Badanie leku TL-895 u pacjentów z nawrotowym lub opornym na leczenie włóknieniem szpiku lub łagodną mastocytozą układową
Badanie prowadzone w: Hiszpania, Włochy, Polska, Belgia, Niemcy, Bułgaria, Francja
To badanie kliniczne skupia się na testowaniu leku o nazwie TL-895 u osób z określonymi schorzeniami krwi. Badane choroby to włóknienie szpiku oraz łagodna mastocytoza układowa. Włóknienie szpiku to zaburzenie, w którym w szpiku kostnym tworzy się tkanka bliznowata, wpływająca na produkcję komórek krwi. Łagodna mastocytoza układowa to stan charakteryzujący się nieprawidłowym gromadzeniem komórek tucznych – rodzaju białych krwinek – w różnych tkankach organizmu.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek co najmniej 18 lat
- Potwierdzona diagnoza pierwotnego włóknienia szpiku, włóknienia szpiku po czerwienicy prawdziwej lub włóknienia szpiku po nadpłytkowości samoistnej (zgodnie z kryteriami Światowej Organizacji Zdrowia)
- Odpowiednia wydolność według skali ECOG (2 punkty lub mniej) – to skala, która pomaga lekarzom zrozumieć, jak choroba wpływa na codzienne funkcjonowanie
- Prawidłowa funkcja krwi, wątroby i nerek
- Obecność objawów z co najmniej 2 objawami o średniej punktacji minimum 1 w specjalnym formularzu oceny objawów
- Dla części pacjentów: potwierdzona diagnoza łagodnej mastocytozy układowej na podstawie badania szpiku kostnego oraz umiarkowane do ciężkich objawy
Główne kryteria wykluczenia:
- Inne poważne schorzenia mogące zakłócić badanie
- Ciąża lub karmienie piersią
- Niedawny udział w innym badaniu klinicznym
- Historia reakcji alergicznych na podobne leki
- Niemożność przestrzegania procedur badania
- Niektóre rodzaje infekcji, które nie są dobrze kontrolowane
- Niedawna poważna operacja
- Niestabilne schorzenia serca
- Ciężkie problemy z wątrobą lub nerkami
Cel badania: Badanie ma na celu określenie odpowiedniej dawki i harmonogramu podawania leku TL-895. Lek jest przyjmowany doustnie w postaci tabletek powlekanych. Uczestnicy będą otrzymywać lek lub placebo i będą regularnie monitorowani pod kątem zmian w objawach i ogólnym stanie zdrowia. Badanie sprawdza, czy TL-895 może poprawić objawy i zmniejszyć powiększenie śledziony u pacjentów z włóknieniem szpiku, a także ocenia zmiany objawów u osób z łagodną mastocytozą układową.
Badany lek: TL-895 to eksperymentalny lek z grupy inhibitorów kinaz, który działa poprzez hamowanie określonych enzymów zaangażowanych w szlaki sygnałowe przyczyniające się do wzrostu i przeżycia nieprawidłowych komórek. Badanie zakończy się przewidywalnie pod koniec 2025 roku.
Badanie masitinibu u pacjentów z ciężkim zespołem aktywacji komórek tucznych niereagującym na leczenie
Badanie prowadzone w: Francja
To badanie kliniczne koncentruje się na testowaniu leku o nazwie masitinib u pacjentów z ciężkim zespołem aktywacji komórek tucznych. Jest to schorzenie, w którym komórki tuczne w organizmie uwalniają zbyt dużo substancji chemicznych, prowadząc do objawów takich jak wysypki skórne, zaczerwienienia, bóle brzucha, świąd i inne dolegliwości.
Główne kryteria włączenia do badania:
- Wiek od 18 do 75 lat
- Ciężki zespół aktywacji komórek tucznych z epizodami objawów dotykających co najmniej dwóch układów organizmu (objawy skórne, obrzęk, zaczerwienienie, świąd, nudności, wymioty, biegunka, skurcze żołądka, omdlenia, szybkie bicie serca, świszczący oddech, zaczerwienione oczy, zatkany nos, bóle głowy)
- Podwyższony poziom tryptazy w surowicy krwi podczas lub krótko po wystąpieniu objawów, lub ponadnormalne poziomy substancji związanych z zespołem w badaniach krwi lub moczu
- Ciężkie objawy przez okres 14 dni, takie jak intensywny świąd, częste zaczerwienienia, depresja lub zmęczenie
- Brak odpowiedzi na co najmniej dwa różne leczenia stosowane w ciągu ostatnich dwóch lat, z każdym leczeniem trwającym minimum 8 tygodni
- Stabilna dawka leków przeciwhistaminowych anty-H1 przez co najmniej 4 tygodnie przed rozpoczęciem badania
- Waga powyżej 45 kg i wskaźnik masy ciała (BMI) między 18 a 35
- Dla kobiet w wieku rozrodczym: negatywny test ciążowy i zgoda na stosowanie skutecznej antykoncepcji
Główne kryteria wykluczenia:
- Inne schorzenie niż zespół aktywacji komórek tucznych
- Brak ciężkich objawów niewrażliwych na najlepsze dostępne leczenie
- Wiek poza określonym zakresem
- Brak chęci lub możliwości przestrzegania procedur badania
- Ciąża lub karmienie piersią
- Inne schorzenia mogące zakłócić badanie
- Przyjmowanie leków mogących wpływać na wyniki badania
- Niedawny udział w innym badaniu klinicznym
Cel badania: Badanie ma na celu ocenę, jak skuteczny i bezpieczny jest masitinib w porównaniu z placebo w leczeniu pacjentów z ciężkim zespołem, którzy nie odpowiedzieli dobrze na inne terapie. Badanie będzie trwać 24 tygodnie i jest prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, co oznacza, że ani uczestnicy, ani badacze nie będą wiedzieć, kto otrzymuje prawdziwy lek, a kto placebo. Głównym celem jest sprawdzenie, czy nastąpi znacząca poprawa objawów takich jak świąd, zaczerwienienia, depresja i zmęczenie – o co najmniej 50% – do końca 24 tygodni.
Badany lek: Masitinib to lek przyjmowany doustnie w postaci tabletek powlekanych. Należy do grupy inhibitorów kinaz tyrozynowych, które działają poprzez hamowanie określonych enzymów odgrywających rolę w aktywacji i namnażaniu komórek tucznych. Obecnie znajduje się w fazie II badań klinicznych.
Podsumowanie
Obecnie prowadzone są dwa badania kliniczne nad nowymi metodami leczenia zespołu aktywacji komórek tucznych oraz powiązanych schorzeń. Oba badania skupiają się na pacjentach z ciężkimi objawami, którzy nie odpowiedzieli na standardowe leczenie, co wskazuje na pilną potrzebę opracowania nowych terapii dla tej grupy chorych.
Pierwsze badanie, obejmujące siedem krajów europejskich, ma szerszy zakres i testuje lek TL-895 nie tylko u pacjentów z łagodną mastocytozą układową, ale również u chorych z włóknieniem szpiku. Drugie badanie, prowadzone wyłącznie we Francji, koncentruje się specyficznie na ciężkim zespole aktywacji komórek tucznych i bada skuteczność masitinibu.
Oba leki należą do grupy inhibitorów kinaz i działają poprzez blokowanie enzymów zaangażowanych w nieprawidłową aktywność komórek. Badania są starannie zaprojektowane z użyciem placebo i metody podwójnie ślepej próby, co pozwala na rzetelną ocenę skuteczności i bezpieczeństwa testowanych leków. Wyniki tych badań mogą dostarczyć cennych informacji o nowych możliwościach terapeutycznych dla pacjentów zmagających się z tymi trudnymi w leczeniu schorzeniami.
Francja