce pompuje mniej niż połowę krwi przy każdym skurczu.
  • Stosowanie leków silnie hamujących enzymy wątroby CYP2C19 lub CYP3A4 (np. niektóre antybiotyki, leki przeciwgrzybicze).
  • Historia synkop (omdlenia) wywołanej wysiłkiem w ciągu ostatniego roku.
  • Ciężka dusznica (bóle w klatce piersiowej) klasyfikowana jako stopień III‑IV według kanadyjskiego systemu.
  • Ciężkie zaburzenia zastawek serca, które znacząco wpływają na przepływ krwi.
  • Ciężkie nadciśnienie – ciśnienie skurczowe powyżej 200 mmHg lub rozkurczowe powyżej 110 mmHg.
  • Brak możliwości wykonywania wysiłku z powodu problemów ortopedycznych lub innych ograniczeń niezwiązanych z sercem.
  • Ciężarna kobieta lub karmiąca piersią.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

mavacamten jest doustnym lekiem, który hamuje aktywność białka zwanego miozyną w sercu. Dzięki temu serce może pracować bardziej równomiernie i zmniejszyć nadmierne skurcze mięśnia sercowego. W tym badaniu lek jest podawany pacjentom z przerostową kardiomiopatią, aby sprawdzić, czy pomaga obniżyć ciśnienie w lewym komorze serca podczas wysiłku fizycznego.

Co już wiadomo o tej terapii

MAVACAMTEN - lek podawany doustnie w postaci tabletki, obecnie zatwierdzony i szeroko opisywany w literaturze medycznej jako terapia dla osób z przerostową kardiomiopatią; działa poprzez hamowanie białka myosyny w sercu, co zmniejsza siłę skurczu mięśnia sercowego i pomaga obniżyć ciśnienie w komorze; zalicza się do grupy inhibitorów myosyny, czyli leków wpływających na mechanizm skurczu serca; jest stosowany głównie w leczeniu przerostowej kardiomiopatii, aby poprawić wydolność serca i zmniejszyć objawy.

Badane choroby

Kardiomiopatia przerostowa (HCM) - Kardiomiopatia przerostowa jest dziedziczną chorobą mięśnia sercowego, w której dochodzi do nieprawidłowego zagęszczenia włókien serca. Pogrubienie ścian serca może utrudniać prawidłowy przepływ krwi, zwłaszcza podczas wysiłku fizycznego. Choroba może przyjmować postać nieprzeciwstawnej, gdzie przepływ nie jest ograniczony, lub przeciwstawnej, w której występuje zwężenie drogi odpływu z lewej komory. Z czasem może dochodzić do pogorszenia funkcji serca i zwiększonego napięcia w przedsionkach. Objawy rozwijają się stopniowo i obejmują duszność, zmęczenie oraz kołatanie serca.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2026-527595-90-00Planowana liczba uczestników60 osóbSponsorRegion Hovedstaden

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).