Przejdź do treści
badaniakliniczne.pl – strona główna

Choroby rzadkie

Badane cząsteczki

Lokalizacje

Nasza ofertaAktualności

Rekrutacja w tokuChoroba rzadka

Badanie elenestynibu w leczeniu indolentnej mastocytozy układowej dla dorosłych pacjentów

Zweryfikowany ośrodekBadany lek
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Czego dotyczy to badanie?

Prostym językiem: po co jest to badanie, jak jest zaplanowane i co robią uczestnicy

Badanie dotyczy choroby zwanej Indolentną Mastocytozą Systemową. Jest to schorzenie, w którym w organizmie występuje nadmiar komórek tucznych, co może prowadzić do różnych objawów, takich jak zaczerwienienie skóry, przyspieszone bicie serca, omdlenia, niskie ciśnienie krwi, biegunka, nudności, wymioty i skurcze żołądka. Celem badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa leku o nazwie Elenestinib. Elenestinib jest podawany w formie tabletek powlekanych i ma na celu zmniejszenie objawów związanych z tą chorobą.

W badaniu uczestnicy będą losowo przydzielani do grupy otrzymującej Elenestinib lub placebo. Badanie jest prowadzone w sposób podwójnie ślepy, co oznacza, że ani uczestnicy, ani lekarze nie będą wiedzieli, kto otrzymuje rzeczywisty lek, a kto placebo. Czas trwania badania wynosi do 208 dni, a jego celem jest określenie odpowiedniej dawki Elenestinibu oraz ocena jego wpływu na objawy choroby.

Podczas badania będą monitorowane różne parametry zdrowotne uczestników, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, ciśnienie krwi i wyniki elektrokardiogramu (EKG). Badanie ma na celu sprawdzenie, czy Elenestinib jest bezpieczny i czy skutecznie zmniejsza objawy Indolentnej Mastocytozy Systemowej. Wyniki badania mogą pomóc w opracowaniu nowych metod leczenia tej choroby.

Przebieg badania

To badanie ma 5 kroków – od badania przesiewowego po obserwację po zakończeniu terapii. Przy każdym opisujemy, co się dzieje i co sprawdza zespół.

  1. Krok 1

    Rozpoczęcie badania

    Po dołączeniu do badania, pacjent zostaje losowo przydzielony do jednej z grup: otrzymującej elenestinib lub placebo.

    Elenestinib jest podawany w formie tabletek powlekanych do stosowania doustnego.

  2. Krok 2

    Faza leczenia

    Pacjent przyjmuje elenestinib lub placebo zgodnie z zaleceniami badaczy. Dokładna dawka i częstotliwość podawania są określane przez zespół badawczy.

    Celem tej fazy jest ocena bezpieczeństwa i tolerancji leku oraz jego wpływu na objawy mastocytozy układowej.

  3. Krok 3

    Ocena bezpieczeństwa i skuteczności

    Podczas badania regularnie monitorowane są parametry bezpieczeństwa, takie jak wyniki badań laboratoryjnych, parametry życiowe i wyniki EKG.

    Oceniane są również zmiany w objawach mastocytozy za pomocą formularza oceny objawów ISM-SAF.

  4. Krok 4

    Analiza wyników

    Po zakończeniu fazy leczenia, wyniki są analizowane w celu określenia skuteczności elenestinib w redukcji objawów mastocytozy.

    Analizowane są również zmiany w poziomie tryptazy w surowicy oraz frakcji allelu KIT D816V we krwi.

  5. Krok 5

    Zakończenie badania

    Badanie planowane jest na zakończenie w grudniu 2027 roku.

    Wyniki badania pomogą w określeniu dalszych kroków w leczeniu mastocytozy układowej.

Kto może wziąć udział w badaniu?

12 kryteriów

  • Pacjent musi mieć co najmniej 16 lat w momencie podpisywania świadomej zgody. W niektórych krajach, takich jak Francja, Szwecja, Niemcy i Hiszpania, pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat.
  • Pacjent musi mieć obecność mutacji KIT D816V we krwi lub szpiku kostnym i/lub komórki tuczne z markerem CD25+ w szpiku kostnym.
  • Pacjent musi mieć objawy związane z aktywacją komórek tucznych, takie jak zaczerwienienie skóry, szybkie bicie serca, omdlenia, niskie ciśnienie krwi, biegunka, nudności, wymioty i skurcze żołądkowo-jelitowe. Poziom sBT (tryptazy) musi być powyżej 8 ng/mL lub pacjent musi mieć ciężkie, nawracające reakcje alergiczne, niezależnie od poziomu sBT.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę SSM (Systemic Mastocytosis) potwierdzoną przez centralną ocenę patologii biopsji szpiku kostnego i przegląd kryteriów diagnostycznych WHO z 2022 roku.
  • Pacjent musi mieć status wydolności fizycznej według Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) od 0 do 2, co oznacza, że pacjent jest w stanie wykonywać codzienne czynności z niewielkimi ograniczeniami.
  • Pacjent musi mieć umiarkowane do ciężkich objawy, oceniane na podstawie formularza oceny objawów ISM (ISM-SAF) w ciągu 14-dniowego okresu kwalifikacyjnego.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę ISM (Indolent Systemic Mastocytosis) potwierdzoną przez centralną ocenę patologii biopsji szpiku kostnego.
  • Pacjent musi nie osiągnąć odpowiedniej kontroli objawów przy użyciu co najmniej dwóch z następujących terapii: blokery H1, blokery H2, inhibitory pompy protonowej, inhibitory leukotrienów, kromoglikan sodu, kortykosteroidy lub omalizumab.
  • Pacjent musi mieć stabilne leczenie objawów ISM przez co najmniej 14 dni przed rozpoczęciem procedur kwalifikacyjnych.
  • Dla pacjentów przyjmujących kortykosteroidy, dawka musi być ≤ 20 mg/d prednizonu lub równoważnika i musi być stabilna przez co najmniej 14 dni.
  • Pacjent musi mieć potwierdzoną diagnozę mMCAS (mast cell activation syndrome) potwierdzoną przez centralną ocenę patologii biopsji szpiku kostnego.
  • Pacjent musi mieć poziom tryptazy poniżej 20 ng/mL.

Kto nie może wziąć udziału w badaniu?

10 kryteriów

  • Pacjent nie może uczestniczyć w badaniu, jeśli ma inne poważne choroby, które mogą wpływać na wyniki badania.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli jest w ciąży lub planuje zajść w ciążę w trakcie badania.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli karmi piersią.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli przyjmuje inne leki, które mogą zakłócać działanie badanego leku.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma alergię na składniki badanego leku.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli w ciągu ostatnich 30 dni uczestniczył w innym badaniu klinicznym.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z wątrobą lub nerkami, które mogą wpływać na przetwarzanie badanego leku w organizmie.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma historię nadużywania alkoholu lub narkotyków.
  • Pacjent nie może uczestniczyć, jeśli ma problemy z sercem, które mogą być pogorszone przez badany lek.
  • Pacjent nie może brać udziału, jeśli ma zaburzenia psychiczne, które mogą wpływać na zdolność do przestrzegania zaleceń badania.
Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

Zwykle odpowiadamy w ciągu kilku dni

Zweryfikowane ośrodki

Wszystkie ośrodki z potwierdzonymi danymi kontaktowymi. Status rekrutacji bywa niedostępny – wtedy zapytaj bezpośrednio w ośrodku

Lokalizacje badania

Gdzie możesz dołączyć do tego badania

Kolor kraju pokazuje status rekrutacji. Kliknij kraj, w którym trwa rekrutacja, żeby zapytać o udział właśnie tam.

Rekrutacja w tokuWkrótce rekrutacja
Nie ma Twojego kraju?

Nie wiesz, co dalej?

Dołączenie do badania klinicznego może przytłaczać. Prowadzimy Cię krok po kroku – wiesz, czego się spodziewać i w czym Ci pomożemy.

Zobacz cały proces i częste pytania

Badane leki

BLU-263 to lek badany w ramach badania klinicznego, który jest testowany pod kątem skuteczności w leczeniu indolentnej mastocytozy układowej. Celem badania jest ocena, jak dobrze ten lek działa w porównaniu z placebo. BLU-263 ma na celu zmniejszenie objawów związanych z tą chorobą poprzez wpływ na komórki tuczne, które odgrywają kluczową rolę w mastocytozie.

Co już wiadomo o tej terapii

BLU-263 – Jest to lek podawany doustnie, który obecnie znajduje się w fazie 2/3 badań klinicznych. Jego głównym celem jest leczenie indolentnej mastocytozy układowej. Działa poprzez hamowanie specyficznych receptorów, co zmniejsza objawy choroby. Należy do klasy inhibitorów kinazy tyrozynowej.

Badane choroby

  • Wskaźnikowa systemowa mastocytoza

    Jest to choroba, w której dochodzi do nadmiernego gromadzenia się komórek tucznych w różnych tkankach organizmu, co prowadzi do różnych objawów. Objawy mogą obejmować świąd, zaczerwienienie skóry, bóle brzucha, biegunkę oraz reakcje anafilaktyczne. Choroba postępuje powoli i może trwać wiele lat, często z okresami zaostrzeń i remisji. W miarę postępu choroby mogą pojawić się dodatkowe objawy, takie jak zmęczenie, bóle głowy i problemy z koncentracją. Indolentna postać choroby jest mniej agresywna niż inne formy mastocytozy.

  • Tląca się mastocytoza układowa

    Jest to forma mastocytozy systemowej, która charakteryzuje się większą ilością komórek tucznych w organizmie niż w indolentnej postaci, ale nie osiąga jeszcze poziomu agresywnej mastocytozy. Objawy mogą być podobne do tych w indolentnej mastocytozie, ale mogą być bardziej nasilone i obejmować powiększenie wątroby, śledziony oraz węzłów chłonnych. Choroba może prowadzić do zaburzeń funkcji narządów z powodu nacieku komórek tucznych. Postęp choroby jest wolniejszy niż w agresywnej mastocytozie, ale może prowadzić do poważniejszych komplikacji. SSM jest uważana za stan pośredni między indolentną a agresywną mastocytozą.

Szczegóły badaniaOstatnia aktualizacja 29 paź 2026
Wiekod 18 latFazaFaza IVNumer badania2024-516728-32-00Kod protokołuBLU-263-1201Planowana liczba uczestników591 osóbSponsorBlueprint Medicines Corp.

źródło: unijny rejestr badań klinicznych (EU Clinical Trials Register) i weryfikacja ośrodków

Chcesz dowiedzieć się więcej o tym badaniu albo sprawdzić, czy możesz wziąć w nim udział?

Clinical Trials Concierge

Nie chcesz szukać na własną rękę? Nasz doradca ds. badań klinicznych zrobi to za Ciebie.

Opowiedz nam o swoim schorzeniu – przeszukamy wszystkie badania w Europie i skontaktujemy Cię z właściwym ośrodkiem.

BadaniaKliniczne.pl

Każde badanie kliniczne w Europie – prostym językiem.

Poznaj cały świat badań klinicznych w Europie.

Szukaj badań

Nota prawna · Wydawca: CTIN POLAND sp. z o.o., ul. rtm. Witolda Pileckiego 67/109, 02-781 Warszawa, Polska · KRS 0001111334 · REGON 528919042 · NIP 9512598637

© 2026 badaniakliniczne.pl – Europejska Sieć Informacji o Badaniach Klinicznych

Zgodność z RODO, certyfikaty ISO 9001 i ISO 27001 (LL-C Certification)

Ten serwis nie jest powiązany z Komisją Europejską, EMA ani oficjalnym systemem CTIS. Większość informacji pochodzi z publicznie dostępnych międzynarodowych rejestrów badań klinicznych, uzupełnionych danymi z ośrodków akademickich, od krajowych organów regulacyjnych i sponsorów komercyjnych. W tym serwisie „terapia” oznacza lek testowany w badaniu klinicznym. Jego bezpieczeństwo i skuteczność w badanym zastosowaniu nie zostały jeszcze potwierdzone, część uczestników może otrzymać placebo lub lek porównawczy, a udział w badaniu nie gwarantuje korzyści zdrowotnej. O tym, kto może wziąć udział, decyduje lekarz w ośrodku badawczym. Serwis ma charakter informacyjny i nie stanowi porady medycznej. Część treści i grafik w tym serwisie powstała lub została ulepszona z pomocą sztucznej inteligencji (AI).