Badanie nad bezpieczeństwem i skutecznością SerpinPC u pacjentów z ciężką hemofilią A lub B
Badanie prowadzone w: Włochy, Hiszpania, Belgia, Francja, Polska, Niemcy, Bułgaria
To badanie kliniczne ma na celu sprawdzenie, jak działa i czy jest bezpieczny lek o nazwie SerpinPC u osób z ciężką hemofilią A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilią B. Hemofilia to schorzenie, w którym krew nie krzepnie prawidłowo, co prowadzi do nadmiernego krwawienia. Badany lek, SerpinPC, to roztwór do wstrzykiwań zawierający zmodyfikowaną formę białka zwanego ludzkim inhibitorem alfa-1 proteinazy.
Kryteria włączenia do badania:
- Pacjent musi być mężczyzną w wieku od 12 do 65 lat
- Musi mieć rozpoznaną ciężką hemofilię A lub umiarkowanie ciężką do ciężkiej hemofilię B
- W przypadku hemofilii B, pacjent nie może mieć inhibitora o wysokim mianie (czyli nie może mieć poziomu przeciwciał wynoszącego 5 lub więcej jednostek Bethesda na mililitr)
- Nie może wymagać aktualnego leczenia lekami pomostowymi
- Musi uczestniczyć w programie profilaktycznym lub mieć co najmniej 6 epizodów krwawienia wymagających leczenia w ciągu ostatnich 6 miesięcy, jeśli stosuje leczenie na żądanie
- Musi mieć udokumentowane co najmniej 12 tygodni (dla Części 1) lub 24 tygodni (dla Części 2) epizodów krwawienia z poprzedniego badania lub być gotowym do ukończenia okresu obserwacji
- Nie może mieć żadnego krwawienia w ciągu 7 dni przed rozpoczęciem badania
- Musi mieć odpowiednią funkcję krwi, wątroby i nerek oraz poziom D-dimeru wynoszący 750 mikrogramów na litr lub mniej
Kryteria wykluczenia z badania:
- Pacjenci, którzy nie mają umiarkowanie ciężkiej do ciężkiej hemofilii B, nie mogą uczestniczyć
- Tylko pacjenci płci męskiej mogą brać udział w badaniu
- Pacjenci należący do grup szczególnie wrażliwych mogą nie kwalifikować się do udziału (dotyczy to na przykład pewnych grup dzieci, osób starszych lub osób z określonymi niepełnosprawnościami)
Cel badania:
Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku SerpinPC, który jest podawany jako regularne leczenie zapobiegawcze poprzez wstrzyknięcia podskórne, czyli pod skórę. Przez cały okres badania zdrowie uczestników będzie monitorowane, aby sprawdzić, jak dobrze lek działa w zmniejszaniu epizodów krwawienia. Badacze będą również obserwować ogólny stan zdrowia i jakość życia uczestników podczas otrzymywania leczenia.
Badanie obejmuje kilka etapów. Po przystąpieniu do badania przeprowadzana jest wstępna ocena kwalifikowalności, w tym potwierdzenie wieku, historii medycznej i aktualnego stanu zdrowia. Następnie następuje okres obserwacji trwający co najmniej 12 lub 24 tygodnie, w którym dokumentowane są wszystkie epizody krwawienia. Następnie pacjenci otrzymują SerpinPC w postaci wstrzyknięć podskórnych według ustalonego protokołu. W trakcie badania regularnie monitoruje się liczbę leczonych krwawień, krwawień samoistnych i krwawień dostawów, a także całkowite zużycie czynników krzepnięcia.
Badany lek:
SerpinPC to lek, który ma pomagać osobom z ciężką hemofilią poprzez wspomaganie prawidłowego krzepnięcia krwi. Działa on poprzez hamowanie określonego białka we krwi, które normalnie spowalnia krzepnięcie, tym samym wspierając lepsze tworzenie się skrzepu krwi. Lek jest podawany jako wstrzyknięcie podskórne i ma na celu zapobieganie epizodom krwawienia. Poprzez regularne stosowanie SerpinPC oczekuje się, że pacjenci będą doświadczać mniej problemów z krwawieniem i będą mieli lepszą jakość życia. Badanie ma dostarczyć ważnych informacji, które mogą prowadzić do poprawy opieki i postępowania w tych schorzeniach w przyszłości.
Badanie ma trwać do lipca 2026 roku. Udział pacjentów przyczyni się do gromadzenia cennych informacji na temat zrozumienia i leczenia hemofilii.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone jest tylko jedno badanie kliniczne dotyczące hemofilii B bez inhibitorów, które obejmuje pacjentów zarówno z hemofilią A, jak i B. Badanie to jest przeprowadzane w siedmiu krajach europejskich, w tym w Polsce, co daje polskim pacjentom możliwość wzięcia udziału w tym innowacyjnym projekcie badawczym.
Istotną cechą tego badania jest skupienie się na nowym mechanizmie działania – lek SerpinPC działa poprzez hamowanie białka spowalniającego krzepnięcie, co stanowi odmienne podejście od tradycyjnej terapii zastępczej czynnikami krzepnięcia. Podawanie leku w formie wstrzyknięć podskórnych może być wygodniejsze dla pacjentów w porównaniu z dożylnymi podaniami czynników krzepnięcia.
Badanie jest skierowane do pacjentów w wieku od 12 do 65 lat, co obejmuje zarówno młodzież, jak i dorosłych. Wymaga się, aby uczestnicy mieli udokumentowaną historię epizodów krwawienia i nie posiadali inhibitorów o wysokim mianie, co jest istotnym warunkiem bezpieczeństwa.
Bułgaria
