Azienda Ospedaliero Universitaria Careggi
Zweryfikowany ośrodek
Florencja, Włochy
Nie rekrutujeHemofiliaChoroba rzadka
Profilaktyka fitusiranem u chłopców w wieku 1-12 lat z hemofilią A lub B
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy dzieci w wieku od 1 do mniej niż 12 lat, które mają ciężką postać choroby zwanej hemofilią. Hemofilia to schorzenie, w którym krew nie krzepnie prawidłowo, co może prowadzić do nadmiernego krwawienia. W badaniu sprawdzany jest lek o nazwie fitusiran, który jest podawany w formie roztworu do wstrzykiwań. Celem badania jest potwierdzenie odpowiednich dawek fitusiranu dla dzieci z ciężką hemofilią typu A lub B.
Fitusiran działa poprzez zmniejszenie poziomu białka zwanego antytrombiną we krwi, co może pomóc w poprawie krzepnięcia krwi u pacjentów z hemofilią. W trakcie badania dzieci będą regularnie otrzymywać zastrzyki z fitusiranem, a ich stan zdrowia będzie monitorowany przez lekarzy. Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności leku oraz ustalenie, jaka dawka jest najbardziej odpowiednia dla dzieci w tej grupie wiekowej.
Podczas badania będą również sprawdzane poziomy fitusiranu we krwi oraz ewentualne działania niepożądane. Badanie jest otwarte, co oznacza, że wszyscy uczestnicy będą otrzymywać fitusiran, a nie placebo. Wyniki badania pomogą w lepszym zrozumieniu, jak fitusiran może być stosowany w leczeniu dzieci z hemofilią, aby poprawić ich jakość życia.
Przebieg badania
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
8 kryteriów
- Chłopiec w wieku od 1 do poniżej 12 lat w momencie przystąpienia do badania.
- Ciężka postać hemofilii A lub B. Hemofilia to choroba, w której krew nie krzepnie prawidłowo. W tym przypadku poziom czynnika VIII (FVIII) jest mniejszy niż 1% lub czynnika IX (FIX) jest mniejszy lub równy 2%.
- Uczestnicy muszą mieć przeciwciała hamujące przeciwko FVIII lub FIX i spełniać jedno z poniższych kryteriów:
- Poziom inhibitora wynosi co najmniej 0,6 BU/mL podczas badania przesiewowego, LUB
- Poziom inhibitora jest mniejszy niż 0,6 BU/mL podczas badania przesiewowego, ale w dokumentacji medycznej są dwa kolejne wyniki co najmniej 0,6 BU/mL, LUB
- Poziom inhibitora jest mniejszy niż 0,6 BU/mL podczas badania przesiewowego, ale w dokumentacji medycznej jest jeden wynik co najmniej 0,6 BU/mL oraz historia odpowiedzi anamnesticznej lub ciężkiej reakcji alergicznej (anafilaksja lub zespół nerczycowy).
- Odpowiedni dostęp do żył obwodowych, co oznacza, że można pobierać krew zgodnie z wymaganiami badania.
- Waga w momencie przystąpienia do badania: od 8 do poniżej 45 kg.
- Chęć i zdolność do przestrzegania wymagań badania oraz uzyskanie podpisanej pisemnej zgody od rodzica lub opiekuna prawnego oraz pisemnej lub ustnej zgody od uczestnika, zgodnie z lokalnymi i krajowymi wymaganiami.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
8 kryteriów
- Pacjent nie może mieć innej poważnej choroby, która mogłaby wpłynąć na wyniki badania.
- Pacjent nie może przyjmować leków, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
- Pacjent nie może mieć historii alergii na składniki badanego leku.
- Pacjent nie może uczestniczyć w innym badaniu klinicznym w tym samym czasie.
- Pacjent nie może mieć problemów zdrowotnych, które mogą zwiększać ryzyko powikłań podczas badania.
- Pacjent nie może mieć problemów z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na metabolizm leku.
- Pacjent nie może mieć historii nadużywania substancji, które mogą wpływać na wyniki badania.
- Pacjent nie może mieć problemów z sercem, które mogą zwiększać ryzyko powikłań podczas badania.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Zweryfikowany ośrodekMediolan, WłochyFundacion Para La Investigacion Biomedica Del Hospital Universitario La Paz
Zweryfikowany ośrodek
Madryt, Hiszpania
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Fitusiran to lek stosowany w profilaktyce krwawień u dzieci z hemofilią A lub B. Jego celem jest zmniejszenie częstości krwawień poprzez regulację poziomu białek odpowiedzialnych za krzepnięcie krwi. W badaniu klinicznym ocenia się odpowiednie dawki tego leku dla dzieci w wieku od 1 do poniżej 12 lat.
Co już wiadomo o tej terapii
Fitusiran – Fitusiran jest lekiem podawanym w formie zastrzyku, który jest stosowany w leczeniu hemofilii A i B. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego celem jest potwierdzenie odpowiednich dawek dla dzieci w wieku od 1 do 12 lat. Główne wskazania terapeutyczne obejmują profilaktykę krwawień u pacjentów z ciężką postacią hemofilii. Mechanizm działania fitusiranu polega na zmniejszaniu poziomu antytrombiny, co prowadzi do zwiększenia aktywności trombiny i poprawy krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako lek przeciwkrwotoczny.
Badane choroby
Hemofilia – Jest to genetyczna choroba krwi, która charakteryzuje się niedoborem jednego z czynników krzepnięcia, co prowadzi do trudności w zatrzymywaniu krwawienia. W hemofilii A brakuje czynnika VIII, a w hemofilii B czynnika IX. Choroba objawia się częstymi krwawieniami, które mogą występować samoistnie lub po urazach, nawet niewielkich. Krwawienia mogą dotyczyć zarówno zewnętrznych ran, jak i wewnętrznych, takich jak stawy czy mięśnie. Z czasem, powtarzające się krwawienia do stawów mogą prowadzić do ich uszkodzenia i bólu. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że najczęściej dotyka mężczyzn.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiek0-17FazaFaza IVNumer badania2024-512501-76-00Kod protokołuEFC15467Planowana liczba uczestników32 osobySponsorGenzyme Corp.
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?
Trwające badania kliniczne: Hemofilia
Inne badania w tej chorobie – rozejrzyj się, zanim podejmiesz decyzję
Rekrutacja w toku
Hemofilia
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności i bezpieczeństwa fitusiranu u chłopców w wieku od 1 do 12 lat z hemofilią A lub B
Badany lekBez placebo
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa fitusiranu u chłopców w wieku od 1 do 12 lat z hemofilią A lub B
Badany lekBez placebo
Kraje:
Belgia
Belgia- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:Fitusiran
- Sponsor:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement
Rekrutacja w toku
Nabyta hemofilia
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności i bezpieczeństwa denecimigu w leczeniu dorosłych z nabytym hemofilią A
Badany lekBez placebo
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa denecimigu w leczeniu dorosłych z nabytym hemofilią A
Badany lekBez placebo
- Choroba:Nabyta hemofilia
- Substancje:–
Kraje:
Dania
Dania- Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
- Sponsor:Novo Nordisk A/S
Rekrutacja w toku
Choroba von Willebranda+1
Rekrutacja w tokuBadanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ALN-6400 u kobiet z chorobą von Willebranda i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi
Badany lekBez placebo
Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ALN-6400 u kobiet z chorobą von Willebranda i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi
Badany lekBez placebo
- Choroba:Choroba von WillebrandaObfite krwawienie menstruacyjne
- Substancje:RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
Kraje:
Niemcy
Niemcy- Uczestnicy:18–64 lata
- Substancje:RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
- Sponsor:Alnylam Pharmaceuticals Inc.
Rekrutacja w toku
Niedobór czynnika VIII+1
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności efanesoctocog alfa w leczeniu synovitis u pacjentów z wrodzoną hemofilią A
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie skuteczności efanesoctocog alfa w leczeniu synovitis u pacjentów z wrodzoną hemofilią A
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Niedobór czynnika VIIIZapalenie błony maziowej
- Substancje:Efanesoctocog Alfa
Kraje:
Austria
Austria- Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
- Substancje:Efanesoctocog Alfa
- Sponsor:GWT-Tud GmbH
Nie rekrutuje
Hemofilia
Nie rekrutujeBadanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez nich
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez nich
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Hemofilia
- Substancje:FitusiranHuman Plasma Protein+2
Kraje:Dania
Dania- Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
- Substancje:Fitusiran
- Sponsor:Genzyme Corp.
Nie rekrutuje
Hemofilia
Nie rekrutujeBadanie skuteczności fitusiranu u mężczyzn z ciężką hemofilią A lub B
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie skuteczności fitusiranu u mężczyzn z ciężką hemofilią A lub B
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Hemofilia
- Substancje:FitusiranDamoctocog Alfa Pegol+1
Kraje:
Francja
Francja- Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
- Substancje:Fitusiran
- Sponsor:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement