Badanie vosoritide u dzieci z zespołem Turnera, niedoborem genu homeoboksowego odpowiadającego za niski wzrost oraz zespołem Noonan nieodpowiadających na hormon wzrostu
Badanie prowadzone w: Niemcy, Francja, Hiszpania, Włochy
To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie skuteczności leczenia o nazwie vosoritide u dzieci z określonymi schorzeniami wpływającymi na wzrost. Badanie obejmuje dzieci z zespołem Turnera, niedoborem genu SHOX oraz zespołem Noonan – genetycznymi zaburzeniami, które mogą wpływać na wzrost i rozwój dzieci.
Kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 3 lata, a w momencie podpisywania zgody młodszy niż 10 lat dla dziewczynek lub młodszy niż 11 lat dla chłopców
- Genetycznie potwierdzona diagnoza zespołu Turnera, niedoboru SHOX lub zespołu Noonan
- Wzrost znacznie poniżej średniej dla wieku i płci (wskaźnik Z-score wynoszący -2,00 lub niższy)
- Etap 1 w skali Tannera w momencie włączenia do badania (początkowy etap przed rozpoczęciem dojrzewania)
- Ciągłe leczenie ludzkim hormonem wzrostu przez co najmniej rok przed włączeniem do badania
- Niewystarczająca odpowiedź na wcześniejsze leczenie hormonem wzrostu
Kryteria wykluczenia:
- Brak genetycznego potwierdzenia jednego z trzech wymienionych schorzeń (zespół Turnera, niedobór genu SHOX, zespół Noonan)
- Wiek poza określonym przedziałem wiekowym
- Przynależność do grupy wymagającej szczególnej ochrony, na przykład niezdolność do wyrażenia świadomej zgody
Cel badania:
Głównym celem badania jest porównanie skuteczności vosoritide z kontynuacją leczenia ludzkim hormonem wzrostu. Badacze oceniają, jak różne dawki vosoritide wpływają na wzrost dzieci, które nie odpowiedziały odpowiednio na leczenie hormonem wzrostu. Uczestnicy są losowo przydzielani do grupy otrzymującej vosoritide lub kontynuującej leczenie hormonem wzrostu.
Badanie przebiega w kilku fazach. Po wstępnej ocenie kwalifikującej następuje faza bazowa, podczas której uczestnicy kontynuują dotychczasowe leczenie. Następnie są losowo przydzielani do jednej z grup leczenia. Faza aktywnego leczenia trwa sześć miesięcy, po której przeprowadzana jest ocena wzrostu. Badanie może być kontynuowane przez okres do 24 miesięcy, z regularnymi ocenami wzrostu i monitorowaniem ewentualnych działań niepożądanych.
Badany lek:
Vosoritide to lek podawany w postaci zastrzyków podskórnych, który jest obecnie badany pod kątem skuteczności w leczeniu dzieci z zaburzeniami wzrostu. Działa poprzez wpływ na specyficzny szlak w organizmie, który reguluje wzrost kości. Vosoritide jest analogiem peptydu natriuretycznego typu C, co oznacza, że naśladuje naturalne substancje w organizmie pomagające kontrolować wzrost i rozwój. Badanie ma dostarczyć informacji, czy vosoritide może być skuteczną alternatywą lub uzupełnieniem hormonu wzrostu w poprawie wzrostu u dzieci z tymi konkretnymi schorzeniami.
Podsumowanie
Obecnie dostępne jest jedno badanie kliniczne dla dzieci z mutacją genu homeoboksowego powodującą niski wzrost (niedobór SHOX). Badanie prowadzone jest w czterech krajach europejskich: Niemczech, Francji, Hiszpanii i Włoszech, co daje możliwość udziału pacjentom z różnych regionów Europy.
Badanie koncentruje się na ocenie nowego podejścia terapeutycznego z użyciem vosoritide u dzieci, które nie odpowiadają wystarczająco na standardowe leczenie hormonem wzrostu. Jest to istotne, ponieważ część pacjentów z niedoborem genu SHOX nie odnosi zadowalających korzyści z konwencjonalnej terapii. Badanie obejmuje również dzieci z innymi zaburzeniami wzrostu, takimi jak zespół Turnera i zespół Noonan, co pozwala na szerszą ocenę skuteczności leku.
Warto zauważyć, że badanie ma strukturę długoterminową, z możliwością kontynuacji leczenia przez okres do 24 miesięcy, co pozwoli na ocenę nie tylko krótkoterminowych, ale również długoterminowych efektów terapii. Rodzice i opiekunowie dzieci spełniających kryteria kwalifikacyjne mogą skontaktować się z ośrodkami prowadzącymi badanie w wymienionych krajach, aby uzyskać więcej informacji na temat możliwości uczestnictwa.
Francja
