Rigshospitalet
Zweryfikowany ośrodek
Kopenhaga, Dania
Nie rekrutujeHemofiliaChoroba rzadka
Badanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności fitusiranu u pacjentów z hemofilią A lub B, z inhibitorami lub bez nich
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Czego dotyczy to badanie?
Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy
Badanie dotyczy pacjentów z hemofilią A lub hemofilią B, które są chorobami krwi, w których organizm ma trudności z krzepnięciem. W szczególności badanie obejmuje pacjentów z tymi chorobami, którzy mogą mieć lub nie mieć przeciwciał hamujących działanie czynników krzepnięcia VIII lub IX. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji leku fitusiran. Fitusiran to lek podawany w formie roztworu do wstrzykiwań, który działa na poziomie genetycznym, aby pomóc w regulacji krzepnięcia krwi.
W badaniu uczestniczą pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badania kliniczne fazy 3 dotyczące fitusiranu. W trakcie badania pacjenci będą otrzymywać fitusiran, a ich stan zdrowia będzie monitorowany, aby sprawdzić, czy lek jest bezpieczny i dobrze tolerowany przez dłuższy czas. Dodatkowo, badanie ma na celu ocenę, jak często występują krwawienia u pacjentów podczas leczenia oraz jak wpływa ono na jakość życia pacjentów z hemofilią.
Oprócz fitusiranu, w badaniu mogą być stosowane inne leki, takie jak czynnik VIII i czynnik IX, które są białkami pomagającymi w krzepnięciu krwi. Inne leki, które mogą być używane, to antytrombina III, eptacog alfa (aktywowany), simoctocog alfa oraz nonacog alfa. Te leki są podawane dożylnie i pomagają w kontrolowaniu krwawień u pacjentów z hemofilią. Badanie ma na celu lepsze zrozumienie, jak te leki mogą być stosowane razem z fitusiranem, aby poprawić leczenie hemofilii.
Przebieg badania
To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.
Kto może wziąć udział w badaniu?
4 kryteria
- Uczestnik musi mieć co najmniej 12 lat w momencie podpisywania świadomej zgody.
- Uczestnicy z ciężką postacią hemofilii A lub hemofilii B, którzy ukończyli badanie kliniczne fazy 3 dotyczące fitusiranu.
- Mężczyzna.
- Zdolność do podpisania świadomej zgody, co oznacza zgodność z wymaganiami i ograniczeniami wymienionymi w formularzu świadomej zgody oraz w tym protokole. W krajach, gdzie pełnoletność jest powyżej 18 lat, specjalny formularz musi być również podpisany przez prawnie upoważnionego przedstawiciela uczestnika.
Kto nie może wziąć udziału w badaniu?
3 kryteria
- Osoby, które nie mają zdiagnozowanej hemofilii A lub hemofilii B, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Hemofilia to choroba, która powoduje problemy z krzepnięciem krwi.
- Kobiety nie mogą brać udziału w badaniu. Badanie jest przeznaczone tylko dla mężczyzn.
- Osoby, które są uważane za szczególnie wrażliwe lub narażone, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Oznacza to, że osoby, które mogą być w trudnej sytuacji życiowej lub zdrowotnej, nie są brane pod uwagę.
Clinical Trials Concierge
Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.
Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.
Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni
Zweryfikowane ośrodki
Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku
Azienda Ospedaliera di Padova
Zweryfikowany ośrodek
Padwa, WłochyFondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
Zweryfikowany ośrodekMediolan, Włochy
Lokalizacje badania
Gdzie możesz dołączyć do tego badania
Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.
Nie rekrutujeNie ma Twojego kraju?
Nie wiesz, co dalej?
Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.
Badane leki
Fitusiran to lek badany w tym badaniu klinicznym. Jest stosowany u pacjentów z hemofilią A lub B, zarówno u tych, którzy mają przeciwciała hamujące czynnik VIII lub IX, jak i u tych, którzy ich nie mają. Celem badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji tego leku.
Co już wiadomo o tej terapii
Fitusiran – Fitusiran jest lekiem podawanym w formie zastrzyku podskórnego. Obecnie znajduje się w fazie badań klinicznych, a jego celem jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji u pacjentów z hemofilią A lub B. Główne wskazania terapeutyczne obejmują leczenie hemofilii A i B, zarówno u pacjentów z, jak i bez przeciwciał hamujących czynnik VIII lub IX. Mechanizm działania fitusiranu polega na zmniejszaniu poziomu antytrombiny, co prowadzi do zwiększenia generacji trombiny i poprawy krzepnięcia krwi. Klasyfikowany jest jako lek przeciwkrwotoczny.
Badane choroby
Hemofilia A
Jest to choroba genetyczna, która powoduje zaburzenia krzepnięcia krwi z powodu niedoboru czynnika VIII. Osoby z hemofilią A mogą doświadczać częstych krwawień, które mogą być spontaniczne lub wynikać z urazów. Krwawienia mogą występować w stawach, mięśniach i innych tkankach, co prowadzi do bólu i uszkodzeń. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Objawy mogą pojawić się już w dzieciństwie, a ich nasilenie zależy od poziomu niedoboru czynnika krzepnięcia.
Hemofilia B
Jest to rzadka choroba genetyczna, która prowadzi do zaburzeń krzepnięcia krwi z powodu niedoboru czynnika IX. Podobnie jak w hemofilii A, osoby z hemofilią B mogą doświadczać częstych krwawień, które mogą być spontaniczne lub wynikać z urazów. Krwawienia mogą prowadzić do uszkodzeń stawów i mięśni, powodując ból i ograniczenia ruchowe. Choroba jest dziedziczona w sposób recesywny sprzężony z chromosomem X, co oznacza, że częściej dotyka mężczyzn. Objawy mogą pojawić się w różnym wieku, a ich nasilenie zależy od poziomu niedoboru czynnika krzepnięcia.
Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IIINumer badania2023-508884-59-00Kod protokołuLTE15174Planowana liczba uczestników281 osóbSponsorGenzyme Corp.
źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków
Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?
Trwające badania kliniczne: Hemofilia
Inne badania w tej chorobie – rozejrzyj się, zanim podejmiesz decyzję
Rekrutacja w toku
Hemofilia
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności i bezpieczeństwa fitusiranu u chłopców w wieku od 1 do 12 lat z hemofilią A lub B
Badany lekBez placebo
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa fitusiranu u chłopców w wieku od 1 do 12 lat z hemofilią A lub B
Badany lekBez placebo
Kraje:
Belgia
Belgia- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:Fitusiran
- Sponsor:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement
Rekrutacja w toku
Nabyta hemofilia
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności i bezpieczeństwa denecimigu w leczeniu dorosłych z nabytym hemofilią A
Badany lekBez placebo
Badanie skuteczności i bezpieczeństwa denecimigu w leczeniu dorosłych z nabytym hemofilią A
Badany lekBez placebo
- Choroba:Nabyta hemofilia
- Substancje:–
Kraje:Dania
Dania- Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
- Sponsor:Novo Nordisk A/S
Rekrutacja w toku
Choroba von Willebranda+1
Rekrutacja w tokuBadanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ALN-6400 u kobiet z chorobą von Willebranda i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi
Badany lekBez placebo
Badanie fazy 2 oceniające bezpieczeństwo i skuteczność ALN-6400 u kobiet z chorobą von Willebranda i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi
Badany lekBez placebo
- Choroba:Choroba von WillebrandaObfite krwawienie menstruacyjne
- Substancje:RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
Kraje:
Niemcy
Niemcy- Uczestnicy:18–64 lata
- Substancje:RNA, (UM-SP-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-SP-GM-AM-AM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-CM-UM-CM-AM-UM-AM-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-UM-GM-CM-AM-SP-CM-SP-AM), COMPLEX WITH RNA (UM-SP-GM-SP-CM-AM-AM-UM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-GM-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)C-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)U-(2′-DEOXY-2′-FLUORO)A-UM-GM-AM-GM-UM-UM-UM-CM-UM-AM) 3′-[[(2S,4R)-1-[29-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-14,14-BIS[[3-[[3-[[5-[[2-(ACETYLAMINO)-2-DEOXY-Β-D-GALACTOPYRANOSYL]OXY]-1-OXOPENTYL]AMINO]PROPYL]AMINO]-3-OXOPROPOXY]METHYL]-1,12,19,25-TETRAOXO-16-OXA-13,20,24-TRIAZANONACOS-1-YL]-4-HYDROXY-2-PYRROLIDINYL]METHYL HYDROGEN PHOSPHATE] (1:1)
- Sponsor:Alnylam Pharmaceuticals Inc.
Rekrutacja w toku
Niedobór czynnika VIII+1
Rekrutacja w tokuBadanie skuteczności efanesoctocog alfa w leczeniu synovitis u pacjentów z wrodzoną hemofilią A
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie skuteczności efanesoctocog alfa w leczeniu synovitis u pacjentów z wrodzoną hemofilią A
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Niedobór czynnika VIIIZapalenie błony maziowej
- Substancje:Efanesoctocog Alfa
Kraje:
Austria
Austria- Uczestnicy:18–64 lata · 65 lat i więcej
- Substancje:Efanesoctocog Alfa
- Sponsor:GWT-Tud GmbH
Nie rekrutuje
Hemofilia
Nie rekrutujeProfilaktyka fitusiranem u chłopców w wieku 1-12 lat z hemofilią A lub B
Badany lekBez placebo
Profilaktyka fitusiranem u chłopców w wieku 1-12 lat z hemofilią A lub B
Badany lekBez placebo
Kraje:Włochy
Włochy- Uczestnicy:0–17 lat
- Substancje:Fitusiran
- Sponsor:Genzyme Corp.
Nie rekrutuje
Hemofilia
Nie rekrutujeBadanie skuteczności fitusiranu u mężczyzn z ciężką hemofilią A lub B
Zarejestrowany lekBez placebo
Badanie skuteczności fitusiranu u mężczyzn z ciężką hemofilią A lub B
Zarejestrowany lekBez placebo
- Choroba:Hemofilia
- Substancje:FitusiranDamoctocog Alfa Pegol+1
Kraje:
Francja
Francja- Uczestnicy:0–17 lat · 18–64 lata · 65 lat i więcej
- Substancje:Fitusiran
- Sponsor:Sanofi-Aventis Recherche & Developpement