Badanie bezpieczeństwa i tolerancji leku STK-002 u pacjentów z autosomalne dominującą atrofią wzrokową
Badanie prowadzone w: Austria, Niemcy, Włochy, Dania
To badanie kliniczne koncentruje się na schorzeniu znanym jako autosomalna dominująca atrofia wzrokowa (ADOA). Jest to genetyczna choroba oczu wpływająca na nerwy wzrokowe, które odpowiadają za przekazywanie informacji wzrokowej z oczu do mózgu. W ramach badania sprawdzany jest nowy lek o nazwie STK-002, który należy do grupy leków zwanych antysensownymi oligonukleotydami. Ten rodzaj terapii jest zaprojektowany tak, aby oddziaływać na specyficzny materiał genetyczny związany z chorobą.
Kryteria włączenia do badania:
W badaniu mogą wziąć udział dwie grupy pacjentów. Część A obejmuje osoby w wieku od 18 do 54 lat, natomiast Część B jest przeznaczona dla dzieci i młodzieży w wieku od 6 do 17 lat. Pacjenci muszą mieć potwierdzoną klinicznie diagnozę autosomalne dominującej atrofii wzrokowej oraz specyficzną zmianę w genie OPA1 potwierdzoną badaniem laboratoryjnym. Wymagana jest również określona ostrość wzroku – w każdym oku pacjent musi uzyskać wynik od 35 do 70 liter w skali najlepszej skorygowanej ostrości wzroku (BCVA), która mierzy najlepszy wzrok możliwy do osiągnięcia przy użyciu okularów lub soczewek kontaktowych. Wyjątek stanowią pierwsi dwaj pacjenci w pierwszej grupie Części A, którzy muszą mieć wynik od 5 do 35 liter w każdym oku.
Kryteria wykluczenia z badania:
Z badania wykluczeni są pacjenci, którzy mają inne choroby oczu mogące wpłynąć na wyniki badania, przeszli operację oka w ciągu ostatnich trzech miesięcy lub obecnie przyjmują leki, które mogłyby zakłócać działanie badanego preparatu. Nie mogą uczestniczyć osoby z historią poważnych reakcji alergicznych na leki, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, a także osoby, które brały udział w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni. Wykluczeni są również pacjenci z poważnymi problemami zdrowotnymi, które mogłyby uczynić udział w badaniu niebezpiecznym, oraz ci, którzy nie są w stanie przestrzegać procedur badania lub uczestniczyć we wszystkich wymaganych wizytach.
Cel badania:
Głównym celem badania jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji różnych dawek leku STK-002 u pacjentów z ADOA. Badanie ma również na celu sprawdzenie, jak organizm przetwarza lek po podaniu go w formie zastrzyku do oka (podanie doszklistkowe). Uczestnicy otrzymają pojedyncze dawki badanego leku, a badacze będą ich monitorować, aby zebrać informacje o działaniu leku i ewentualnych skutkach ubocznych.
W trakcie badania przeprowadzane są różne oceny mające na celu zrozumienie wpływu leczenia na wzrok i zdrowie oczu. Obejmują one pomiar grubości określonych warstw oka za pomocą techniki zwanej optyczną tomografią koherentną (OCT), ocenę ostrości wzroku oraz testowanie czułości kontrastowej, czyli zdolności rozróżniania różnych odcieni jasności i ciemności. Dodatkowo badanie ocenia jakość życia uczestników za pomocą specjalnych kwestionariuszy. Przewiduje się, że badanie potrwa do końca 2026 roku.
Badany lek:
STK-002 to eksperymentalny lek badany pod kątem potencjalnego leczenia autosomalne dominującej atrofii wzrokowej. Jako antysensowny oligonukleotyd jest zaprojektowany tak, aby wiązać się z określonym materiałem genetycznym w organizmie. Celem tego leku jest poprawa lub stabilizacja wzroku u pacjentów z ADOA poprzez oddziaływanie na genetyczną przyczynę schorzenia. W tym badaniu naukowcy sprawdzają bezpieczeństwo i tolerancję różnych dawek STK-002 podawanego bezpośrednio do oka, a także badają, jak lek jest wchłaniany i przetwarzany w organizmie po podaniu.
Podsumowanie
Obecnie dla pacjentów z dziedziczną atrofią wzrokową dostępne jest jedno badanie kliniczne, prowadzone w czterech krajach europejskich: Austrii, Niemczech, Włoszech i Danii. Badanie koncentruje się na innowacyjnym podejściu terapeutycznym opartym na terapii genowej, wykorzystującej antysensowne oligonukleotydy. Lek STK-002 jest pierwszym tego typu preparatem badanym w tej wskazaniu, co może stanowić istotny postęp w leczeniu tej rzadkiej choroby genetycznej.
Warto zauważyć, że badanie obejmuje zarówno dorosłych (18-54 lata), jak i dzieci oraz młodzież (6-17 lat), co pokazuje szeroki zakres potencjalnego zastosowania terapii. Główny nacisk położony jest na bezpieczeństwo i tolerancję leczenia, co jest typowe dla wczesnych faz badań nad nowymi lekami. Wyniki tego badania mogą dostarczyć cennych informacji na temat możliwości leczenia genetycznych chorób wzroku i potencjalnie otworzyć drogę do dalszych badań nad skutecznością tej terapii.
Francja
