Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Ocena długoterminowego bezpieczeństwa efgartigimodu podawanego dożylnie i podskórnie u dzieci z uogólnioną miastenią gravis

Zweryfikowany ośrodekSzybki kontaktZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy dzieci z chorobą zwaną uogólnioną miastenią, która wpływa na mięśnie, powodując ich osłabienie. Celem badania jest sprawdzenie bezpieczeństwa stosowania leku o nazwie efgartigimod. Lek ten będzie podawany na dwa sposoby: dożylnie, co oznacza, że jest wprowadzany bezpośrednio do krwiobiegu, oraz podskórnie, co oznacza, że jest wstrzykiwany pod skórę.

W badaniu używane są dwa rodzaje leku: Vyvgart 20 mg/mL, który jest koncentratem do przygotowania roztworu do infuzji, oraz Vyvgart 1 000 mg, który jest roztworem do wstrzykiwań. Oba zawierają tę samą substancję czynną, czyli efgartigimod. Badanie ma na celu ocenę, jak dzieci reagują na ten lek, czy występują jakieś działania niepożądane oraz jak dobrze jest tolerowany przez organizm.

Podczas badania uczestnicy będą regularnie monitorowani, aby sprawdzić, czy nie występują żadne niepożądane reakcje. Badanie ma charakter długoterminowy i będzie prowadzone w różnych ośrodkach. Uczestnicy będą otrzymywać lek przez określony czas, a ich stan zdrowia będzie dokładnie obserwowany przez lekarzy. Celem jest zapewnienie, że lek jest bezpieczny i skuteczny dla dzieci z uogólnioną miastenią.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, uczestnik musi spełniać określone kryteria, takie jak ukończenie wcześniejszych badań ARGX-113-2006 lub ARGX-113-2207.

    Uczestnik lub jego prawny opiekun musi wyrazić pisemną zgodę na udział w badaniu oraz zrozumieć jego wymagania.

  2. Krok 2

    Podanie leku

    Lek efgartigimod jest podawany w dwóch formach: dożylnie jako roztwór do infuzji oraz podskórnie jako roztwór do wstrzykiwań.

    Podanie dożylne odbywa się w formie infuzji, natomiast podanie podskórne w formie zastrzyku.

  3. Krok 3

    Monitorowanie bezpieczeństwa

    Celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku efgartigimod podawanego dożylnie i podskórnie.

    Monitorowane są zdarzenia niepożądane, w tym ich częstość i nasilenie, oraz zmiany w wynikach badań laboratoryjnych, znakach życiowych, wzroście, wadze i wynikach elektrokardiogramu (EKG).

  4. Krok 4

    Ocena przeciwciał

    Badanie obejmuje ocenę występowania przeciwciał przeciwko lekowi efgartigimod oraz przeciwciał przeciwko rekombinowanej ludzkiej hialuronidazie PH20.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Przewidywana data zakończenia badania to 30 września 2028 roku.

    Uczestnicy są monitorowani przez cały okres trwania badania, aby zapewnić ich bezpieczeństwo i skuteczność leczenia.

Kto może wziąć udział w badaniu?

4 kryteria

  • Uczestnik ukończył badanie ARGX-113-2006 lub ARGX-113-2207. Oznacza to, że uczestnik dotarł do końca badania i zgodził się wziąć udział w nowym badaniu ARGX-113-2008. Alternatywnie, uczestnik kwalifikuje się do ponownego leczenia w badaniu ARGX-113-2006, ale nie może ukończyć okresu leczenia i wymaganych wizyt w ramach tego badania.
  • Uczestnik lub jego prawnie upoważniony przedstawiciel rozumie wymagania badania i jest w stanie wyrazić pisemną zgodę na udział oraz wykazuje chęć i zdolność do przestrzegania procedur badania.
  • Uczestnicy, którzy są aktywni seksualnie i mogą mieć dzieci, muszą stosować środki antykoncepcyjne zgodnie z lokalnymi przepisami dotyczącymi badań klinicznych. Uczestnik jest uznawany za zdolnego do posiadania dzieci, jeśli w opinii badacza jest biologicznie zdolny do posiadania dzieci (np. kobiety rozpoczęły miesiączkowanie, a mężczyźni osiągnęli środek dojrzewania).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego z moczu na początku badania.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

8 kryteriów

  • Pacjent nie może brać udziału w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie trwania badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest uczulony na składniki leku używanego w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli bierze inne leki, które mogą wchodzić w interakcje z lekiem badanym.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z nerkami lub wątrobą, które mogą wpływać na działanie leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być zagrożeniem podczas badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacjaNie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Efgartigimod

    to lek podawany dożylnie, który jest badany pod kątem bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci z uogólnioną miastenią. Jego działanie polega na modulacji układu odpornościowego, co może pomóc w zmniejszeniu objawów choroby.

  • Efgartigimod PH20

    to wersja leku efgartigimod, która jest podawana podskórnie. Podobnie jak wersja dożylna, jest badana w celu oceny jej bezpieczeństwa i tolerancji u dzieci z uogólnioną miastenią. Działa poprzez wpływ na układ odpornościowy, co może przynieść ulgę w objawach choroby.

Co już wiadomo o tej terapii

Efgartigimod – Jest to lek podawany dożylnie lub podskórnie, który jest obecnie badany w kontekście leczenia uogólnionej miastenii. W literaturze medycznej efgartigimod jest opisywany jako obiecujący środek w terapii tej choroby. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie uogólnionej miastenii, choroby autoimmunologicznej, która wpływa na mięśnie. Mechanizm działania efgartigimodu polega na zmniejszaniu poziomu przeciwciał, które atakują receptory nerwowo-mięśniowe, co pomaga w łagodzeniu objawów choroby. Klasyfikowany jest jako lek immunomodulujący.

Badane choroby

Uogólniona miastenia rzekomoporaźna – Jest to choroba autoimmunologiczna, w której układ odpornościowy atakuje receptory w mięśniach, co prowadzi do osłabienia mięśni. Objawy mogą obejmować zmęczenie, opadanie powiek, podwójne widzenie oraz trudności w mówieniu, żuciu i połykaniu. Choroba może wpływać na mięśnie całego ciała, w tym mięśnie oddechowe, co może prowadzić do problemów z oddychaniem. Objawy mogą się nasilać po wysiłku fizycznym i poprawiać po odpoczynku. Choroba często ma przebieg falujący, z okresami zaostrzeń i remisji. Miastenia rzekomoporaźna jest uważana za chorobę rzadką.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2023-507379-23-00Kod protokołuARGX-113-2008Planowana liczba uczestników31 osóbSponsorArgenx

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).