Hipertriglicerydemia rodzinna Badania w chorobie

Badanie leku ISIS 678354 u pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii wcześniej leczonych volanesorsenem

Badanie prowadzone w: Szwecja

To badanie jest skierowane do osób z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS), rzadkim schorzeniem genetycznym, które powoduje, że organizm nie potrafi prawidłowo rozkładać tłuszczów. W efekcie we krwi gromadzą się bardzo wysokie poziomy trójglicerydów.

Kto może wziąć udział:

• Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem rodzinnego zespołu chylomikronemii (na podstawie badań klinicznych lub testów genetycznych)
• Osoby, które są obecnie leczone lub były wcześniej leczone lekiem volanesorsen (znany też jako ISIS 304801)
• Zarówno kobiety, jak i mężczyźni

Kto nie może uczestniczyć:

• Pacjenci, którzy nigdy nie byli leczeni volanesorsenem
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Osoby z ciężkimi chorobami wątroby lub nerek
• Pacjenci z niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi
• Osoby z zaburzeniami krzepnięcia krwi lub skłonnością do krwawień
• Pacjenci uczestniczący w innych badaniach klinicznych

Cel badania: Badanie ocenia bezpieczeństwo i tolerancję leku AKCEA-APOCIII-LRx (znany też jako ISIS 678354). Lek podawany jest w postaci zastrzyków podskórnych. Badacze będą monitorować, jak pacjenci znoszą leczenie oraz czy pojawiają się jakiekolwiek działania niepożądane, w tym zmiany w liczbie płytek krwi, funkcji nerek i wątroby oraz epizody krwawień.

W trakcie badania regularnie mierzone będą poziomy różnych tłuszczów we krwi, w tym trójglicerydów i cholesterolu. Badanie będzie trwało kilka miesięcy z regularnymi wizytami kontrolnymi.

Badanie leku ISIS 678354 u pacjentów z ciężką hipertriglicerydemią

Badanie prowadzone w: Rumunia, Węgry, Litwa, Bułgaria, Słowacja, Grecja, Belgia, Francja, Włochy, Hiszpania, Polska, Czechy, Holandia, Szwecja, Portugalia

To badanie koncentruje się na osobach z ciężką hipertriglicerydemią, czyli bardzo wysokim poziomem trójglicerydów we krwi. Trójglicerydy to rodzaj tłuszczu obecnego we krwi – zbyt wysokie ich poziomy mogą zwiększać ryzyko chorób serca i innych problemów zdrowotnych.

Kto może wziąć udział:

• Osoby z ciężką hipertriglicerydemią – poziom trójglicerydów na czczo wynoszący 500 mg/dl (5,65 mmol/l) lub więcej, zmierzony dwukrotnie podczas procesu kwalifikacji
• Pacjenci przyjmujący leki obniżające poziom tłuszczów we krwi zgodnie z lokalnymi wytycznymi medycznymi, stabilnie przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania
• Osoby gotowe przestrzegać określonych zaleceń dietetycznych i dotyczących stylu życia podczas badania
• Zarówno kobiety, jak i mężczyźni

Kto nie może uczestniczyć: Informacje o szczegółowych kryteriach wykluczenia nie zostały dokładnie określone w dostępnych danych.

Cel badania: Badanie testuje lek olezarsen (znany też jako ISIS 678354) podawany w postaci zastrzyków podskórnych. Głównym celem jest sprawdzenie, czy lek może skutecznie obniżyć poziom trójglicerydów we krwi w porównaniu z placebo (nieaktywną substancją).

Uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej olezarsen lub placebo. Badanie prowadzone jest metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani pacjenci, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo. Badanie trwa około 53 tygodni, podczas których uczestnicy będą mieli regularne wizyty kontrolne z pomiarami poziomu trójglicerydów i innych wskaźników zdrowia.

Badanie olezarsenu (ISIS 678354) u pacjentów z ciężką hipertriglicerydemią: testowanie wpływu na poziom trójglicerydów

Badanie prowadzone w: Bułgaria, Czechy, Niemcy, Węgry, Dania, Słowacja, Polska, Francja, Portugalia, Hiszpania, Szwecja, Holandia, Włochy, Norwegia, Finlandia

To kolejne badanie skupiające się na osobach z ciężką hipertriglicerydemią, czyli bardzo wysokim poziomem trójglicerydów we krwi.

Kto może wziąć udział:

• Osoby w wieku 18 lat lub starsze
• Pacjenci z wysokim poziomem trójglicerydów wynoszącym co najmniej 500 mg/dl, mierzonym na czczo
• Osoby przyjmujące leki obniżające tłuszcze we krwi zgodnie ze standardowymi wytycznymi medycznymi
• Pacjenci przyjmujący stabilną dawkę leków obniżających lipidy przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem procesu kwalifikacji
• Zarówno kobiety, jak i mężczyźni
• Osoby gotowe kontynuować przyjmowanie swoich obecnych leków obniżających lipidy przez cały okres badania

Kto nie może uczestniczyć:

• Osoby poniżej 18 lub powyżej 75 roku życia
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Pacjenci z ostrym zapaleniem trzustki w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Osoby z niekontrolowaną cukrzycą
• Pacjenci z ciężką chorobą nerek lub wymagający dializy
• Osoby z ciężką chorobą wątroby
• Pacjenci, którzy przeszli zawał serca lub udar w ciągu ostatnich 6 miesięcy
• Osoby z aktywnym nowotworem lub leczeniem onkologicznym w ciągu ostatnich 5 lat
• Pacjenci uczestniczący w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni
• Osoby z nadużywaniem alkoholu lub substancji psychoaktywnych w ciągu ostatniego roku

Cel badania: Badanie testuje lek olezarsen (ISIS 678354), który należy do grupy tzw. antysensownych oligonukleotydów – leków mogących wpływać na sposób działania genów w organizmie. Lek podawany jest w postaci zastrzyków podskórnych.

W trakcie badania mierzone będą różne wskaźniki związane z tłuszczami we krwi, w tym substancja zwana apolipoproteiną C-III oraz różne rodzaje cholesterolu. Badacze będą również monitorować zawartość tłuszczu w wątrobie. Leczenie będzie trwało około 12 miesięcy, z regularnymi pomiarami poziomu trójglicerydów i innych parametrów zdrowotnych.

Badanie wpływu ARO-APOC3 u dorosłych z rodzinnym zespołem chylomikronemii

Badanie prowadzone w: Hiszpania, Francja, Chorwacja, Belgia, Austria, Polska, Irlandia

To badanie skupia się na rzadkim schorzeniu genetycznym zwanym rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS), które powoduje ekstremalnie wysokie poziomy trójglicerydów we krwi z powodu niemożności rozkładania tłuszczów przez organizm.

Kto może wziąć udział:

• Dorośli w wieku co najmniej 18 lat (w niektórych krajach 19 lat)
• Pacjenci z potwierdzonym rozpoznaniem rodzinnego zespołu chylomikronemii
• Osoby z poziomem trójglicerydów na czczo wynoszącym co najmniej 10 mmol/l (880 mg/dl), który nie reaguje na standardowe leczenie obniżające tłuszcze we krwi
• Zarówno kobiety, jak i mężczyźni (kobiety nie mogą być w ciąży)

Kto nie może uczestniczyć:

• Osoby poniżej 18 roku życia
• Pacjenci bez rozpoznania rodzinnego zespołu chylomikronemii

Cel badania: Badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo nowego leku ARO-APOC3, który jest syntetyczną cząsteczką zaprojektowaną w celu zmniejszenia produkcji specyficznego białka zaangażowanego w metabolizm tłuszczów – apolipoproteiny C-III.

Uczestnicy będą otrzymywać albo badany lek, albo placebo w postaci regularnych zastrzyków. Przez cały okres badania będą monitorowane poziomy trójglicerydów w różnych odstępach czasu, aby zobaczyć, jak pacjenci reagują na leczenie. Badanie ma dostarczyć cennych informacji na temat tego, czy ARO-APOC3 może pomóc w kontrolowaniu FCS poprzez obniżanie poziomu trójglicerydów i poprawę ogólnego stanu zdrowia osób dotkniętych tym schorzeniem.

Badanie wpływu ISIS 678354 u pacjentów z rodzinnym zespołem chylomikronemii (FCS)

Badanie prowadzone w: Słowacja, Holandia, Francja, Włochy, Szwecja, Portugalia, Hiszpania

To badanie również dotyczy rodzinnego zespołu chylomikronemii (FCS), rzadkiego schorzenia genetycznego, które wpływa na zdolność organizmu do rozkładania tłuszczów, prowadząc do bardzo wysokich poziomów tłuszczów we krwi.

Kto może wziąć udział:

• Pacjenci, którzy ukończyli wcześniejsze badanie o nazwie ISIS 678354 CS3, w tym ostatnią dawkę leku w 49. tygodniu, i mają profil bezpieczeństwa uznany za akceptowalny przez lekarza prowadzącego badanie
• Osoby gotowe przestrzegać diety zawierającej 20 gramów tłuszczu lub mniej dziennie podczas badania
• Zarówno kobiety, jak i mężczyźni

Kto nie może uczestniczyć:

• Pacjenci ze schorzeniem innym niż rodzinny zespół chylomikronemii
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Osoby przyjmujące określone leki, które mogłyby zakłócić wyniki badania
• Pacjenci, którzy niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym
• Osoby z historią nieprzestrzegania zaleceń medycznych

Cel badania: Badanie testuje lek AKCEA-APOCIII-LRx (znany też jako ISIS 678354), podawany w postaci zastrzyków podskórnych przy użyciu specjalnego urządzenia do iniekcji o nazwie YpsoMate.

Głównym celem jest ocena, jak dobrze lek działa w obniżaniu poziomu trójglicerydów u pacjentów z FCS. W trakcie badania poziomy trójglicerydów będą sprawdzane w różnych odstępach czasu: po 6, 12, 24 i 36 miesiącach. Badanie oceni również bezpieczeństwo i tolerancję leczenia, a także zmiany w innych tłuszczach we krwi i występowanie ewentualnych działań niepożądanych.

Podsumowanie

Obecnie prowadzonych jest 5 badań klinicznych dotyczących hipertriglicerydemii rodzinnej i związanego z nią rodzinnego zespołu chylomikronemii. Większość badań koncentruje się na testowaniu nowoczesnych leków podawanych w postaci zastrzyków podskórnych.

Badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, przy czym zauważalną koncentrację obserwuje się w takich krajach jak Francja, Hiszpania, Szwecja, Holandia, Słowacja i Polska. Najszerszy zasięg geograficzny ma badanie olezarsenu obejmujące aż 15 krajów europejskich.

Dominującymi lekami testowanymi w badaniach są olezarsen (ISIS 678354) oraz AKCEA-APOCIII-LRx, które należą do nowoczesnej grupy terapeutycznej – antysensownych oligonukleotydów. Działa również badany inny lek – ARO-APOC3. Wszystkie te leki działają na poziomie molekularnym, zmniejszając produkcję białek zaangażowanych w metabolizm tłuszczów.

Badania oferują nadzieję dla pacjentów z tymi rzadkimi i trudnymi w leczeniu schorzeniami, szczególnie dla tych, którzy nie reagują wystarczająco na dostępne obecnie standardowe terapie obniżające poziom tłuszczów we krwi.