Badanie leku Narsoplimab u dzieci z wysokim ryzykiem uszkodzenia naczyń krwionośnych po przeszczepie komórek macierzystych
Badanie prowadzone w: Holandia, Hiszpania, Niemcy
To badanie kliniczne koncentruje się na schorzeniu zwanym mikroangiopatią zakrzepową po przeszczepie krwiotwórczych komórek macierzystych (HSCT-TMA), które może wystąpić u dzieci, które przeszły przeszczep komórek macierzystych. Stan ten wiąże się z uszkodzeniem małych naczyń krwionośnych, prowadzącym do problemów takich jak niskie poziomy płytek krwi i inne powikłania.
Główne kryteria włączenia:
- Wiek od 28 dni do 18 lat
- Przebyte allogeniczne przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych
- Rozpoznanie wysokiego ryzyka HSCT-TMA, w tym niska liczba płytek krwi (mniej niż 50 000 na mikrolitr) lub znaczny spadek liczby płytek oraz oznaki mikroangiopatycznej hemolizy
- Spełnienie co najmniej jednego kryterium wysokiego ryzyka, takiego jak: HSCT-TMA trwająca co najmniej 2 tygodnie po zmianie leków, wysoki stosunek białka do kreatyniny w moczu, nieprawidłowa czynność nerek związana z TMA, dowody TMA w układzie pokarmowym z biopsji, problemy neurologiczne związane z TMA czy wysokie ciśnienie w płucach
- Zgoda na stosowanie skutecznej metody antykoncepcji przez cały okres badania i przez co najmniej 12 tygodni po ostatniej dawce leku (dotyczy osób w wieku rozrodczym)
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci po przeszczepie komórek macierzystych, którzy nie mają mikroangiopatii zakrzepowej
- Pacjenci niespełniający kryteriów wysokiego ryzyka
- Pacjenci spoza określonego przedziału wiekowego
- Pacjenci nieprzypisani do określonych grup badawczych
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę skuteczności i bezpieczeństwa leku Narsoplimab u dzieci z wysokim ryzykiem HSCT-TMA. Badacze będą monitorować wskaźnik przeżycia 100 dni po rozpoznaniu HSCT-TMA oraz inne parametry zdrowotne w dłuższym okresie. Narsoplimab podawany jest dożylnie i działa poprzez hamowanie białka MASP-2, które odgrywa rolę w szlaku dopełniacza układu odpornościowego, zmniejszając stan zapalny i uszkodzenie naczyń krwionośnych.
Badany lek: Narsoplimab jest przeciwciałem monoklonalnym podawanym w postaci roztworu do wstrzykiwań dożylnych. Badany jest w zakresie poprawy wskaźników przeżycia i kontroli objawów u dzieci i młodzieży, u których rozwinęła się mikroangiopatia zakrzepowa po przeszczepie komórek macierzystych.
Badanie przeszczepu mikrobioty jelitowej w zapobieganiu powikłaniom u pacjentów po przeszczepie komórek macierzystych z powodu nowotworów krwi
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne dotyczy pacjentów, którzy przeszli allogeniczny przeszczep krwiotwórczych komórek macierzystych w leczeniu różnych nowotworów krwi. Badanie sprawdza zastosowanie przeszczepu mikrobioty kałowej (FMT), który polega na przeniesieniu zdrowych bakterii z kału dawcy do jelit pacjenta. Leczenie to podawane jest w postaci zawiesiny doodbytniczej.
Główne kryteria włączenia:
- Pacjenci po allogenicznym przeszczepie krwiotwórczych komórek macierzystych (allo-HSCT) z powodu kontrolowanego nowotworu krwi
- Wiek 18 lat lub więcej
- Objęcie systemem ubezpieczenia społecznego
- Podpisana świadoma zgoda na udział w badaniu
- Przebyte kondycjonowanie mieloablacyjne (silne leczenie przed przeszczepem)
- Otrzymanie allogenicznego przeszczepu obwodowych komórek macierzystych (nie z krwi pępowinowej)
Główne kryteria wykluczenia:
- Brak allogenicznego przeszczepienia krwiotwórczych komórek macierzystych
- Brak leczenia kondycjonowaniem mieloablacyjnym
- Brak rozpoznania nowotworu hematologicznego
- Przynależność do populacji wrażliwej (np. dzieci, kobiety w ciąży, osoby z niepełnosprawnością intelektualną)
Cel badania: Celem badania jest sprawdzenie, czy FMT może pomóc w zapobieganiu powikłaniom po przeszczepie komórek macierzystych. Konkretnie, badanie ma na celu poprawę szans pacjentów na utrzymanie się bez choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi (GVHD) i nawrotu nowotworu przez rok po przeszczepie. GVHD to stan, w którym komórki odpornościowe dawcy atakują organizm pacjenta. Badanie porówna efekty FMT z brakiem dodatkowego leczenia. Pacjenci będą monitorowani pod kątem ogólnego przeżycia, występowania infekcji i jakości życia.
Badane leczenie: Przeszczep mikrobioty kałowej (FMT) jest terapią polegającą na przeniesieniu stolca od zdrowego dawcy do przewodu pokarmowego pacjenta. Celem tego leczenia jest przywrócenie równowagi bakterii w jelitach pacjenta. Podawany jest doodbytniczo i ma na celu poprawę zdrowia jelit, co może zmniejszyć ryzyko pewnych powikłań występujących po przeszczepie.
Badanie dotyczące tego, jak królicza anty-ludzka immunoglobulina tymocytarna pomaga zapobiegać chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi u dzieci i dorosłych poddawanych przeszczepom komórek macierzystych
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na badaniu działania leku o nazwie Thymoglobulin w zapobieganiu chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi (GvHD). GvHD może wystąpić u pacjentów, którzy otrzymują allogeniczne przeszczepienie krwiotwórczych komórek macierzystych, często stosowane w leczeniu różnych chorób krwi i nowotworów. Badanie obejmuje zarówno dzieci, jak i dorosłych poddawanych tej procedurze.
Główne kryteria włączenia:
- Pacjent otrzymujący terapię Thymoglobulin w ramach pierwszego allogenicznego przeszczepu komórek macierzystych
- Wiek 2 lata lub więcej
- Wskaźnik Lansky'ego lub Karnofsky'ego na poziomie 50% lub wyższym (wskaźniki te mierzą zdolność pacjenta do wykonywania codziennych czynności)
- Objęcie planem ubezpieczenia społecznego
- Świadoma zgoda pacjenta (18 lat lub więcej) lub rodziców/opiekunów (w przypadku osoby niepełnoletniej)
- Pacjenci w wieku rozrodczym muszą stosować skuteczną metodę antykoncepcji przez cały okres badania (wykonywany jest również test ciążowy na początku badania)
Główne kryteria wykluczenia:
- Pacjenci, którzy mieli ciężką reakcję alergiczną na Thymoglobulin® lub którykolwiek z jego składników
- Pacjenci z historią ciężkich reakcji alergicznych na inne leki lub metody leczenia
- Pacjenci z aktywnymi, niekontrolowanymi lub nieleczonymi infekcjami
- Pacjenci z historią nowotworów (z wyjątkiem niektórych rodzajów raka skóry)
- Kobiety w ciąży lub karmiące piersią
- Pacjenci z ciężkimi problemami serca, wątroby lub nerek
- Pacjenci, którzy otrzymali inny lek badawczy w ciągu ostatnich 30 dni
- Pacjenci z historią nadużywania narkotyków lub alkoholu w ciągu ostatniego roku
- Pacjenci niezdolni do przestrzegania procedur badania lub uczestniczenia w wymaganych wizytach
Cel badania: Celem badania jest zrozumienie, jak Thymoglobulin, będący surowicą przeciwlimfocytarną, zachowuje się w organizmie. Lek ten podawany jest w postaci roztworu do infuzji, bezpośrednio do krwiobiegu. Badanie będzie monitorować pacjentów otrzymujących Thymoglobulin, aby zobaczyć, jak lek jest przetwarzany przez organizm w czasie. Badacze będą śledzić poziomy leku we krwi i zbierać dane, które pomogą lepiej zrozumieć jego działanie.
Badany lek: Thymoglobulin® jest lekiem immunosupresyjnym podawanym dożylnie. Działa poprzez ukierunkowanie i zmniejszenie aktywności określonych komórek odpornościowych, co pomaga zapobiegać atakowaniu przeszczepionych komórek przez organizm. Jest stosowany w zapobieganiu chorobie przeszczep przeciwko gospodarzowi u dzieci i dorosłych poddawanych allogenicznemu przeszczepowi krwiotwórczych komórek macierzystych.
Podsumowanie
W bazie danych znajdują się 3 trwające badania kliniczne dotyczące zapobiegania i leczenia powikłań związanych z przeszczepem komórek macierzystych. Badania koncentrują się na różnych aspektach opieki potransplantacyjnej:
Dwa badania prowadzone są we Francji, po jednym w Holandii, Hiszpanii i Niemczech. Badania obejmują zarówno populację pediatryczną (od 28 dni życia), jak i dorosłych pacjentów.
Badane interwencje są zróżnicowane i obejmują:
- Przeciwciało monoklonalne Narsoplimab w leczeniu mikroangiopatii zakrzepowej
- Przeszczep mikrobioty kałowej jako innowacyjne podejście do zapobiegania powikłaniom
- Thymoglobulin w prewencji choroby przeszczep przeciwko gospodarzowi
Wszystkie badania koncentrują się na poprawie przeżywalności i jakości życia pacjentów po przeszczepie komórek macierzystych poprzez redukcję poważnych powikłań, takich jak mikroangiopatia zakrzepowa czy choroba przeszczep przeciwko gospodarzowi. Badania te mają na celu wypracowanie bezpieczniejszych i skuteczniejszych protokołów leczenia dla osób poddawanych tej procedurze.
Francja