Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Wkrótce rekrutacjaChoroba rzadka

Porównanie poziomu transthyretyny we krwi u pacjentów z amyloidozą transthyretynową serca pod wpływem tafamidu i acoramidu

Zweryfikowany ośrodekZarejestrowany lekBez placebo
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy rzadkiej choroby serca zwanej Transthyretin Amyloid Cardiomyopathy, w której nieprawidłowe białko odkłada się w mięśniu sercowym, co może prowadzić do osłabienia pompy serca. W badaniu porównuje się dwa leki – tabletki acoramidis (BEYONTTRA) oraz kapsułki tafamidis (Vyndaqel), które mają pomóc w stabilizacji tego białka.

Celem badania jest sprawdzenie, jak różne leki wpływają na poziom białka we krwi (serum TTR) u tej samej osoby.

Uczestnicy przyjmują najpierw jeden lek przez około cztery tygodnie, a po krótkiej przerwie zaczynają przyjmować drugi lek przez kolejny czterotygodniowy okres. Przed rozpoczęciem każdego okresu pobiera się próbkę krwi, a po czterech tygodniach pomiar jest powtarzany, aby zobaczyć zmianę poziomu białka. Badanie nie obejmuje dodatkowych skomplikowanych procedur.

Przebieg badania

To badanie ma 9 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie udziału w badaniu

    Po przyjęciu do badania pacjent otrzymuje informacje o przebiegu badania i podpisuje niezbędne dokumenty.

    Pierwsza wizyta odbywa się w wyznaczonym miejscu, gdzie przeprowadzane jest wstępne badanie kliniczne.

  2. Krok 2

    Pobranie próbki krwi przed rozpoczęciem leczenia

    W dniu 0 pobierana jest próbka krwi w celu określenia początkowego poziomu serum TTR (transthyretin).

    Wynik tej próbki będzie podstawą do porównania zmian po każdym okresie leczenia.

  3. Krok 3

    Pierwszy okres leczenia – lek początkowy

    Pacjent przyjmuje wybrany lek (lub tafamidis, lub acoramidis) codziennie przez 28 dni.

    W przypadku tafamidis podaje się jedną miękką kapsułkę 61 mg raz dziennie.

    W przypadku acoramidis podaje się cztery tabletki po 356 mg (łącznie 1424 mg) raz dziennie.

    Lek przyjmuje się doustnie, najlepiej w stałej porze dnia, z niewielką ilością płynu.

  4. Krok 4

    Codzienne przyjmowanie leku i obserwacja

    Pacjent codziennie przyjmuje przepisany lek i zwraca uwagę na ewentualne niepokojące objawy.

    W razie wystąpienia działań niepożądanych należy niezwłocznie poinformować personel badawczy podczas kolejnych wizyt kontrolnych.

  5. Krok 5

    Pobranie próbki krwi po pierwszym okresie leczenia

    W dniu 28 (z dopuszczalnym odchyleniem +/- 5 dni) ponownie pobierana jest próbka krwi.

    Poziom serum TTR jest porównywany z wynikiem z dnia 0, aby ocenić zmianę spowodowaną pierwszym lekiem.

  6. Krok 6

    Przejście do drugiego okresu leczenia – lek zamienny

    Po zakończeniu pierwszego okresu pacjent rozpoczyna przyjmowanie drugiego leku (jeśli wcześniej podawano tafamidis, teraz podaje się acoramidis i odwrotnie).

    Dawkowanie jest identyczne jak w pierwszym okresie: 61 mg tafamidis w jednej kapsułce lub 1424 mg acoramidis w czterech tabletce po 356 mg, raz dziennie.

    Lek przyjmuje się przez kolejne 28 dni.

  7. Krok 7

    Codzienne przyjmowanie drugiego leku i obserwacja

    Pacjent kontynuuje codzienne przyjmowanie leku i monitoruje własny stan zdrowia.

    Wszelkie niepokojące objawy należy zgłaszać podczas ustalonych wizyt kontrolnych.

  8. Krok 8

    Pobranie próbki krwi po drugim okresie leczenia

    W dniu 28 drugiego okresu (z dopuszczalnym odchyleniem +/- 5 dni) pobierana jest kolejna próbka krwi.

    Poziom serum TTR jest ponownie porównywany z wynikiem bazowym oraz z wynikiem po pierwszym leczeniu.

  9. Krok 9

    Zakończenie udziału w badaniu

    Po zakończeniu drugiego okresu leczenia pacjent kończy udział w badaniu.

    Wszystkie zebrane dane są analizowane w celu oceny różnicy w poziomach serum TTR pomiędzy dwoma lekami.

Kto może wziąć udział w badaniu?

9 kryteriów

  • Wiek od 18 do 99 lat.
  • Potwierdzona diagnoza transtyretynowej amyloidozy serca (ATTR‑CM).
  • Wynik testu eGFR (szacowana filtracja kłębuszkowa) ≥30 mL/min/1,73 m² przy użyciu równania CKD‑EPI.
  • Poziom NT‑proBNP (marker stresu serca) >300 pg/mL i ≤7000 pg/mL w badaniu przesiewowym.
  • Status kliniczny stabilny w momencie włączenia (brak nagłego pogorszenia choroby serca ani aktualnej infekcji).
  • Brak wcześniejszego leczenia jakimikolwiek lekami skierowanymi przeciwko białku TTR (np. tafamidis, acoramidis, diflunisal, doxycycline+TUDCA, patisiran, vutrisiran, inotersen, eplontersen).
  • Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny wynik testu ciążowego i stosować bardzo skuteczną antykoncepcję.
  • Gotowość i możliwość udziału w wizytach, powtarzających się pobraniach krwi oraz krótkiej przerwie w leczeniu podczas okresu „washout” (przerwy w podawaniu leków).
  • Podpisanie pisemnej, świadomej zgody na udział w badaniu.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

14 kryteriów

  • Hospitalizacja z powodu niewydolności serca lub amyloidozy transtiretynowej serca (ATTR‑CM) w ciągu ostatnich 3 miesięcy.
  • Stabilny stan zdrowia, który według lekarza nie pozwala na krótką przerwę w leczeniu amyloidozy transtiretynowej.
  • Obecna infekcja lub ostre zapalenie w momencie badania.
  • Wcześniejszy przeszczep serca lub wątroby lub planowany w ciągu najbliższego 12 miesięcy.
  • Obecnie używana lub planowana pompa wspomagająca serce (VAD).
  • Obecna ciąża lub planowanie ciąży.
  • Oczekiwana żywotność krótsza niż 1 rok.
  • Niewydolność serca spowodowana głównie chorobą niedokrwienną serca.
  • Potwierdzona amyloidoza AL – inna postać amyloidozy.
  • Praca na dializie lub wynik testu stosunku albuminy do kreatyniny (UACR) powyżej 300 mg/g w badaniu.
  • Duża operacja w ciągu ostatnich 90 dni.
  • Znacząca choroba wątroby, czyli podwyższone enzymy wątrobowe ALT lub AST co najmniej 3‑krotnie ponad normę lub bilirubina co najmniej 3‑krotnie ponad normę.
  • Stosowanie leków na amyloidozę, które są zakazane w tym badaniu.
  • Znana nadwrażliwość (alergia) na badany lek lub jego składniki pomocnicze.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Wkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

  • Acoramidis

    jest to lek podawany doustnie w postaci tabletki powlekanej, który ma na celu stabilizację białka transthyretyny (TTR) we krwi. Dzięki temu zmniejsza się tworzenie się nieprawidłowych włókien amyloidowych, które mogą odkładać się w sercu i prowadzić do choroby zwanej amyloidozą transthyretynową (ATTR‑CM). W badaniu pacjenci przyjmują ten lek przez określony czas, a naukowcy mierzą, jak zmienia się poziom TTR we krwi w porównaniu z innym lekiem.

  • Tafamidis

    jest to lek dostępny na rynku, podawany doustnie w formie miękkiej kapsułki, który również stabilizuje białko transthyretyny. Dzięki temu hamuje tworzenie się szkodliwych złogów amyloidowych w sercu. W tym badaniu tafamidis jest używany jako porównanie do acoramidis, a poziom TTR we krwi jest mierzony po każdym okresie leczenia, aby ocenić, który lek lepiej wpływa na ten parametr.

Co już wiadomo o tej terapii

  • Acoramidis

    Lek jest dostępny w postaci powlekanej tabletki, którą przyjmuje się doustnie. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych i nie jest jeszcze dopuszczony do ogólnego stosowania. Przeznaczony jest do leczenia kardiomiopatii amyloidowej wywołanej transthyretiną (ATTR‑CM). Działa poprzez wiązanie się z białkiem transthyretyny i stabilizowanie jego struktury, co zapobiega tworzeniu się szkodliwych amyloidów; zalicza się do grupy stabilizatorów transthyretyny.

  • Tafamidis

    Lek występuje w postaci miękkiej kapsułki, którą przyjmuje się doustnie. Jest już zatwierdzony i dostępny w leczeniu ATTR‑CM oraz niektórych postaci neuropatii związanej z transthyretyną. Stosuje się go w celu spowolnienia postępu choroby serca spowodowanej odkładaniem amyloidu. Działa poprzez selektywne wiązanie z transthyretyną i utrzymanie jej w stabilnej formie, co uniemożliwia powstawanie złogów amyloidowych; należy do klasy stabilizatorów transthyretyny.

Badane choroby

Kardiomiopatia amyloidowa transtyretynowa - Jest to schorzenie serca, w którym nieprawidłowe białko transtyretyna odkłada się w mięśniu sercowym, tworząc amyloidowe płatki. Z czasem nagromadzone amyloidy utrudniają prawidłowe skurcze serca, co prowadzi do stopniowego pogarszania się jego funkcji. Choroba rozwija się powoli, a objawy mogą nasilać się stopniowo, obejmując zmęczenie, duszność i obrzęki.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2026-526526-41-01Planowana liczba uczestników10 osóbSponsorMedical University Of Vienna

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).