Badanie skuteczności allopurynolu i hipotermii u noworodków z encefalopatią niedokrwienno-niedotlenieniową
Badanie prowadzone w: Finlandia, Hiszpania, Niemcy, Austria, Belgia, Estonia, Włochy, Holandia, Norwegia
To badanie kliniczne koncentruje się na encefalopatii niedokrwienno-niedotlenieniowej (HIE), która jest rodzajem uszkodzenia mózgu mogącego wystąpić u noworodków w wyniku powikłań podczas porodu, takich jak problemy z łożyskiem lub pępowiną. Badacze testują, czy lek o nazwie allopurynol sodowy podawany wraz ze standardową opieką, w tym terapeutyczną hipotermią (leczniczym oziębianiem organizmu), może pomóc zmniejszyć ryzyko zgonu lub poważnych problemów rozwojowych u dotkniętych niemowląt.
Główny cel badania: Sprawdzenie, czy wczesne leczenie allopurynolem sodowym może poprawić rokowania u noworodków wykazujących wczesne objawy HIE. Badanie porównuje efekty tego leku z placebo (substancją nieaktywną), aby ocenić, czy istnieje znacząca różnica w stanie zdrowia i rozwoju dzieci w wieku dwóch lat. Główny nacisk położono na zmniejszenie ryzyka ciężkich problemów neurorozwojowych, takich jak mózgowe porażenie dziecięce lub zaburzenia poznawcze i językowe.
Kto może uczestniczyć:
- Noworodki z uszkodzeniem mózgu zwanym encefalopatią niedokrwienno-niedotlenieniową (HIE), które może wystąpić z powodu problemów podczas porodu, takich jak trudności z łożyskiem lub pępowiną
- Noworodki z ciężką kwasicą metaboliczną okresu okołoporodowego (zbyt dużą ilością kwasu we krwi tuż po urodzeniu, co może być oznaką stresu lub braku tlenu)
- Noworodki wymagające resuscytacji krążeniowo-oddechowej (RKO) po 5 minutach od urodzenia
- Noworodki wykazujące wczesne objawy kliniczne rozwijającej się encefalopatii (wczesne oznaki nieprawidłowego funkcjonowania mózgu)
- Zarówno noworodki płci męskiej, jak i żeńskiej
Kto nie może uczestniczyć:
- Noworodki niewykazujące wczesnych oznak encefalopatii niedokrwienno-niedotlenieniowej (HIE)
- Noworodki niecierpjące na asfiksję (brak trudności z dostarczaniem tlenu przy urodzeniu)
- Noworodki niekwalifikujące się do terapeutycznej hipotermii (leczenia polegającego na ochładzaniu ciała w celu ochrony mózgu po niedotlenieniu)
- Noworodki z innymi schorzeniami, które mogłyby wpłynąć na badanie lub jego wyniki
- Noworodki, których rodzice lub opiekunowie nie wyrazili zgody na udział w badaniu
Badany lek: Allopurynol to lek badany pod kątem jego potencjalnych korzyści u noworodków, które doświadczyły asfiksji i wykazują wczesne objawy uszkodzenia mózgu z powodu niedotlenienia. Badanie sprawdza, czy podanie allopurynolu krótko po urodzeniu, oprócz standardowych metod leczenia, takich jak terapia oziębiająca, może pomóc zmniejszyć ryzyko zgonu lub poważnych problemów rozwojowych, takich jak mózgowe porażenie dziecięce lub zaburzenia poznawcze i językowe, do drugiego roku życia. Lek ten działa poprzez hamowanie enzymu oksydazy ksantynowej, który bierze udział w produkcji kwasu moczowego.
Przebieg badania: Uczestnicy otrzymają allopurynol sodowy lub placebo wkrótce po urodzeniu, oprócz zwykłej opieki zapewnianej w przypadku HIE. Lek podawany jest jako roztwór do infuzji dożylnej. Przez cały okres badania prowadzone jest regularne monitorowanie w celu oceny odpowiedzi na leczenie. Obejmuje to ocenę wyników neurorozwojowych przy użyciu standardowych testów, takich jak Skale Rozwoju Niemowląt i Małych Dzieci Bayley. Dzieci będą obserwowane przez okres czasu, aby ocenić ich rozwój i stan zdrowia. Oczekuje się, że badanie zakończy się 30 czerwca 2026 roku, kiedy zostanie dokonana ostateczna ocena długoterminowych efektów leczenia.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone jest jedno badanie kliniczne koncentrujące się na encefalopatii niedokrwienno-niedotlenieniowej u noworodków. Badanie to obejmuje dziewięć krajów europejskich: Finlandię, Hiszpanię, Niemcy, Austrię, Belgię, Estonię, Włochy, Holandię i Norwegię, co świadczy o szerokiej międzynarodowej współpracy w tej dziedzinie.
Głównym celem badania jest ocena skuteczności allopurynolu – leku tradycyjnie stosowanego w leczeniu dny moczanowej – w nowym zastosowaniu jako potencjalnej terapii ochronnej dla mózgu noworodków po niedotlenieniu. Badanie łączy ten lek ze standardowym leczeniem, jakim jest terapeutyczna hipotermia (oziębianie), w nadziei na poprawę długoterminowych wyników rozwojowych u dzieci.
Warto zauważyć, że badanie skupia się na bardzo wczesnej interwencji – lek podawany jest krótko po urodzeniu – co podkreśla znaczenie szybkiego rozpoznania i leczenia tego poważnego stanu. Głównym miernikiem sukcesu będzie przeżycie bez ciężkich zaburzeń neurorozwojowych w wieku dwóch lat, co jest istotnym punktem odniesienia dla oceny rozwoju dziecka.
Austria
