Zaburzenie Tourette'a Badania w chorobie

Badanie kontroli impulsywności u dorosłych z zespołem Tourette'a z użyciem [18F]-Altanserinu i Aripiprazolu

Badanie prowadzone w: Francja

To badanie kliniczne koncentruje się na roli układu serotoninergicznego w kontrolowaniu impulsywności u osób z zaburzeniem Tourette'a. W badaniu stosowane są dwa leki: [18F]-Altanserin, podawany w formie iniekcji, oraz Aripiprazol, przyjmowany doustnie.

Kryteria włączenia do badania: Pacjent musi być w wieku od 18 do 65 lat i mieć diagnozę zaburzenia Tourette'a zgodnie z kryteriami DSM-5. Niezbędne jest posiadanie ubezpieczenia społecznego we Francji oraz wyrażenie pisemnej zgody na udział w badaniu. Pacjent musi już mieć zaplanowane leczenie aripiprazolem. Tiki muszą być odpowiednie do przeprowadzenia badań TEP/fMRI. Kobiety muszą stosować skuteczną antykoncepcję podczas badania.

Kryteria wykluczenia: Osoby bez diagnozy zaburzenia Tourette'a nie mogą uczestniczyć. Istnieją określone ograniczenia wiekowe.

Cel badania: Badanie ma na celu zbadanie związku między dostępnością określonych receptorów w mózgu a zmianami w impulsywności u dorosłych z zaburzeniem Tourette'a. Uczestnicy będą poddawani regularnym ocenom, w tym badaniom obrazowym mózgu, aby obserwować, jak leki wpływają na impulsywność. Wyniki mogą dostarczyć cennych informacji na temat zarządzania impulsywnością w zaburzeniu Tourette'a.

Badany lek: Aripiprazol działa poprzez modulowanie aktywności receptorów dopaminy i serotoniny w mózgu, szczególnie receptora 5-HT2A, który może odgrywać rolę w kontrolowaniu impulsywności.

Badanie długoterminowego bezpieczeństwa tabletek chlorowodorku ecopipamibu u dzieci, młodzieży i dorosłych z zaburzeniem Tourette'a

Badanie prowadzone w: Hiszpania, Dania, Włochy, Francja, Polska, Węgry, Niemcy, Bułgaria

To badanie koncentruje się na długoterminowym bezpieczeństwie leku o nazwie ecopipam u osób z zaburzeniem Tourette'a. Lek ten przyjmowany jest w formie tabletek i ma na celu pomóc w zarządzaniu objawami zaburzenia.

Kryteria włączenia do badania: Pacjent musi być uczestnikiem jednego z wcześniejszych badań: EBS-101-TD-301, EBS-101-OL-001 lub PSY-302A. Lekarz prowadzący badanie musi uznać, że pacjent odniósł korzyść z leku ecopipam i że kontynuacja leczenia będzie korzystna. Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji. Pacjenci poniżej 18 roku życia wymagają zgody rodziców lub opiekuna prawnego. Pacjenci muszą mieć zdiagnozowane zaburzenie Tourette'a oraz tiki ruchowe i głosowe, które zakłócają codzienne funkcjonowanie.

Kryteria wykluczenia: Pacjenci, którzy nie brali udziału we wcześniejszych badaniach nad ecopipamem, nie mogą uczestniczyć. Osoby bez diagnozy zaburzenia Tourette'a są wykluczone. Istnieją również ograniczenia wiekowe.

Cel badania: Celem jest ocena, czy ecopipam może być bezpiecznie stosowany przez długi okres czasu. Uczestnicy będą obserwowani pod kątem ewentualnych działań niepożądanych przez okres do 105 dni.

Badany lek: Ecopipam działa poprzez blokowanie określonych receptorów w mózgu związanych z sygnalizacją dopaminy, co może pomóc zmniejszyć objawy zaburzenia Tourette'a. Jest podawany doustnie w różnych dawkach, od 11,2 mg do 89,6 mg.

Badanie skutków dronabinolu i palmidrolu u dorosłych z zespołem Tourette'a

Badanie prowadzone w: Niemcy

To badanie testuje nowe leczenie o nazwie SCI-110, które zawiera dwa aktywne składniki: dronabinol i palmidrol. Dronabinol jest substancją chemiczną podobną do związku występującego w konopiach, a palmidrol to związek, który może pomóc zmniejszyć stan zapalny i ból.

Kryteria włączenia do badania: Dorośli w wieku od 18 do 65 lat z zespołem Tourette'a leczeni ambulatoryjnie. Diagnoza musi być zgodna z kryteriami DSM-5. Pacjent musi mieć łączny wynik tików większy niż 14 w skali YGTSS-R oraz wynik 4 lub wyższy w skali CGI-S. Wszelkie leki na tiki i inne schorzenia muszą być w stabilnej dawce przez co najmniej 6 tygodni przed rozpoczęciem badania. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć negatywny test ciążowy i stosować wysoce skuteczną metodę antykoncepcji. Mężczyźni muszą zgodzić się na stosowanie prezerwatywy oraz nie oddawać nasienia przez trzy miesiące po zakończeniu badania.

Kryteria wykluczenia: Osoby poza przedziałem wiekowym 18-65 lat. Pacjenci nieleczeni ambulatoryjnie. Osoby bez diagnozy zespołu Tourette'a.

Cel badania: Badanie ma na celu ocenę bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności SCI-110 w leczeniu dorosłych z zespołem Tourette'a. Badanie będzie trwało do 12 tygodni i będzie porównywać efekty SCI-110 z placebo. Uczestnicy będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w objawach i ewentualnych działań niepożądanych.

Badany lek: SCI-110 jest przyjmowany doustnie w formie miękkich kapsułek. Jego mechanizm działania polega na modulowaniu aktywności neuroprzekaźników w mózgu, co może pomóc zmniejszyć tiki i inne powiązane objawy.

Badanie skutków chlorowodorku ecopipamibu u dzieci i młodzieży z zaburzeniem Tourette'a

Badanie prowadzone w: Hiszpania, Francja, Dania, Włochy, Polska, Węgry, Rumunia, Bułgaria, Niemcy

To badanie ocenia bezpieczeństwo i skuteczność leku o nazwie ecopipam w różnych dawkach u dzieci i młodzieży z zaburzeniem Tourette'a. Badanie obejmuje również porównanie z placebo.

Kryteria włączenia do badania: Uczestnicy muszą mieć co najmniej 6 lat i ważyć przynajmniej 18 kg. Muszą mieć zdiagnozowane zaburzenie Tourette'a z tikami ruchowymi i głosowymi, które zakłócają normalne funkcjonowanie. Wymagany jest minimalny wynik 20 w skali YGTSS-TTS podczas badań przesiewowych i na początku badania. Kobiety w wieku rozrodczym muszą zgodzić się na stosowanie wysoce skutecznej metody antykoncepcji. W przypadku uczestników z UE konieczne jest uprzednie wypróbowanie terapii niefarmakologicznych bez powodzenia.

Kryteria wykluczenia: Osoby bez diagnozy zaburzenia Tourette'a. Dzieci młodsze niż 6 lat i starsze niż 18 lat. Pacjenci niezdolni do przestrzegania instrukcji badania. Osoby z innymi schorzeniami, które mogłyby zakłócić badanie. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. Osoby, które niedawno uczestniczyły w innych badaniach klinicznych.

Cel badania: Celem jest określenie, jak dobrze ecopipam utrzymuje swoją skuteczność w leczeniu dzieci i młodzieży z zaburzeniem Tourette'a. Badanie będzie trwało kilka tygodni, podczas których uczestnicy będą przyjmować lek doustnie. Monitorowany będzie czas do nawrotu objawów u osób przyjmujących ecopipam w porównaniu z placebo.

Badany lek: Ecopipam działa poprzez blokowanie określonych receptorów w mózgu zaangażowanych w regulację ruchu i zachowania. Jest klasyfikowany jako antagonista receptora dopaminy i podawany w tabletkach w dawkach od 11,2 mg do 89,6 mg.

Badanie skutków gemlapodektu u dorosłych i młodzieży z zespołem Tourette'a

Badanie prowadzone w: Węgry, Polska, Belgia, Francja, Hiszpania, Niemcy

To badanie ocenia skuteczność i bezpieczeństwo nowego leku o nazwie gemlapodect, który jest inhibitorem PD10A. Lek przyjmowany jest doustnie w formie twardych kapsułek.

Kryteria włączenia do badania: Pacjenci muszą mieć co najmniej 18 lat (młodzież w wieku 12-17 lat może uczestniczyć, jeśli uzyska się regionalne zatwierdzenie). Muszą mieć umiarkowany do ciężkiego zespół Tourette'a. Mogą być pacjentami nowo leczącymi się lub wcześniej leczonymi, ale potrzebującymi innej opcji leczenia. Pacjenci muszą przerwać wszystkie leki stosowane w leczeniu zespołu Tourette'a na co najmniej 14 dni przed randomizacją. Wskaźnik masy ciała (BMI) powinien wynosić od 18 do 35 kg/m². Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć potwierdzony okres menstruacyjny i negatywny test ciążowy oraz stosować antykoncepcję. Pacjenci muszą być w stanie podpisać świadomą zgodę.

Kryteria wykluczenia: Osoby bez zespołu Tourette'a. Osoby spoza określonych grup wiekowych. Osoby należące do populacji wrażliwej, która może wymagać specjalnej ochrony lub opieki.

Cel badania: Badanie ma na celu określenie, jak dobrze gemlapodect działa w zmniejszaniu nasilenia tików u dorosłych i młodzieży z zespołem Tourette'a. Uczestnicy będą zaangażowani w badanie przez okres dwunastu tygodni. Badanie jest podwójnie ślepe, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje faktyczny lek, a kto placebo. Przeprowadzane będą różne oceny w celu monitorowania zmian w nasileniu tików i innych powiązanych objawów.

Badany lek: Gemlapodect działa poprzez modulowanie aktywności neuroprzekaźników w mózgu, co pomaga kontrolować mimowolne ruchy i wokalizacje związane z zespołem Tourette'a. Jest obecnie w fazie IIb badań klinicznych, co oznacza, że jest testowany pod kątem skuteczności i bezpieczeństwa w większej grupie pacjentów.

Podsumowanie

Obecnie prowadzonych jest 5 badań klinicznych dotyczących zaburzenia Tourette'a, które obejmują różnorodne podejścia terapeutyczne. Warto zauważyć, że większość badań koncentruje się na krajach europejskich, przy czym Polska uczestniczy w trzech z pięciu badań, co świadczy o aktywnym zaangażowaniu polskich ośrodków badawczych w poszukiwanie nowych metod leczenia.

Szczególną uwagę zwraca lek ecopipam, który jest testowany w dwóch oddzielnych badaniach – jednym dotyczącym długoterminowego bezpieczeństwa obejmującym pacjentów w różnym wieku oraz drugim skupiającym się na skuteczności u dzieci i młodzieży. Oba badania są prowadzone w wielu krajach europejskich, w tym w Polsce, co wskazuje na szerokie zainteresowanie tym potencjalnym lekiem.

Badania obejmują zarówno nowe eksperymentalne substancje, takie jak gemlapodect, jak i kombinacje znanych związków, takich jak dronabinol i palmidrol. Każde z badań koncentruje się na różnych aspektach leczenia – od kontroli impulsywności przez długoterminowe bezpieczeństwo po redukcję nasilenia tików.

Istotnym elementem wszystkich badań jest ich dostępność dla różnych grup wiekowych – od dzieci od 6. roku życia, przez młodzież, po dorosłych, co świadczy o kompleksowym podejściu do leczenia zaburzenia Tourette'a w różnych fazach życia pacjenta.