Aplazja czysto czerwonokrwinkowa Badania w chorobie

Badanie nad isatuximabem w leczeniu aplazji czysto czerwonokrwinkowej u pacjentów z dużą niezgodnością ABO po przeszczepieniu komórek macierzystych

Badanie prowadzone w: Francja

To badanie kliniczne koncentruje się na aplazji czysto czerwonokrwinkowej, która może wystąpić po przeszczepieniu allogenicznych komórek macierzystych krwiotwórczych. Stan ten pojawia się, gdy występuje duża niezgodność grup krwi między dawcą a biorcą, co prowadzi do braku czerwonych krwinek.

Kto może wziąć udział w badaniu:

• Osoby w wieku co najmniej 15 lat
• Pacjenci, którzy przeszli allogeniczny przeszczep komórek macierzystych krwiotwórczych z dużą niezgodnością ABO (czyli przeszczep od dawcy, którego grupa krwi nie jest w pełni zgodna)
• Osoby z rozpoznaną aplazją czysto czerwonokrwinkową, które wymagają regularnych transfuzji czerwonych krwinek 60 dni po przeszczepie, z niskim poziomem retikulocytów (młodych czerwonych krwinek) poniżej 10 G/L
• Pacjenci, u których komórki dawcy funkcjonują prawidłowo, a białe krwinki i płytki krwi odzyskały prawidłowe wartości
• Osoby bez nawrotu lub pogorszenia pierwotnej choroby
• Pacjenci zobowiązani do stosowania antykoncepcji podczas badania – kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą stosować skuteczną kontrolę urodzeń podczas leczenia i przez co najmniej 5 miesięcy po ostatniej dawce
• Osoby z ubezpieczeniem zdrowotnym
• Pacjenci, którzy podpisali świadomą zgodę na udział (w przypadku osób poniżej 18 roku życia wymagana jest zgoda obojga rodziców)

Kto nie może wziąć udziału w badaniu:

• Pacjenci, u których nie wystąpiła duża niezgodność ABO po przeszczepie komórek macierzystych
• Osoby bez rozpoznania aplazji czysto czerwonokrwinkowej
• Pacjenci spoza określonych przedziałów wiekowych przewidzianych w badaniu
• Osoby niechętne lub niezdolne do przestrzegania procedur i wymagań badania
• Pacjenci niezdolni do wyrażenia świadomej zgody

Cel badania:

Badanie testuje lek o nazwie isatuximab, który jest przeciwciałem monoklonalnym. Ten lek został zaprojektowany tak, aby pomóc w leczeniu aplazji czysto czerwonokrwinkowej poprzez potencjalne skrócenie czasu, w którym organizm zaczyna ponownie samodzielnie produkować czerwone krwinki. Celem badania jest sprawdzenie, jak skuteczny jest isatuximab w leczeniu tego schorzenia w porównaniu ze standardową opieką wspierającą, która może obejmować transfuzje krwi.

Przebieg badania:

Uczestnicy badania są losowo przydzielani do grupy otrzymującej leczenie isatuximabem lub do grupy kontrolnej otrzymującej opiekę wspierającą. Isatuximab jest podawany w postaci wlewu dożylnego, co oznacza, że lek jest podawany bezpośrednio do żyły. Badanie śledzi uczestników przez określony czas, aby zobaczyć, jak szybko mogą stać się niezależni od transfuzji oraz aby monitorować ewentualne skutki uboczne lub zmiany w jakości życia.

Lek badany:

Isatuximab to przeciwciało monoklonalne, które działa poprzez wiązanie się z określonym białkiem zwanym CD38 na powierzchni niektórych komórek. Pomaga to układowi odpornościowemu w zwalczaniu tych komórek. Lek ma na celu skrócenie czasu potrzebnego na ustąpienie aplazji czysto czerwonokrwinkowej u pacjentów po przeszczepie komórek macierzystych.

W trakcie badania naukowcy zbierają informacje o różnych czynnikach, takich jak liczba potrzebnych transfuzji krwi, poziomy określonych białek we krwi oraz wszelkie doświadczane skutki uboczne. Szacowana data zakończenia badania to 20 marca 2027 roku.

Podsumowanie

Obecnie prowadzone jest jedno badanie kliniczne dotyczące aplazji czysto czerwonokrwinkowej, które odbywa się we Francji. Badanie koncentruje się na testowaniu isatuximabu, nowatorskiego leku z grupy przeciwciał monoklonalnych, u pacjentów, u których schorzenie rozwinęło się po przeszczepie komórek macierzystych z dużą niezgodnością grup krwi ABO. Badanie ma na celu określenie, czy isatuximab może skrócić czas potrzebny do odzyskania zdolności organizmu do samodzielnej produkcji czerwonych krwinek i zmniejszyć zależność od transfuzji krwi.