Mastocytoza układowa indolentna Badania w chorobie

Badanie leku Elenestinib u pacjentów z mastocytozą układową indolentną

Badanie prowadzone w: Austria, Portugalia, Dania, Włochy, Francja, Belgia, Niemcy, Szwecja, Holandia, Hiszpania, Norwegia

To badanie testuje nowy lek o nazwie Elenestinib (znany również jako BLU-263), który podawany jest w formie tabletek powlekanych. Głównym celem badania jest określenie odpowiedniej dawki leku oraz ocena jego skuteczności w kontrolowaniu objawów choroby.

Kto może wziąć udział w badaniu:

• Osoby, które ukończyły co najmniej 16 lat (w niektórych krajach, takich jak Francja, Szwecja, Niemcy i Hiszpania – co najmniej 18 lat)
• Pacjenci z potwierdzoną obecnością mutacji genetycznej KIT D816V we krwi lub szpiku kostnym
• Osoby doświadczające objawów związanych z aktywacją komórek tucznych, dotykających co najmniej dwóch układów organizmu (takich jak zaczerwienienie skóry, szybkie bicie serca, omdlenia, niskie ciśnienie krwi, biegunka, nudności, wymioty czy skurcze żołądka)
• Pacjenci z potwierdzoną diagnozą mastocytozy układowej indolentnej (ISM) lub tlących się postaci (SSM) na podstawie biopsji szpiku kostnego
• Osoby, które wypróbowały co najmniej dwa różne rodzaje leczenia bez osiągnięcia wystarczającej kontroli objawów
• Pacjenci ze stabilnym leczeniem objawowym przez co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem badania

Badany lek: BLU-263 (Elenestinib) to inhibitor kinaz tyrozynowych, który działa na poziomie molekularnym, hamując specyficzne enzymy odpowiedzialne za wzrost i przeżycie komórek tucznych. Lek przyjmowany jest doustnie w postaci tabletek.

Badanie jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani pacjenci, ani badacze nie wiedzą, kto otrzymuje faktyczny lek, a kto placebo. Przez cały czas trwania badania pacjenci są regularnie monitorowani pod kątem bezpieczeństwa i skuteczności leczenia.

Badanie leku TL-895 u pacjentów z nawrotową lub oporną włókniejącą przemianą szpiku lub mastocytozą układową indolentną

Badanie prowadzone w: Hiszpania, Włochy, Polska, Belgia, Niemcy, Bułgaria, Francja

To badanie ocenia lek TL-895 podawany w formie tabletek powlekanych. Lek testowany jest u pacjentów z dwiema różnymi chorobami: włókniejącą przemianą szpiku oraz mastocytozą układową indolentną. Celem badania jest określenie odpowiedniej dawki i schematu podawania leku.

Kryteria włączenia do badania:

• Osoby dorosłe w wieku co najmniej 18 lat
• Pacjenci z potwierdzoną diagnozą mastocytozy układowej indolentnej na podstawie przeglądu wyników biopsji szpiku kostnego zgodnie z kryteriami WHO
• Osoby z objawami o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego
• Pacjenci muszą mieć odpowiednie funkcje krwi, wątroby i nerek
• Ocena sprawności według skali ECOG na poziomie 2 lub mniej (skala oceniająca, jak choroba wpływa na codzienne funkcjonowanie)

Kto nie może uczestniczyć:

• Osoby z innymi poważnymi schorzeniami, które mogą zakłócić przebieg badania
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Pacjenci, którzy niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym
• Osoby z historią reakcji alergicznych na podobne leki
• Pacjenci z niektórymi niestabilnymi schorzeniami serca
• Osoby z ciężkimi problemami z wątrobą lub nerkami

Badany lek: TL-895 to inhibitor kinaz będący na etapie badań fazy 2. Lek działa poprzez hamowanie specyficznych enzymów zaangażowanych w szlaki sygnałowe, które przyczyniają się do wzrostu i przeżycia nieprawidłowych komórek. Badanie ma zakończyć się pod koniec 2025 roku.

Badanie leku Avapritinib u pacjentów z mastocytozą układową indolentną niewystarczająco kontrolowaną standardową terapią

Badanie prowadzone w: Dania, Belgia, Szwecja, Holandia, Francja, Norwegia, Niemcy, Włochy, Hiszpania

To badanie testuje lek Avapritinib, który jest inhibitorem kinaz tyrozynowych zaprojektowanym do celowania w specyficzne mutacje w genie KIT, często występujące u pacjentów z mastocytozą układową indolentną. Badanie składa się z trzech części.

Struktura badania:

• Część 1: Określenie odpowiedniej dawki leku Avapritinib
• Część 2: Porównanie zmian w objawach między grupą przyjmującą Avapritinib a grupą otrzymującą placebo
• Część 3: Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności leku

Kryteria włączenia:

• Pacjenci w wieku co najmniej 18 lat
• Potwierdzona diagnoza mastocytozy układowej na podstawie specjalistycznego przeglądu biopsji szpiku kostnego
• Objawy o nasileniu umiarkowanym do ciężkiego, z minimalnym wynikiem 28 punktów w 14-dniowej ocenie objawów
• Próba zastosowania co najmniej dwóch różnych terapii objawowych (takich jak leki przeciwhistaminowe H1, blokery H2, inhibitory pompy protonowej, inhibitory leukotrienów, kromoglikonian sodu, kortykosteroidy lub omalizumab) bez osiągnięcia wystarczającej kontroli objawów
• Stabilne leczenie objawów przez co najmniej 14 dni przed oceną wyjściową
• W przypadku stosowania kortykosteroidów – dawka nie większa niż 20 mg/dzień prednizonu lub równoważnego leku, stabilna przez co najmniej 14 dni
• Sprawność według skali ECOG od 0 do 2

Kto nie może uczestniczyć:

• Pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego
• Osoby, które nie mogą lub nie chcą przestrzegać procedur badania
• Pacjenci z innymi schorzeniami, które mogą zakłócić wyniki badania
• Osoby przyjmujące leki, które mogą interferować z badanym preparatem
• Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
• Pacjenci, którzy niedawno uczestniczyli w innym badaniu klinicznym

Badany lek: Avapritinib to inhibitor kinaz tyrozynowych przyjmowany doustnie w postaci tabletek. Lek działa poprzez celowanie w mutacje białka KIT, które odgrywają kluczową rolę w rozwoju choroby. Badanie ocenia zarówno skuteczność leku w redukcji objawów, jak i jego bezpieczeństwo w długoterminowym stosowaniu.

Przez cały czas trwania badania pacjenci są regularnie monitorowani, w tym poprzez kontrolę parametrów życiowych, wykonywanie badań EKG oraz testów laboratoryjnych, aby zapewnić ich bezpieczeństwo i ocenić wszelkie zmiany w stanie zdrowia.

Podsumowanie

Obecnie dostępne są trzy badania kliniczne dla pacjentów z mastocytozą układową indolentną, którzy nie osiągają wystarczającej kontroli objawów za pomocą standardowych terapii. Wszystkie trzy badania testują inhibitory kinaz tyrozynowych – klasę leków, które działają na poziomie molekularnym, blokując enzymy odpowiedzialne za wzrost i przeżycie komórek tucznych.

Badania prowadzone są w wielu krajach europejskich. Szczególnie szeroki zakres geograficzny ma badanie Elenestinibu, obejmujące 11 krajów, w tym Austrię, Francję, Niemcy, Włochy, Hiszpanię oraz kraje skandynawskie. Badanie TL-895 jest jedynym, które prowadzone jest także w Polsce, co daje polskim pacjentom możliwość uczestnictwa bez konieczności podróżowania za granicę.

Wszystkie badania wymagają, aby pacjenci mieli potwierdzoną diagnozę na podstawie biopsji szpiku kostnego oraz doświadczali objawów o co najmniej umiarkowanym nasileniu. Wspólnym wymogiem jest również próba zastosowania wcześniej co najmniej dwóch różnych terapii standardowych bez osiągnięcia zadowalającej kontroli objawów.

Warto zauważyć, że wszystkie badania są prowadzone z zastosowaniem rygorystycznych procedur bezpieczeństwa, z regularnym monitorowaniem stanu zdrowia uczestników. Badania te mają na celu nie tylko ocenę skuteczności nowych leków, ale również ich długoterminowego bezpieczeństwa, co jest kluczowe dla pacjentów z tą przewlekłą chorobą.