Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Nie rekrutujeChoroba rzadka

Ocena wpływu tafamidis na amyloidozę serca u pacjentów z amyloidozą serca związaną z transtyretyną

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej transtyretynową amyloidozą serca. Jest to schorzenie, w którym w sercu odkładają się nieprawidłowe białka, co może prowadzić do problemów z jego funkcjonowaniem. W badaniu zostanie użyty lek o nazwie tafamidis, dostępny w postaci miękkich kapsułek o dawce 61 mg. Celem badania jest ocena wpływu tego leku na serce pacjentów z tą chorobą.

Podczas badania pacjenci będą przyjmować tafamidis przez okres 12 miesięcy. W tym czasie będą wykonywane badania serca za pomocą rezonansu magnetycznego (MRI), aby sprawdzić, jak lek wpływa na różne parametry serca, takie jak objętość, masa i funkcja wyrzutowa. Badanie ma na celu zrozumienie, jak tafamidis może pomóc w leczeniu tej choroby.

Oprócz oceny zmian w sercu, badanie będzie również monitorować częstotliwość hospitalizacji związanych z niewydolnością serca oraz ogólną śmiertelność. Inne aspekty, które będą oceniane, to zmiany w wynikach testów funkcji serca, takich jak dystans pokonany w teście 6-minutowego marszu oraz poziom pewnych markerów we krwi. Badanie potrwa do 2026 roku.

Przebieg badania

To badanie ma 4 kroki – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent rozpoczyna leczenie z użyciem leku Vyndaqel w dawce 61 mg. Lek ten jest przyjmowany doustnie w formie miękkiej kapsułki.

    Celem badania jest ocena wpływu leku tafamidis na serce w przypadku amyloidozy sercowej. Leczenie trwa 12 miesięcy.

  2. Krok 2

    Badania obrazowe

    Pacjent przechodzi badania obrazowe serca za pomocą rezonansu magnetycznego (CMR) przed rozpoczęciem leczenia oraz po jego zakończeniu.

    Badania te mają na celu ocenę parametrów serca, takich jak objętość komór, masa, frakcja wyrzutowa oraz inne wskaźniki.

  3. Krok 3

    Monitorowanie stanu zdrowia

    Podczas trwania badania, regularnie monitorowane są objawy niewydolności serca oraz ogólny stan zdrowia pacjenta.

    Oceniane są zmiany w wynikach testów, takich jak dystans pokonany w teście 6-minutowego marszu (6MWT), stężenie NT-proBNP oraz klasyfikacja NYHA.

  4. Krok 4

    Ocena wyników

    Na zakończenie badania, analizowane są zmiany w parametrach obrazowych serca oraz ogólnym stanie zdrowia pacjenta.

    Ostateczne wyniki pomagają ocenić skuteczność leku tafamidis w leczeniu amyloidozy sercowej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Pacjent musi mieć potwierdzoną chorobę zwaną transtyretynową amyloidozą sercową.
  • Wymagane jest wykonanie badania zwanego scyntygrafią difosfonianową z użyciem specjalnych znaczników, które pokazują stopień 2 lub 3. Musi być potwierdzone zaangażowanie serca za pomocą echokardiografii, co oznacza, że grubość ściany serca przekracza 12 mm. Nie może być obecności białka monoklonalnego, co potwierdzają negatywne wyniki badań krwi i moczu.
  • Alternatywnie, można mieć pozytywny wynik biopsji poza sercem, który potwierdza amyloidozę ATTR, oraz potwierdzone zaangażowanie serca za pomocą echokardiografii.
  • Można również mieć pozytywny wynik biopsji serca potwierdzający amyloidozę ATTR.
  • Pacjent musi mieć historię niewydolności serca w klasach I-III według NYHA, co oznacza różne stopnie nasilenia objawów.
  • Wiek pacjenta musi być większy niż 18 lat i mniejszy niż 90 lat w momencie badania.
  • Pacjent musi być w stanie podpisać pisemną zgodę na udział w badaniu i być gotowy do przestrzegania wymagań protokołu badania.
  • Pacjenci z niewydolnością nerek również mogą brać udział, ale dla tych z zaawansowaną niewydolnością nerek (stadium 4/5) nie będzie wykonywane późne wzmocnienie gadolinem.
  • Pacjent musi być w stanie przestrzegać zaleceń dotyczących leczenia lekiem o nazwie tafamidis w dawce 61 mg.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może mieć innych poważnych chorób serca, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może mieć niewydolności nerek, czyli problemów z prawidłowym funkcjonowaniem nerek.
  • Pacjent nie może mieć niewydolności wątroby, co oznacza, że wątroba nie działa prawidłowo.
  • Pacjent nie może mieć alergii na lek tafamidis, który jest stosowany w badaniu.
  • Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
  • Pacjent nie może mieć historii nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może mieć chorób psychicznych, które mogą wpływać na zdolność do zrozumienia i przestrzegania instrukcji badania.
  • Pacjent nie może mieć chorób nowotworowych, czyli raka, w ciągu ostatnich 5 lat.
  • Pacjent nie może być kobietą, ponieważ badanie dotyczy tylko mężczyzn.
  • Pacjent musi być w wieku od 18 do 65 lat.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Nie rekrutuje
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

Tafamidis to lek stosowany w leczeniu amyloidozy serca. Jego głównym celem jest stabilizacja białek, które mogą tworzyć szkodliwe złogi w sercu. W badaniu klinicznym ocenia się, jak ten lek wpływa na parametry obrazowania serca za pomocą rezonansu magnetycznego przed i po 12 miesiącach leczenia.

Co już wiadomo o tej terapii

Tafamidis – Tafamidis jest lekiem podawanym doustnie, który obecnie jest badany w kontekście amyloidozy serca związanej z transtyretyną. W literaturze medycznej jest uznawany za obiecujący środek w leczeniu tej choroby. Główne wskazania terapeutyczne obejmują stabilizację białka transtyretyny, co zapobiega jego nieprawidłowemu odkładaniu się w sercu. Na poziomie molekularnym działa poprzez wiązanie się z transtyretyną, co stabilizuje jej strukturę i zapobiega tworzeniu się amyloidu. Klasyfikowany jest jako stabilizator transtyretyny.

Badane choroby

Transtyretynowa amyloidoza sercowa – Jest to choroba, w której białko zwane transtyretyną odkłada się w sercu w postaci złogów amyloidu. Te złogi mogą prowadzić do sztywności mięśnia sercowego, co utrudnia jego prawidłowe funkcjonowanie. W miarę postępu choroby, serce staje się mniej elastyczne, co może wpływać na jego zdolność do pompowania krwi. Objawy mogą obejmować zmęczenie, duszność oraz obrzęki nóg. Choroba ta jest rzadka i często trudna do zdiagnozowania we wczesnych stadiach. W miarę jak choroba postępuje, mogą pojawić się dodatkowe objawy związane z niewydolnością serca.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2024-518708-29-00Kod protokołuMGNT2022Planowana liczba uczestników30 osóbSponsorUnidade Local De Saude De Tras-Os-Montes E Alto Douro E.P.E.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).