Długoterminowe badanie bezpieczeństwa leku LUM-201 (mesylan ibutamorenu) u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu
Badanie prowadzone w: Polska
To badanie kliniczne skupia się na dzieciach z idiopatycznym niedoborem hormonu wzrostu, czyli stanem, w którym organizm nie wytwarza wystarczającej ilości hormonu wzrostu, co prowadzi do wolniejszego wzrostu u dzieci. Badanie ocenia długoterminowe bezpieczeństwo leczenia preparatem o nazwie LUM-201, który zawiera substancję czynną mesylan ibutamorenu. Lek przyjmowany jest w postaci tabletek.
Kryteria włączenia do badania: Rodzic lub opiekun dziecka musi podpisać zgodę na udział w badaniu, a samo dziecko również musi wyrazić zgodę, jeśli jest wystarczająco dorosłe. Dziecko musi już uczestniczyć w poprzednim badaniu z lekiem LUM-201 przez co najmniej 12 miesięcy i kwalifikować się do kontynuacji leczenia. Oznacza to, że musi wykazywać tempo wzrostu wynoszące co najmniej 6,7 centymetra rocznie po 12 miesiącach leczenia w badaniu LUM-201-01 lub 80% wzrostu z pierwszego roku przy innym leczeniu zwanym rhGH w badaniu LUM-201-04. Jeśli dziecko jest aktywne seksualnie, musi stosować niezawodną metodę zapobiegania ciąży.
Kryteria wykluczenia: Dzieci, które nie mają idiopatycznego niedoboru hormonu wzrostu, nie mogą uczestniczyć w badaniu. Dziecko musi mieć specyficzny typ niedoboru hormonu wzrostu, którego przyczyna jest nieznana. Dzieci, które nie mieszczą się w przedziale wiekowym określonym dla badania, również nie mogą uczestniczyć. Wykluczone są też dzieci z innymi schorzeniami, które mogłyby zakłócać przebieg badania, przyjmujące leki wpływające na poziom hormonu wzrostu lub mające w przeszłości terapie niedoboru hormonu wzrostu, które mogłyby wpłynąć na wyniki badania.
Cel badania: Badanie ma na celu monitorowanie długoterminowego bezpieczeństwa stosowania leku LUM-201. Uczestnicy będą kontynuować leczenie i będą regularnie monitorowani przez specjalistów służby zdrowia. Co sześć miesięcy będą śledzone różne wskaźniki zdrowia, takie jak poziomy hormonu wzrostu oraz zmiany wzrostu i wagi. Dodatkowo, raz w roku będą oceniane zmiany wieku kostnego w porównaniu do wieku kalendarzowego.
Badany lek: LUM-201 to lek przyjmowany doustnie, który jest obecnie badany pod kątem długoterminowego bezpieczeństwa u dzieci z idiopatycznym niedoborem hormonu wzrostu. Działa poprzez stymulację przysadki mózgowej do wydzielania większej ilości hormonu wzrostu, co pomaga wspierać wzrost u dzieci. Jest klasyfikowany jako sekretag hormonu wzrostu, co oznacza, że wspomaga wydzielanie hormonu wzrostu.
Badanie dotyczące niedoboru hormonu wzrostu: porównanie skutków kontynuacji i przerwania leczenia somatotropiną u dzieci w okresie dojrzewania z izolowanym niedoborem hormonu wzrostu
Badanie prowadzone w: Austria
To badanie skupia się na porównaniu efektów kontynuowania lub przerywania leczenia hormonem wzrostu u dzieci, które osiągnęły okres dojrzewania i wykazały odwrócenie niedoboru hormonu wzrostu. Badanie wykorzystuje somatotropinę – laboratoryjną formę ludzkiego hormonu wzrostu. W badaniu stosowanych jest kilka marek somatotropiny, w tym NutropinAq, Saizen, Omnitrope, Humatrope, Norditropin FlexPro i Genotropin MiniQuick. Wszystkie są roztworami do iniekcji, które pomagają zwiększyć poziom hormonu wzrostu w organizmie.
Kryteria włączenia do badania: Dzieci w wieku 8-15 lat dla dziewczynek i 9-17 lat dla chłopców. Muszą mieć stan zwany odwróconym izolowanym niedoborem hormonu wzrostu i być w ustalonym okresie dojrzewania. Dla dziewczynek oznacza to bycie w stadium Tannera B2/3, a dla chłopców posiadanie jąder o rozmiarze między 6-12 mililitrami. Wymagany jest prawidłowy wynik badania rezonansem magnetycznym (MRI) mózgu. Dziecko musi przerwać przyjmowanie leków z hormonem wzrostu na co najmniej 6 tygodni przed ponownym testem hormonu wzrostu i wykazać odwrócenie niedoboru hormonu wzrostu, co oznacza szczytowy stymulowany poziom hormonu wzrostu wynoszący 6,7 mikrograma na litr lub wyższy.
Kryteria wykluczenia: Pacjenci z jakimkolwiek innym schorzeniem, które mogłoby zakłócić badanie, obecnie przyjmujący leki mogące wpływać na poziomy hormonu wzrostu, z wcześniejszym leczeniem hormonem wzrostu, z historią nowotworów lub guzów, z niekontrolowaną cukrzycą, z poważną chorobą wątroby lub nerek, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, którzy uczestniczyli w innym badaniu klinicznym w ciągu ostatnich 30 dni, oraz z znanymi alergiami na którykolwiek z leków badanych w studium.
Cel badania: Głównym celem jest sprawdzenie, jak te różne podejścia wpływają na ostateczny wzrost dzieci w miarę jak dorastają. Uczestnicy zostaną podzieleni na dwie grupy: jedna będzie kontynuować otrzymywanie leczenia hormonem wzrostu, a druga nie. Badanie będzie monitorować wzrost i rozwój dzieci, w tym pomiar wzrostu i porównanie go z oczekiwanym wzrostem dorosłym opartym na wzroście rodziców.
Badany lek: Hormon wzrostu to lek używany w tym badaniu, aby pomóc dzieciom z niedoborem hormonu wzrostu rosnąć wyżej. Jest to laboratoryjnie wytworzona wersja naturalnego hormonu, który pomaga organizmowi rosnąć i rozwijać się. W tym badaniu naukowcy przyglądają się temu, co się dzieje, gdy dzieci kontynuują lub przerywają przyjmowanie tego leku w okresie dojrzewania, aby zobaczyć, jak wpływa to na ich końcowy wzrost.
Badanie dotyczące wpływu somapacitanu i somatotropiny u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu
Badanie prowadzone w: Niemcy, Słowenia, Łotwa, Francja, Włochy, Hiszpania, Polska, Austria
To badanie kliniczne porównuje dwa sposoby leczenia: somapacitan, który jest podawany raz w tygodniu, oraz Norditropin®, który jest podawany codziennie. Oba leczenia są roztworami do iniekcji, dostarczanymi za pomocą urządzenia w postaci pena. Celem badania jest porównanie skutków tych dwóch metod leczenia na wzrost dzieci z niedoborem hormonu wzrostu.
Kryteria włączenia do badania: Badanie jest przeznaczone dla dzieci, które jeszcze nie rozpoczęły okresu dojrzewania. Dla chłopców: powinni mieć co najmniej 2 lata i 26 tygodni, ale mniej niż 11 lat, a objętość jąder powinna wynosić mniej niż 4 mililitry. Dla dziewczynek: powinny mieć co najmniej 2 lata i 26 tygodni, ale mniej niż 10 lat, i nie powinny mieć żadnego rozwoju piersi. Dziecko musi mieć potwierdzoną diagnozę niedoboru hormonu wzrostu, co oznacza niski poziom hormonu wzrostu sprawdzony dwoma różnymi testami w ciągu ostatniego roku. Wzrost dziecka powinien być znacznie niższy niż średnia dla jego wieku i płci, konkretnie co najmniej 2 odchylenia standardowe poniżej średniego wzrostu. Tempo wzrostu dziecka powinno być wolniejsze niż 25. percentyl dla jego wieku i płci. Dziecko nie powinno wcześniej otrzymywać żadnego leczenia hormonem wzrostu.
Kryteria wykluczenia: Dzieci, które nie mają niedoboru hormonu wzrostu, dzieci spoza określonego przedziału wiekowego, dzieci z innymi schorzeniami, które mogłyby zakłócać badanie lub leczenie, dzieci obecnie przyjmujące inne leki mogące wpływać na wzrost lub wchodzić w interakcje z badanym lekiem, dzieci, które wcześniej były leczone hormonem wzrostu lub podobnymi lekami, dzieci z alergiami na lek badany lub jego składniki, oraz dzieci niezdolne do przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wymaganych wizytach.
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak dobrze dzieci rosną na wzrost, a także przyjrzy się innym czynnikom, takim jak zmiany wieku kostnego i określone markery we krwi. Badanie będzie monitorować wzrost, wiek kostny oraz parametry bezpieczeństwa, takie jak poziomy glukozy we krwi i inne markery metaboliczne. Głównym punktem końcowym jest zmiana prędkości wzrostu od początku badania do 52 tygodnia.
Badane leki: Somapacitan to lek badany pod kątem jego wpływu na wzrost u dzieci z niedoborem hormonu wzrostu. Jest podawany raz w tygodniu jako iniekcja pod skórę i porównywany z innym lekiem hormonem wzrostu, aby sprawdzić, jak dobrze pomaga dzieciom rosnąć. Działa poprzez wiązanie się z receptorami hormonu wzrostu, stymulując wzrost i reprodukcję komórek. Jest klasyfikowany jako analog hormonu wzrostu. Norditropin® to codzienne leczenie hormonem wzrostu stosowane, aby pomóc dzieciom z niedoborem hormonu wzrostu rosnąć wyżej. Jest podawany jako codzienna iniekcja pod skórę i jest uznanym leczeniem w medycynie. Działa poprzez naśladowanie naturalnego hormonu wzrostu, wiązanie się z receptorami i promowanie wzrostu i rozwoju. Norditropin® jest klasyfikowany jako rekombinowany ludzki hormon wzrostu.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są trzy badania kliniczne koncentrujące się na różnych aspektach leczenia niedoboru hormonu wzrostu u dzieci. Badania te testują zarówno nowe podejścia terapeutyczne, takie jak doustny lek LUM-201, jak i porównują różne schematy podawania tradycyjnych terapii hormonem wzrostu.
Warto zauważyć, że badania prowadzone są w kilku krajach europejskich, przy czym Polska i Austria są szczególnie aktywne w tego typu badaniach. Największe badanie, dotyczące somapacitanu i somatotropiny, jest prowadzone w aż ośmiu krajach europejskich, co świadczy o szerokim międzynarodowym zainteresowaniu tą tematyką.
Istotnym aspektem tych badań jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa stosowanych terapii oraz poszukiwanie bardziej wygodnych schematów dawkowania, takich jak podawanie leku raz w tygodniu zamiast codziennie. Badania te mają na celu nie tylko poprawę skuteczności leczenia, ale również zwiększenie komfortu życia małych pacjentów i ich rodzin.
Wszystkie badania kładą duży nacisk na bezpieczeństwo terapii oraz monitorowanie nie tylko wzrostu dzieci, ale także innych wskaźników zdrowia, takich jak wiek kostny, poziomy różnych substancji we krwi oraz ogólny stan metaboliczny.
Francja
