Ostra białaczka Badania w chorobie

Badanie nad ponatynibem w leczeniu nawrotowych lub opornych na leczenie białaczek i guzów litych u dzieci

Badanie prowadzone w: Włochy, Belgia, Francja, Szwecja, Hiszpania, Holandia

To badanie kliniczne koncentruje się na ocenie skuteczności leku o nazwie ponatynibu w leczeniu dzieci z nawracającymi lub opornymi na leczenie białaczkami, które są nowotworami krwi powracającymi po leczeniu lub niereagującymi na dotychczasową terapię, a także guzami litymi. Badanie dzieli się na dwie fazy – pierwsza ma na celu znalezienie najlepszej dawki leku, druga ocenia jego skuteczność.

Kryteria włączenia: Do badania mogą zostać zakwalifikowane dzieci w wieku od 1 do 18 lat z potwierdzoną diagnozą białaczek, chłoniaków lub guzów litych, które próbowały standardowych metod leczenia bez powodzenia. Pacjenci muszą wykazywać określony poziom sprawności fizycznej i odzyskać sprawność po wcześniejszych terapiach. Wymagana jest zgoda rodzica lub opiekuna prawnego.

Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego, niemogący przyjmować leku doustnie, z poważnymi chorobami współistniejącymi, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby uczestniczące jednocześnie w innych badaniach klinicznych oraz te z aktywnymi infekcjami wymagającymi leczenia.

Cel badania: Badanie ma na celu określenie bezpieczeństwa i tolerancji ponatynibu u dzieci z zaawansowanymi nowotworami krwi lub guzami litymi, a także ocenę jego skuteczności w osiąganiu remisji choroby, szczególnie u pacjentów z przewlekłą białaczką szpikową i innymi wybranymi nowotworami.

Badany lek: Ponatynibu to inhibitor kinazy podawany doustnie raz dziennie w postaci tabletek lub kapsułek. Działa poprzez blokowanie określonych białek pomagających komórkom nowotworowym rosnąć, szczególnie białka BCR-ABL zaangażowanego we wzrost i przeżycie komórek nowotworowych.

Badanie porównujące fosfomycynę i ciprofloksacynę w zapobieganiu gorączce u pacjentów z ostrą białaczką po chemioterapii lub przeszczepie komórek macierzystych

Badanie prowadzone w: Hiszpania

Badanie koncentruje się na gorączce neutropenicznej, poważnym stanie charakteryzującym się gorączką i niską liczbą neutrofili – białych krwinek pomagających zwalczać infekcje. Stan ten często występuje u pacjentów z ostrą białaczką przechodzących intensywną chemioterapię lub transplantację komórek macierzystych hematopoetycznych.

Kryteria włączenia: Pacjenci muszą być dorosłymi w wieku 18 lat lub więcej z diagnozą ostrej białaczki, przed rozpoczęciem pierwszej chemioterapii lub będący kandydatami do pierwszego przeszczepu komórek macierzystych. Wymagane jest przewidywane obniżenie poziomu neutrofili trwające co najmniej siedem dni. Pacjenci powinni mieć odpowiednią funkcję narządów, w tym wątroby i nerek.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci niebędący w grupie wysokiego ryzyka rozwoju infekcji po chemioterapii, bez diagnozy ostrej białaczki, nieprzechodzący intensywnej chemioterapii ani transplantacji komórek macierzystych hematopoetycznych oraz spoza określonego przedziału wiekowego.

Cel badania: Badanie ma na celu porównanie skuteczności i bezpieczeństwa dwóch antybiotyków – fosfomycyny i ciprofloksacyny – w zapobieganiu gorączce neutropenicznej. Celem jest ustalenie, czy fosfomycyna jest równie skuteczna jak ciprofloksacyna w zapobieganiu infekcjom u tych pacjentów.

Badane leki: Fosfomycyna i ciprofloksacyna to antybiotyki podawane doustnie. Fosfomycyna działa poprzez hamowanie syntezy ściany komórkowej bakterii, prowadząc do ich śmierci. Ciprofloksacyna należy do klasy fluorochinolonów i działa poprzez hamowanie gyrazy DNA bakteryjnej, co zapobiega replikacji bakterii.

Badanie nad przeszczepem krwi pępowinowej poddanej ekspansji UM171 dla pacjentów z wysokiego i bardzo wysokiego ryzyka ostrą białaczką lub mielodysplazją

Badanie prowadzone w: Holandia

Badanie koncentruje się na pacjentach z białaczką ostrego i bardzo wysokiego ryzyka oraz mielodysplazją wymagających przeszczepu komórek macierzystych. Terapia ECT-001-CB składa się ze specjalnie przetworzonych komórek krwiotwórczych pochodzących z krwi pępowinowej.

Kryteria włączenia: Pacjenci w wieku od 18 do 70 lat z diagnozą nowotworu krwi wysokiego lub bardzo wysokiego ryzyka. Muszą mieć dostępne dwie pasujące jednostki krwi pępowinowej spełniające określone wymogi typowania tkankowego. Wymagany jest wynik w skali Karnofsky'ego wynoszący 70 lub wyżej, odpowiednia funkcja serca (frakcja wyrzutowa co najmniej 40%), płuc (co najmniej 50% prawidłowej funkcji), wątroby i nerek.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z aktywną niekontrolowaną infekcją, ciężkimi problemami z sercem, wątrobą lub nerkami, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby po wcześniejszym przeszczepie komórek macierzystych, z aktywnymi chorobami autoimmunologicznymi, zakażeniem HIV, aktywnym wirusowym zapaleniem wątroby typu B lub C, niekontrolowanym wysokim ciśnieniem krwi oraz aktywnym nowotworem wtórnym.

Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa i skuteczności przeszczepu krwi pępowinowej, której komórki zostały poddane ekspansji za pomocą specjalnej techniki. Monitoruje się, jak szybko wskaźniki krwi wracają do normy i czy występują reakcje układu odpornościowego.

Badana terapia: ECT-001 to eksperymentalna terapia komórkowa polegająca na ekspansji komórek macierzystych z krwi pępowinowej przed transplantacją. Proces obejmuje traktowanie krwi pępowinowej cząsteczką UM171 w celu zwiększenia liczby krwiotwórczych komórek macierzystych. Terapia podawana jest dożylnie.

Badanie nad triptoreliną w ochronie płodności u młodych kobiet i nastolatek przechodzących chemioterapię z powodu raka piersi, białaczki, chłoniaków i mięsaków

Badanie prowadzone w: Szwecja

Badanie dotyczy młodych kobiet i nastolatek z niektórymi rodzajami nowotworów, w tym rakiem piersi, ostrą białaczką, chłoniakami (Hodgkina i nieziarniczymi) oraz mięsakami (kostnym, tkanek miękkich i Ewinga). Badanie ocenia, czy agonista GnRH może pomóc chronić płodność podczas chemioterapii.

Kryteria włączenia: Uczestniczki muszą mieć od 14 do 42 lat w momencie diagnozy nowotworu, z potwierdzonym jednym z wymienionych typów nowotworów i planowaną chemioterapią specyficzną dla choroby. Wymagane jest potwierdzenie wystąpienia pierwszej miesiączki, wynik w skali sprawności ECOG 0-1 oraz odpowiednia funkcja szpiku kostnego, nerek, wątroby i serca.

Kryteria wykluczenia: Z badania wykluczeni są mężczyźni, pacjenci bez diagnoz wymienionych typów nowotworów, osoby spoza określonego przedziału wiekowego oraz te należące do populacji szczególnie wrażliwych.

Cel badania: Badanie ma na celu zbadanie, czy agonista GnRH może pomóc chronić płodność poprzez ocenę zmian w rezerwie jajnikowej, która jest miarą pozostałej podaży komórek jajowych, po chemioterapii. Uczestniczki otrzymają albo leczenie GnRHa (Pamorelin w dawce 3,75 mg lub 11,25 mg), albo placebo.

Badany lek: GnRHa (agonista hormonu uwalniającego gonadotropinę) to lek podawany w postaci zastrzyków, który działa poprzez tymczasowe wprowadzenie jajników w stan spoczynku, co może pomóc chronić je przed szkodliwymi skutkami chemioterapii, zachowując zdolność do posiadania dzieci w przyszłości.

Badanie porównujące pevonodistat, wenetoklaks i azacytydynę z wenetoklaksem i azacytydyną u dorosłych z ostrą białaczką szpikową niezdolnych do intensywnej chemioterapii

Badanie prowadzone w: Polska, Włochy

Badanie koncentruje się na leczeniu ostrej białaczki szpikowej (AML), rodzaju nowotworu wpływającego na krew i szpik kostny. Porównuje dwie kombinacje leczenia: pierwsza grupa otrzymuje pevonodistat, wenetoklaks i azacytydynę, druga grupa otrzymuje wenetoklaks i azacytydynę.

Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć 18 lat lub więcej z nowo zdiagnozowaną AML potwierdzoną przez lekarza. Mogą mieć pierwotną AML (nowo zdiagnozowaną) lub wtórną AML (rozwijającą się po innych zaburzeniach krwi lub leczeniu). Pacjenci muszą być uznani za niezdolnych do intensywnej chemioterapii ze względu na wiek (75 lat lub więcej) lub inne problemy zdrowotne, takie jak słaby stan fizyczny, poważne problemy z sercem lub płucami, zmniejszona funkcja nerek lub problemy z wątrobą. Wyniki badań laboratoryjnych muszą spełniać określone kryteria.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci z innym rodzajem nowotworu niż AML, zdolni do intensywnej chemioterapii, którzy wcześniej otrzymali leki badane w tym badaniu (pevonodistat, wenetoklaks lub azacytydynę), z niekontrolowaną lub ciężką chorobą serca, aktywnymi niekontrolowanymi infekcjami, kobiety w ciąży lub karmiące piersią, osoby z historią ciężkich reakcji alergicznych na którykolwiek z badanych leków.

Cel badania: Celem jest ustalenie, czy kombinacja pevonodistat, wenetoklaks i azacytydyna jest bardziej skuteczna niż sama kombinacja wenetoklaks i azacytydyna w leczeniu dorosłych z nowo zdiagnozowaną AML, którzy nie kwalifikują się do intensywnej chemioterapii. Badanie będzie monitorować uczestników w celu oceny skuteczności i bezpieczeństwa leczenia.

Badane leki: Pevonodistat to eksperymentalny lek hamujący określone białko w komórkach nowotworowych. Wenetoklaks działa poprzez blokowanie białka pomagającego komórkom nowotworowym przeżyć. Azacytydyna zakłóca wzrost komórek nowotworowych, spowalniając lub zatrzymując progresję choroby.

Badanie nad bezpieczeństwem i tolerancją SNDX-5613 u pacjentów z nawrotową lub oporną na leczenie ostrą białaczką

Badanie prowadzone w: Włochy, Francja, Niemcy, Hiszpania, Litwa, Holandia

Badanie kliniczne koncentruje się na ocenie skutków nowego leczenia dla nawrotowych lub opornych na leczenie ostrych białaczek – nowotworów krwi, które powróciły po leczeniu lub nie zareagowały na poprzednie terapie. Bada się lek o nazwie Revumenibu (znany również jako SNDX-5613) w różnych postaciach, w tym roztwory doustne, kapsułki i tabletki.

Kryteria włączenia: Pacjenci muszą mieć białaczki, które powróciły lub nie zareagowały na leczenie, z określonymi zmianami genetycznymi w komórkach białaczkowych, takimi jak rearanżacja genu KMT2A lub mutacja NPM1. Pacjenci muszą zakończyć wcześniejsze leczenia immunoterapią co najmniej 42 dni temu, niektóre terapie komórkowe co najmniej 21 dni temu i leczenia przeciwbiałaczkowe co najmniej 14 dni temu. Pacjenci muszą mieć co najmniej 6 miesięcy, a w przypadku określonej kombinacji leczenia ważyć co najmniej 35 kg.

Kryteria wykluczenia: Wykluczeni są pacjenci, którzy nie doświadczyli powrotu lub pogorszenia białaczki po leczeniu, nie próbowali innych metod leczenia bez powodzenia, są poza określonym przedziałem wiekowym, nie są w stanie bezpiecznie tolerować leku badanego, nie mogą przestrzegać procedur badania, mają inne stany medyczne mogące zakłócać badanie, są w ciąży lub karmią piersią, uczestniczą jednocześnie w innym badaniu klinicznym, mają historię reakcji alergicznych na podobne leki lub nie wyrazili zgody na udział w badaniu.

Cel badania: Celem jest zbadanie bezpieczeństwa i tolerancji Revumenibu u pacjentów z określonymi typami białaczek. Badanie dzieli się na dwie fazy – pierwsza koncentruje się na znalezieniu odpowiedniej dawki, druga ocenia bezpieczeństwo leku przez dłuższy okres i jego zdolność do pomocy pacjentom w osiągnięciu remisji.

Badany lek: SNDX-5613 to lek eksperymentalny podawany doustnie, badany pod kątem potencjału w leczeniu pacjentów z niektórymi typami białaczek, które powróciły lub są oporne na leczenie. Działa poprzez hamowanie białka zaangażowanego we wzrost i przeżycie komórek nowotworowych, tym samym potencjalnie zatrzymując progresję choroby.

Podsumowanie

Sześć opisanych badań klinicznych oferuje pacjentom z ostrą białaczką dostęp do różnorodnych podejść terapeutycznych. Badania koncentrują się zarówno na populacji pediatrycznej, jak i dorosłych pacjentach, obejmując zarówno nowo zdiagnozowane przypadki, jak i białaczki nawrotowe lub oporne na leczenie standardowe.

Geograficzny rozkład badań pokazuje silną reprezentację krajów Europy Zachodniej i Południowej, ze szczególnym uwzględnieniem Włoch, Hiszpanii, Francji i Holandii. Jedno badanie prowadzone jest także w Polsce, co daje polskim pacjentom możliwość udziału w międzynarodowych badaniach klinicznych.

Badane terapie obejmują różne mechanizmy działania – od inhibitorów kinaz (ponatynibu, SNDX-5613) i terapii celowanych (wenetoklaksu, pevonodistat), przez nowoczesne terapie komórkowe (przeszczep krwi pępowinowej poddanej ekspansji), po leki wspierające, takie jak antybiotyki zapobiegające infekcjom i hormony chroniące płodność. Taka różnorodność podejść terapeutycznych odzwierciedla złożoność leczenia ostrej białaczki i potrzebę personalizacji terapii w zależności od wieku pacjenta, stanu ogólnego i specyficznych cech molekularnych choroby.